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Studio sulla sicurezza di HepaStem per il trattamento dei disturbi del ciclo dell'urea (UCD) e della sindrome di Crigler-Najjar (CN) (HEP001)

13 ottobre 2020 aggiornato da: Promethera Therapeutics

Uno studio prospettico, in aperto, multicentrico, parzialmente randomizzato, sulla sicurezza di un ciclo di Prometera HepaStem nei pazienti pediatrici con disturbi del ciclo dell'urea (UCD) e sindrome di Crigler-Najjar (CN).

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e valutare l'efficacia di un ciclo di infusioni di Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) in pazienti pediatrici affetti da CN o UCD.

La durata dello studio: 12 mesi a partire dal giorno del trattamento: 6 mesi di sorveglianza attiva e 6 mesi di osservazione post-infusione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Francia, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israele, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

GENERALE:

  1. Il soggetto mostra la pervietà della vena porta e dei rami, con velocità di flusso normale nella vena porta principale come confermato dall'ecografia Doppler e dall'accessibilità della vena porta o, rispettivamente, dall'accessibilità della vena ombelicale.
  2. Il soggetto (se in grado di firmare) e i genitori o il rappresentante legale hanno fornito un assenso/consenso informato scritto.
  3. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio.

PRINCIPALI CRITERI DI INCLUSIONE

Sindrome di Crigler-Najjar specifica:

  • Il paziente presenta la sindrome di Crigler-Najjar di tipo 1.
  • Il paziente presenta la sindrome di Crigler-Najjar di tipo 2, scarsamente controllata durante il trattamento con fenobarbital o con grave compromissione della qualità della vita.

La diagnosi deve essere confermata dall'analisi delle mutazioni genetiche se non disponibile.

Disturbi del ciclo dell'urea specifici:

  • Diagnosi di uno dei disturbi del ciclo dell'urea la cui malattia è di gravità tale da giustificare il trapianto di fegato o alternative nonostante la terapia conservativa completa,
  • soggetto che presenta una grave compromissione della qualità della vita nonostante la terapia conservativa completa.

PRINCIPALI CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Il soggetto ha almeno 18 anni al momento dello screening.
  • Il soggetto presenta insufficienza epatica acuta, evidenza clinica o radiologica di fibrosi o cirrosi epatica, presenta o ha una storia di neoplasia epatica o extraepatica
  • Il paziente ha una malformazione cardiaca non corretta, ha una storia medica o familiare nota di coagulopatia, ha avuto o ha un'insufficienza renale trattata con dialisi.
  • Il soggetto necessita di terapia con valproato.
  • Il soggetto ha una trombosi della vena porta o una compromissione persistente del flusso sanguigno portale anterogrado.
  • Il soggetto presenta uno shunt porto sistemico o una fistola valutata mediante Doppler US.
  • Pazienti con malattia di tale gravità che il trapianto di fegato è un'indicazione assoluta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Hepastem Basso dosaggio
12,5x106 celle/kg
Biologico: HepaStem
Altri nomi:
  • HHALPC, cellule progenitrici eterologhe derivate dal fegato umano adulto
SPERIMENTALE: Hepastem Dose intermedia
50x106 celle/kg
Biologico: HepaStem
Altri nomi:
  • HHALPC, cellule progenitrici eterologhe derivate dal fegato umano adulto
SPERIMENTALE: Hepastem Dose elevata
200x106 celle/kg
Biologico: HepaStem
Altri nomi:
  • HHALPC, cellule progenitrici eterologhe derivate dal fegato umano adulto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di HepaStem nei pazienti pediatrici affetti da CN o UCD
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dello stato clinico, dell'emodinamica della vena porta, della morfologia del fegato, rilevamento de novo di anticorpi circolanti anti-HLA e/o altri marcatori immuno-correlati, nonché eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi clinicamente significativi (AE) relativo all'infusione.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di sicurezza a lungo termine di HepaStem in entrambe le indicazioni
Lasso di tempo: Da 6 a 12 mesi dopo la somministrazione
Viene valutata la valutazione della reattogenicità e della sicurezza del trattamento da 6 a 12 mesi dopo l'infusione (sicurezza a lungo termine).
Da 6 a 12 mesi dopo la somministrazione
Efficacia preliminare di HepaStem in entrambe le indicazioni (CN e UCD) e per diverse coorti di peso
Lasso di tempo: 0-6 mesi, 6-12 mesi

UCD: test del tracciante 13C per misurare l'ureagenesi, i valori di ammonio, gli aminoacidi nel plasma, la valutazione neuropsicologica e gli indicatori della qualità della vita: (1) relazione sull'effettivo trattamento di supporto e su eventuali aggiustamenti della dieta (restrizione proteica (dieta a basso contenuto proteico) e supplementi di aminoacidi ). (2) relazione sulle capacità cognitive, sul comportamento e sulla qualità della vita correlata alla salute).

CN: misura della bilirubina non coniugata nel sangue e dei livelli sierici di bilirubina totale e indicatori della qualità della vita: (1) aggiustamento della durata della fototerapia, (2) rapporto sulle capacità cognitive, sul comportamento e (3) effetto sulla qualità della vita correlata alla salute.
0-6 mesi, 6-12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per caratterizzare l'attecchimento di HepaStem
Lasso di tempo: a 6 mesi e facoltativo a 12 mesi.
Mediante biopsia epatica, attività enzimatica (quantitativa) sulle biopsie o sequenze di donatori mediante RT PCR o ibridazione in situ (FISH) o immunoistochimica.
a 6 mesi e facoltativo a 12 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2013

Primo Inserito (STIMA)

10 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

19 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HEP001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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