Kezelés 3,4-Diaminopiridin alkalmazása

A CMS diagnózisát klinikai, elektromiográfiás és molekuláris genetikai leletek alapján állítják fel, és minden beteget beutaltak a PI-hez DAP-kezelésre. Ebben a vizsgálatban kiskorúak és felnőttek vettek részt.

A 18 év alatti CMS-betegeket szülő vagy gondviselő írásbeli engedélye esetén vettük fel. A 18. életévüket betöltött kiskorúak a programban részt vevők újra felnőttként kapnak beleegyezést.

A DAP dózisát minden betegnél egyedileg határozzák meg. A felnőttek napi 3-4 alkalommal 10 mg-os adaggal kezdik, amelyet néhány hét alatt a maximális tüneti választ kiváltó dózisig emelnek, de nem haladhatja meg a napi 100 mg-ot. A piridosztigmin-bromid (PB) kis dózisban adható hozzá, és a legjobb választ eredményező dózisig növelhető, de nem haladhatja meg a napi 360 mg-ot. Gyermekeknél ezeknek a gyógyszereknek az egyenértékű dózisát felület alapján számítják ki. A DAP és a PB dózisait időszakonként módosítják, hogy biztosítsák a legkisebb hatásos dózisok alkalmazását.

Azok a betegek, akik a vizsgálati PI és a beteg megítélése szerint jelentős klinikai előnyt értek el a DAP-ból, folytathatják a DAP szedését mindaddig, amíg a gyógyszer elérhető a szponzortól, és amíg visszatérnek a Duke MG-be rendszeres nyomon követési értékelésre. Klinika. Azoknak a betegeknek, akik nem tudnak visszatérni rendszeres nyomon követésre, helyi orvosukkal kell beszerezniük a DAP-t a szponzortól.