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Behandlung Verwendung von 3,4-Diaminopyridin

17. Januar 2025 aktualisiert von: Vern C. Juel, M.D.

Behandlung Verwendung von 3,4-Diaminopyridin beim kongenitalen myasthenischen Syndrom

Dieses Protokoll hat 3,4-Diaminopyridin (DAP) im Rahmen einer IND zur Behandlung von Patienten mit kongenitalem myasthenischem Syndrom (CMS) bereitgestellt. Es ist derzeit für die Einschreibung geschlossen.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CMS-Diagnosen werden basierend auf klinischen, elektromyographischen und molekulargenetischen Befunden gestellt, und alle Patienten wurden zur DAP-Behandlung an den PI überwiesen. An dieser Studie nahmen Minderjährige und Erwachsene teil.

CMS-Patienten unter 18 Jahren wurden eingeschlossen, wenn ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten eine schriftliche Genehmigung erteilten. Minderjährige, die während des Programms 18 Jahre alt werden, werden erneut als Erwachsene zugelassen.

Die Dosis von DAP wird individuell für jeden Patienten bestimmt. Erwachsene beginnen mit einer Dosis von 10 mg 3- bis 4-mal täglich, die über mehrere Wochen auf die Dosis erhöht wird, die die maximale symptomatische Reaktion hervorruft, wobei 100 mg täglich nicht überschritten werden dürfen. Pyridostigminbromid (PB) kann in niedrigen Dosen hinzugefügt und auf die Dosis erhöht werden, die die beste Wirkung erzielt hat, wobei 360 mg täglich nicht überschritten werden dürfen. Bei Kindern werden Äquivalentdosen dieser Medikamente auf Basis der Oberfläche berechnet. Die Dosen von DAP und PB werden regelmäßig angepasst, um sicherzustellen, dass die kleinsten wirksamen Dosen verwendet werden.

Patienten, die nach Einschätzung des Studien-PI und des Patienten einen signifikanten klinischen Nutzen von DAP erzielen, können die Einnahme von DAP fortsetzen, solange das Medikament vom Sponsor erhältlich ist und solange sie zu regelmäßigen Nachuntersuchungen ins Duke MG zurückkehren Klinik. Patienten, die nicht zur regelmäßigen Nachsorge zurückkehren können, müssen sich von ihrem örtlichen Arzt DAP vom Sponsor besorgen lassen.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose des angeborenen myasthenischen Syndroms (CMS)
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und zustimmen, während der Einnahme von DAP eine angemessene Empfängnisverhütung zu praktizieren
  • Muss kompetent sein, eine Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Anfallsleiden
  • Schwangerschaft
  • Bekannte Herzrhythmusstörungen oder Anzeichen einer signifikanten Arrhythmie im Screening-EKG
  • Bekannte Leber-, Nieren- oder hämatologische Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vern C. Juel, M.D.

Ermittler

  • Hauptermittler: Vern C. Juel, M.D., Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00007811

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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