Лечение Применение 3,4-диаминопиридина

Диагноз CMS ставится на основании клинических, электромиографических и молекулярно-генетических данных, и все пациенты направляются к ИП для лечения ДАП. В этом исследовании участвовали несовершеннолетние и взрослые.

Пациенты с CMS в возрасте до 18 лет были включены, если их родители или опекуны дали письменное разрешение. Несовершеннолетние, которым исполнится 18 лет во время участия в программе, получат повторное согласие как взрослые.

Дозу ДАП определяют индивидуально для каждого пациента. Взрослым начинают с дозы 10 мг 3-4 раза в сутки, увеличивая ее в течение нескольких недель до дозы, вызывающей максимальный симптоматический ответ, не превышающей 100 мг в сутки. Пиридостигмина бромид (PB) можно добавлять в низких дозах и увеличивать до дозы, вызывающей наилучший ответ, не превышающей 360 мг в день. У детей эквивалентные дозы этих препаратов рассчитываются на основе площади поверхности. Дозы DAP и PB периодически корректируются, чтобы гарантировать использование наименьших эффективных доз.

Пациенты, достигшие значительного клинического эффекта от DAP, судя по результатам исследования ИП и пациенту, могут продолжать принимать DAP до тех пор, пока препарат доступен от спонсора, и до тех пор, пока они возвращаются для регулярных контрольных обследований в Duke MG. Клиника. Пациенты, которые не могут вернуться для регулярного последующего наблюдения, должны будут попросить своего местного врача получить для них DAP от спонсора.