Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling Brug af 3,4-diaminopyridin

17. januar 2025 opdateret af: Vern C. Juel, M.D.

Behandling Brug af 3,4-diaminopyridin ved medfødt myasthenisk syndrom

Denne protokol har givet 3,4 diaminopyridin (DAP) under en behandlingsbrug IND til patienter med medfødt myasthenisk syndrom (CMS). Der er i øjeblikket lukket for tilmelding.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CMS-diagnoser stilles på baggrund af kliniske, elektromyografiske og molekylærgenetiske fund, og alle patienter er blevet henvist til PI for DAP-behandling. Denne undersøgelse omfattede mindreårige og voksne.

CMS-patienter under 18 år blev inkluderet, hvis deres forælder eller værge gav skriftlig tilladelse. Mindreårige, der fylder 18, mens de er i programmet, vil blive godkendt igen som voksne.

Dosis af DAP bestemmes individuelt for hver patient. Voksne startes med en dosis på 10 mg 3-4 gange dagligt, øget over flere uger til den dosis, der giver det maksimale symptomatiske respons, og må ikke overstige 100 mg dagligt. Pyridostigminbromid (PB) kan tilsættes i lave doser og øges til den dosis, der gav det bedste respons, og må ikke overstige 360 ​​mg dagligt. Hos børn beregnes ækvivalente doser af disse lægemidler på basis af overfladeareal. Doserne af DAP og PB justeres periodisk for at sikre, at de mindste effektive doser anvendes.

Patienter, der opnår betydelig klinisk fordel ved DAP, som vurderet af undersøgelsens PI og patienten, kan fortsætte med at tage DAP, så længe lægemidlet er tilgængeligt fra sponsoren, og så længe de vender tilbage til regelmæssige opfølgningsevalueringer på Duke MG Klinik. Patienter, der ikke er i stand til at vende tilbage til regelmæssig opfølgning, skal have deres lokale læge til at få DAP for dem fra sponsoren.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt myastenisk syndrom (CMS)
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest og acceptere at anvende passende prævention, mens de tager DAP
  • Skal være kompetent til at give samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt anfaldslidelse
  • Graviditet
  • Kendt hjertearytmi eller tegn på signifikant arytmi på screening EKG
  • Kendt lever-, nyre- eller hæmatologisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vern C. Juel, M.D.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Vern C. Juel, M.D., Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2013

Først opslået (Anslået)

10. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00007811

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasteniske syndromer, medfødt

Kliniske forsøg med 3,4-diaminopyridin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner