3,4-二氨基吡啶的治疗用途
2025年1月17日 更新者：Vern C. Juel, M.D.
3,4-二氨基吡啶在先天性肌无力综合征治疗中的应用
该方案为患有先天性肌无力综合征 (CMS) 的患者提供了 3,4 二氨基吡啶 (DAP) 治疗用 IND。
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研究概览
详细说明
CMS 诊断是根据临床、肌电图和分子遗传学发现进行的，所有患者都已转诊至 PI 进行 DAP 治疗。 这项研究招募了未成年人和成年人。
如果 18 岁以下的 CMS 患者的父母或监护人给予书面许可，则将其包括在内。 在计划中年满 18 岁的未成年人将被重新同意为成年人。
DAP 的剂量是为每个患者单独确定的。 成人开始剂量为 10 毫克，每天 3-4 次，在数周内增加至产生最大症状反应的剂量，每天不超过 100 毫克。 溴化吡啶斯的明 (PB) 可以低剂量添加，并增加至产生最佳反应的剂量，每天不超过 360 毫克。 在儿童中，这些药物的等效剂量是根据表面积计算的。 定期调整 DAP 和 PB 的剂量以确保使用最小有效剂量。
根据研究 PI 和患者的判断，从 DAP 获得显着临床益处的患者可以继续服用 DAP，只要该药物可从申办者处获得，并且只要他们返回 Duke MG 进行定期随访评估诊所。 无法返回进行定期随访的患者将被要求让当地医生从申办者处为他们获取 DAP。
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 先天性肌无力综合征（CMS）的诊断
- 育龄妇女必须进行阴性妊娠试验，并同意在服用 DAP 时采取充分的避孕措施
- 必须有能力给予同意
排除标准：
- 已知的癫痫症
- 怀孕
- 已知的心律失常或筛查心电图时有明显心律失常的证据
- 已知的肝、肾或血液系统疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Vern C. Juel, M.D.、Duke University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2013年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月8日
首次发布 (估计的)
2013年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月17日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.