Hoito 3,4-diaminopyridiinin käyttö

CMS-diagnoosit tehdään kliinisten, elektromyografisten ja molekyyligeneettisten löydösten perusteella, ja kaikki potilaat on lähetetty PI:lle DAP-hoitoa varten. Tutkimukseen osallistui alaikäisiä ja aikuisia.

Alle 18-vuotiaat CMS-potilaat otettiin mukaan, jos heidän vanhempansa tai huoltajansa antoivat kirjallisen luvan. Alaikäiset, jotka täyttävät 18 vuotta ohjelman aikana, hyväksytään uudelleen aikuisiksi.

DAP-annos määritetään jokaiselle potilaalle yksilöllisesti. Aikuiset aloitetaan annoksella 10 mg 3-4 kertaa vuorokaudessa, jota nostetaan useiden viikkojen aikana annokseen, joka tuottaa suurimman oireenmukaisen vasteen, mutta ei ylitä 100 mg:aa vuorokaudessa. Pyridostigmiinibromidia (PB) voidaan lisätä pieninä annoksina ja nostaa annokseen, joka tuotti parhaan vasteen, enintään 360 mg päivässä. Lapsilla näiden lääkkeiden vastaavat annokset lasketaan pinta-alan perusteella. DAP- ja PB-annoksia säädetään ajoittain sen varmistamiseksi, että käytetään pienimpiä tehokkaita annoksia.

Potilaat, jotka saavat merkittävää kliinistä hyötyä DAP:sta tutkimuksen PI:n ja potilaan arvioiden mukaan, voivat jatkaa DAP:n käyttöä niin kauan kuin lääke on saatavilla sponsorilta ja niin kauan kuin he palaavat säännöllisiin seurantatutkimuksiin Duke MG:ssä. Klinikka. Potilaiden, jotka eivät voi palata säännölliseen seurantaan, on pyydettävä paikallista lääkäriä hankkimaan DAP heille sponsorilta.