Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Zastosowanie 3,4-diaminopirydyny

17 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Vern C. Juel, M.D.

Leczenie Zastosowanie 3,4-diaminopirydyny we wrodzonym zespole miastenicznym

Protokół ten dostarczył 3,4-diaminopirydyny (DAP) w leczeniu IND pacjentom z wrodzonym zespołem miastenicznym (CMS). Obecnie jest zamknięty dla zapisów.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Diagnozy CMS są dokonywane na podstawie wyników klinicznych, elektromiograficznych i genetyki molekularnej, a wszyscy pacjenci zostali skierowani do PI w celu leczenia DAP. Do badania włączono nieletnich i dorosłych.

Pacjenci z CMS w wieku poniżej 18 lat zostali włączeni, jeśli ich rodzic lub opiekun wyraził pisemną zgodę. Osoby niepełnoletnie, które ukończą 18 lat podczas uczestnictwa w programie, otrzymają ponownie zgodę jako osoby dorosłe.

Dawkę DAP ustala się indywidualnie dla każdego pacjenta. Dorośli rozpoczynają od dawki 10 mg 3-4 razy na dobę, którą zwiększa się w ciągu kilku tygodni do dawki wywołującej maksymalną odpowiedź objawową, nieprzekraczającej 100 mg na dobę. Bromek pirydostygminy (PB) można dodawać w małych dawkach i zwiększać do dawki zapewniającej najlepszą odpowiedź, nieprzekraczającej 360 mg na dobę. U dzieci równoważne dawki tych leków oblicza się na podstawie powierzchni. Dawki DAP i PB są okresowo dostosowywane, aby zapewnić stosowanie najmniejszych skutecznych dawek.

Pacjenci, którzy osiągnęli znaczącą korzyść kliniczną z DAP, zgodnie z oceną PI badania i pacjenta, mogą kontynuować przyjmowanie DAP tak długo, jak lek jest dostępny u sponsora i dopóki wracają na regularne badania kontrolne do Duke MG Klinika. Pacjenci, którzy nie są w stanie wrócić na regularne badania kontrolne, będą musieli poprosić lokalnego lekarza o uzyskanie DAP od sponsora.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka wrodzonego zespołu miastenicznego (CMS)
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania DAP
  • Musi być kompetentny do wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Znane zaburzenie napadowe
  • Ciąża
  • Znana arytmia serca lub dowód znacznej arytmii w przesiewowym EKG
  • Znana choroba wątroby, nerek lub hematologiczna

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vern C. Juel, M.D.

Śledczy

  • Główny śledczy: Vern C. Juel, M.D., Duke University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00007811

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na 3,4-diaminopirydyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj