3,4-Diaminopyridine의 치료 용도
선천성 근무력증 증후군에서 3,4-Diaminopyridine의 치료 용도
연구 개요
상세 설명
CMS 진단은 임상, 근전도 및 분자 유전학적 소견을 기반으로 이루어지며 모든 환자는 DAP 치료를 위해 PI로 의뢰되었습니다. 이 연구에는 미성년자와 성인이 등록되었습니다.
18세 미만의 CMS 환자는 부모 또는 보호자가 서면 허가를 한 경우 포함되었습니다. 프로그램에 참여하는 동안 18세가 되는 미성년자는 성인으로 재동의됩니다.
DAP의 용량은 각 환자에 대해 개별적으로 결정됩니다. 성인은 1일 3-4회 10 mg의 용량으로 시작하여 몇 주에 걸쳐 최대 증상 반응을 나타내는 용량까지 증량하되, 1일 100 mg을 초과하지 않도록 합니다. 피리도스티그민 브로마이드(PB)는 저용량으로 추가할 수 있으며 최상의 반응을 나타내는 용량까지 증량할 수 있습니다. 단, 일일 360mg을 초과하지 않아야 합니다. 어린이의 경우 이러한 약물의 등가 용량은 표면적을 기준으로 계산됩니다. DAP 및 PB의 용량은 가장 작은 유효 용량이 사용되도록 주기적으로 조정됩니다.
연구 PI와 환자의 판단에 따라 DAP에서 상당한 임상적 이점을 얻은 환자는 후원자로부터 약물을 사용할 수 있고 Duke MG에서 정기적인 후속 평가를 위해 돌아오는 한 DAP를 계속 복용할 수 있습니다. 진료소. 정기적인 후속 조치를 위해 돌아올 수 없는 환자는 지역 의사가 후원자로부터 DAP를 받아야 합니다.
연구 유형
연락처 및 위치
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 선천성 근무력증 증후군(CMS)의 진단
- 가임 여성은 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 DAP를 복용하는 동안 적절한 피임을 실천하는 데 동의해야 합니다.
- 동의를 제공할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 알려진 발작 장애
- 임신
- 알려진 심장 부정맥 또는 ECG 스크리닝에서 심각한 부정맥의 증거
- 알려진 간, 신장 또는 혈액학적 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Vern C. Juel, M.D., Duke University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00007811
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