Behandling Användning av 3,4-diaminopyridin

CMS-diagnoser ställs utifrån kliniska, elektromyografiska och molekylärgenetiska fynd och alla patienter har remitterats till PI för DAP-behandling. Denna studie registrerade minderåriga och vuxna.

CMS-patienter under 18 år inkluderades om deras förälder eller vårdnadshavare gav skriftligt tillstånd. Minderåriga som fyller 18 år under programmet kommer att få ett nytt samtycke som vuxna.

Dosen av DAP bestäms individuellt för varje patient. Vuxna påbörjas med en dos på 10 mg 3-4 gånger dagligen, ökad under flera veckor till den dos som ger maximalt symtomatiskt svar, som inte får överstiga 100 mg dagligen. Pyridostigminbromid (PB) kan tillsättas i låga doser och ökas till den dos som gav bäst svar, inte överstiga 360 mg dagligen. Hos barn beräknas ekvivalenta doser av dessa läkemedel på basis av ytan. Doserna av DAP och PB justeras periodiskt för att säkerställa att de minsta effektiva doserna används.

Patienter som uppnår betydande klinisk nytta av DAP, enligt bedömningen av studiens PI och patienten, kan fortsätta att ta DAP så länge som läkemedlet är tillgängligt från sponsorn och så länge de återkommer för regelbundna uppföljningsutvärderingar på Duke MG Klinik. Patienter som inte kan återvända för regelbunden uppföljning kommer att behöva låta sin lokala läkare skaffa DAP för dem från sponsorn.