Tratamiento Uso de 3,4-Diaminopiridina

Los diagnósticos de CMS se realizan en base a hallazgos clínicos, electromiográficos y genéticos moleculares, y todos los pacientes han sido remitidos al PI para el tratamiento con DAP. Este estudio inscribió a menores y adultos.

Se incluyeron pacientes de CMS menores de 18 años si sus padres o tutores dieron permiso por escrito. Los menores que cumplan 18 años estando en el programa serán reconsentido como adultos.

La dosis de DAP se determina individualmente para cada paciente. Los adultos comienzan con una dosis de 10 mg 3-4 veces al día, que se aumenta durante varias semanas hasta la dosis que produce la respuesta sintomática máxima, sin exceder los 100 mg al día. El bromuro de piridostigmina (PB) puede agregarse en dosis bajas y aumentarse a la dosis que produjo la mejor respuesta, sin exceder los 360 mg diarios. En los niños, las dosis equivalentes de estos medicamentos se calculan sobre la base del área de superficie. Las dosis de DAP y PB se ajustan periódicamente para asegurar que se utilicen las dosis efectivas más bajas.

Los pacientes que logran un beneficio clínico significativo de DAP, según lo juzgado por el PI del estudio y el paciente, pueden continuar tomando DAP siempre que el medicamento esté disponible del patrocinador y siempre que regresen para evaluaciones de seguimiento periódicas en el Duke MG. Clínica. Los pacientes que no puedan regresar para un seguimiento regular deberán pedirle a su médico local que obtenga DAP para ellos del patrocinador.