Behandeling Gebruik van 3,4-diaminopyridine

CMS-diagnoses worden gesteld op basis van klinische, elektromyografische en moleculair genetische bevindingen, en alle patiënten zijn doorverwezen naar de PI voor DAP-behandeling. Aan deze studie namen minderjarigen en volwassenen deel.

CMS-patiënten jonger dan 18 jaar werden opgenomen als hun ouder of voogd schriftelijke toestemming had gegeven. Minderjarigen die 18 worden terwijl ze aan het programma deelnemen, krijgen opnieuw toestemming als volwassenen.

De dosis DAP wordt voor elke patiënt afzonderlijk bepaald. Volwassenen worden gestart met een dosis van 10 mg 3-4 maal daags, verhoogd over een aantal weken tot de dosis die de maximale symptomatische respons geeft, niet meer dan 100 mg per dag. Pyridostigminebromide (PB) kan in lage doses worden toegevoegd en worden verhoogd tot de dosis die de beste respons opleverde, met een maximum van 360 mg per dag. Bij kinderen worden equivalente doses van deze medicijnen berekend op basis van oppervlakte. De doses DAP en PB worden periodiek aangepast om ervoor te zorgen dat de kleinste effectieve doses worden gebruikt.

Patiënten die significant klinisch voordeel behalen met DAP, zoals beoordeeld door de studie-PI en de patiënt, mogen DAP blijven gebruiken zolang het geneesmiddel beschikbaar is bij de sponsor en zolang ze terugkeren voor regelmatige follow-up-evaluaties bij de Duke MG Kliniek. Patiënten die niet in staat zijn om terug te keren voor regelmatige controle, moeten hun lokale arts DAP voor hen laten verkrijgen van de sponsor.