Behandling Brug af 3,4-diaminopyridin

CMS-diagnoser stilles på baggrund af kliniske, elektromyografiske og molekylærgenetiske fund, og alle patienter er blevet henvist til PI for DAP-behandling. Denne undersøgelse omfattede mindreårige og voksne.

CMS-patienter under 18 år blev inkluderet, hvis deres forælder eller værge gav skriftlig tilladelse. Mindreårige, der fylder 18, mens de er i programmet, vil blive godkendt igen som voksne.

Dosis af DAP bestemmes individuelt for hver patient. Voksne startes med en dosis på 10 mg 3-4 gange dagligt, øget over flere uger til den dosis, der giver det maksimale symptomatiske respons, og må ikke overstige 100 mg dagligt. Pyridostigminbromid (PB) kan tilsættes i lave doser og øges til den dosis, der gav det bedste respons, og må ikke overstige 360 ​​mg dagligt. Hos børn beregnes ækvivalente doser af disse lægemidler på basis af overfladeareal. Doserne af DAP og PB justeres periodisk for at sikre, at de mindste effektive doser anvendes.

Patienter, der opnår betydelig klinisk fordel ved DAP, som vurderet af undersøgelsens PI og patienten, kan fortsætte med at tage DAP, så længe lægemidlet er tilgængeligt fra sponsoren, og så længe de vender tilbage til regelmæssige opfølgningsevalueringer på Duke MG Klinik. Patienter, der ikke er i stand til at vende tilbage til regelmæssig opfølgning, skal have deres lokale læge til at få DAP for dem fra sponsoren.