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Trattamento Uso di 3,4-diaminopiridina

17 gennaio 2025 aggiornato da: Vern C. Juel, M.D.

Trattamento Uso di 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica congenita

Questo protocollo ha fornito 3,4 diaminopiridina (DAP) nell'ambito di un IND per uso terapeutico a pazienti con sindrome miastenica congenita (CMS). Al momento le iscrizioni sono chiuse.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le diagnosi di CMS sono fatte sulla base di risultati genetici clinici, elettromiografici e molecolari e tutti i pazienti sono stati indirizzati al PI per il trattamento DAP. Questo studio ha arruolato minori e adulti.

I pazienti CMS di età inferiore ai 18 anni sono stati inclusi se il loro genitore o tutore ha dato il permesso scritto. I minori che compiono 18 anni durante il programma saranno riconsentiti come adulti.

La dose di DAP è determinata individualmente per ciascun paziente. Gli adulti iniziano con una dose di 10 mg 3-4 volte al giorno, aumentata nell'arco di diverse settimane fino alla dose che produce la massima risposta sintomatica, senza superare i 100 mg al giorno. La piridostigmina bromuro (PB) può essere aggiunta a basse dosi e aumentata alla dose che ha prodotto la migliore risposta, senza superare i 360 mg al giorno. Nei bambini, le dosi equivalenti di questi farmaci sono calcolate in base alla superficie. Le dosi di DAP e PB vengono periodicamente adeguate per garantire che vengano utilizzate le dosi efficaci più basse.

I pazienti che ottengono un beneficio clinico significativo da DAP, come giudicato dal PI dello studio e dal paziente, possono continuare a prendere DAP fintanto che il farmaco è disponibile presso lo sponsor e fintanto che ritornano per regolari valutazioni di follow-up presso il Duke MG Clinica. I pazienti che non sono in grado di tornare per un regolare follow-up dovranno chiedere al proprio medico locale di ottenere DAP dallo sponsor.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della sindrome miastenica congenita (CMS)
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di praticare un'adeguata contraccezione durante l'assunzione di DAP
  • Deve essere competente per dare il consenso

Criteri di esclusione:

  • Disturbo convulsivo noto
  • Gravidanza
  • Aritmia cardiaca nota o evidenza di aritmia significativa all'ECG di screening
  • Malattia epatica, renale o ematologica nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vern C. Juel, M.D.

Investigatori

  • Investigatore principale: Vern C. Juel, M.D., Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2013

Primo Inserito (Stimato)

10 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00007811

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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