Behandlung Verwendung von 3,4-Diaminopyridin

CMS-Diagnosen werden basierend auf klinischen, elektromyographischen und molekulargenetischen Befunden gestellt, und alle Patienten wurden zur DAP-Behandlung an den PI überwiesen. An dieser Studie nahmen Minderjährige und Erwachsene teil.

CMS-Patienten unter 18 Jahren wurden eingeschlossen, wenn ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten eine schriftliche Genehmigung erteilten. Minderjährige, die während des Programms 18 Jahre alt werden, werden erneut als Erwachsene zugelassen.

Die Dosis von DAP wird individuell für jeden Patienten bestimmt. Erwachsene beginnen mit einer Dosis von 10 mg 3- bis 4-mal täglich, die über mehrere Wochen auf die Dosis erhöht wird, die die maximale symptomatische Reaktion hervorruft, wobei 100 mg täglich nicht überschritten werden dürfen. Pyridostigminbromid (PB) kann in niedrigen Dosen hinzugefügt und auf die Dosis erhöht werden, die die beste Wirkung erzielt hat, wobei 360 mg täglich nicht überschritten werden dürfen. Bei Kindern werden Äquivalentdosen dieser Medikamente auf Basis der Oberfläche berechnet. Die Dosen von DAP und PB werden regelmäßig angepasst, um sicherzustellen, dass die kleinsten wirksamen Dosen verwendet werden.

Patienten, die nach Einschätzung des Studien-PI und des Patienten einen signifikanten klinischen Nutzen von DAP erzielen, können die Einnahme von DAP fortsetzen, solange das Medikament vom Sponsor erhältlich ist und solange sie zu regelmäßigen Nachuntersuchungen ins Duke MG zurückkehren Klinik. Patienten, die nicht zur regelmäßigen Nachsorge zurückkehren können, müssen sich von ihrem örtlichen Arzt DAP vom Sponsor besorgen lassen.