Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Použití 3,4-diaminopyridinu

17. ledna 2025 aktualizováno: Vern C. Juel, M.D.

Léčba Použití 3,4-diaminopyridinu u vrozeného myastenického syndromu

Tento protokol poskytl 3,4 diaminopyridin (DAP) v rámci léčebného použití IND pacientům s kongenitálním myastenickým syndromem (CMS). V současné době je uzavřena registrace.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Diagnózy CMS jsou stanoveny na základě klinických, elektromyografických a molekulárně genetických nálezů a všichni pacienti byli odesláni na PI k léčbě DAP. Tato studie zahrnovala nezletilé a dospělé.

Pacienti s CMS mladší 18 let byli zahrnuti, pokud jejich rodič nebo opatrovník dal písemný souhlas. Nezletilí, kteří během programu dosáhnou 18 let, budou znovu uděleni jako dospělí.

Dávka DAP je stanovena individuálně pro každého pacienta. Dospělí se zahajují dávkou 10 mg 3-4krát denně, která se během několika týdnů zvyšuje na dávku, která vyvolá maximální symptomatickou odpověď, nepřesahující 100 mg denně. Pyridostigmin bromid (PB) lze přidat v nízkých dávkách a zvýšit na dávku, která vyvolala nejlepší odpověď, nepřesahující 360 mg denně. U dětí se ekvivalentní dávky těchto léků vypočítávají na základě plochy povrchu. Dávky DAP a PB jsou pravidelně upravovány, aby bylo zajištěno, že se použijí nejnižší účinné dávky.

Pacienti, kteří dosáhnou významného klinického přínosu z DAP, podle posouzení studie PI a pacienta, mohou pokračovat v užívání DAP, dokud je lék k dispozici od sponzora, a pokud se vracejí na pravidelná následná hodnocení v Duke MG Klinika. Pacienti, kteří se nebudou moci vrátit na pravidelné sledování, budou muset nechat svého místního lékaře získat DAP od sponzora.

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza kongenitálního myastenického syndromu (CMS)
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce při užívání DAP
  • K udělení souhlasu musí být kompetentní

Kritéria vyloučení:

  • Známá záchvatová porucha
  • Těhotenství
  • Známá srdeční arytmie nebo známky významné arytmie při screeningovém EKG
  • Známé onemocnění jater, ledvin nebo hematologické onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vern C. Juel, M.D.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Vern C. Juel, M.D., Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00007811

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myastenické syndromy, vrozené

Klinické studie na 3,4-diaminopyridin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit