Léčba Použití 3,4-diaminopyridinu

Diagnózy CMS jsou stanoveny na základě klinických, elektromyografických a molekulárně genetických nálezů a všichni pacienti byli odesláni na PI k léčbě DAP. Tato studie zahrnovala nezletilé a dospělé.

Pacienti s CMS mladší 18 let byli zahrnuti, pokud jejich rodič nebo opatrovník dal písemný souhlas. Nezletilí, kteří během programu dosáhnou 18 let, budou znovu uděleni jako dospělí.

Dávka DAP je stanovena individuálně pro každého pacienta. Dospělí se zahajují dávkou 10 mg 3-4krát denně, která se během několika týdnů zvyšuje na dávku, která vyvolá maximální symptomatickou odpověď, nepřesahující 100 mg denně. Pyridostigmin bromid (PB) lze přidat v nízkých dávkách a zvýšit na dávku, která vyvolala nejlepší odpověď, nepřesahující 360 mg denně. U dětí se ekvivalentní dávky těchto léků vypočítávají na základě plochy povrchu. Dávky DAP a PB jsou pravidelně upravovány, aby bylo zajištěno, že se použijí nejnižší účinné dávky.

Pacienti, kteří dosáhnou významného klinického přínosu z DAP, podle posouzení studie PI a pacienta, mohou pokračovat v užívání DAP, dokud je lék k dispozici od sponzora, a pokud se vracejí na pravidelná následná hodnocení v Duke MG Klinika. Pacienti, kteří se nebudou moci vrátit na pravidelné sledování, budou muset nechat svého místního lékaře získat DAP od sponzora.