Uso de Tratamento de 3,4-Diaminopiridina

Os diagnósticos de CMS são feitos com base em achados clínicos, eletromiográficos e genéticos moleculares, e todos os pacientes foram encaminhados ao PI para tratamento de DAP. Este estudo envolveu menores e adultos.

Pacientes com CMS com menos de 18 anos de idade foram incluídos se seus pais ou responsáveis ​​deram permissão por escrito. Menores que completarem 18 anos enquanto estiverem no programa serão readmitidos como adultos.

A dose de DAP é determinada individualmente para cada paciente. Os adultos são iniciados com uma dose de 10 mg 3-4 vezes ao dia, aumentada ao longo de várias semanas até a dose que produz a resposta sintomática máxima, não excedendo 100 mg por dia. Brometo de piridostigmina (PB) pode ser adicionado em doses baixas e aumentadas até a dose que produziu a melhor resposta, não excedendo 360 mg por dia. Em crianças, as doses equivalentes desses medicamentos são calculadas com base na área de superfície. As doses de DAP e PB são ajustadas periodicamente para garantir que sejam utilizadas as menores doses efetivas.

Os pacientes que obtêm benefício clínico significativo com o DAP, conforme julgado pelo PI do estudo e pelo paciente, podem continuar tomando DAP desde que o medicamento esteja disponível no patrocinador e desde que retornem para avaliações regulares de acompanhamento no Duke MG Consultório. Os pacientes que não puderem retornar para acompanhamento regular deverão solicitar que seu médico local obtenha DAP para eles do patrocinador.