Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av HepaStem för behandling av ureacykelstörningar (UCD) och Crigler-Najjars syndrom (CN) (HEP001)

13 oktober 2020 uppdaterad av: Promethera Therapeutics

En prospektiv, öppen etikett, multicenter, delvis randomiserad, säkerhetsstudie av en cykel av Promethera HepaStem vid ureacykelstörningar (UCD) och Crigler-Najjars syndrom (CN) pediatriska patienter.

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och att utvärdera effektiviteten av en cykel av Hepastem (Heterologous Human Adult Lever-derived Progenitor Cells, HHALPC) infusioner hos pediatriska patienter som lider av CN eller UCD.

Studiens varaktighet: 12 månader från behandlingsdagen: 6 månaders aktiv övervakning och 6 månaders observation efter infusion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Frankrike, 94275
        • Chu Bicetre
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

ALLMÄN:

  1. Försökspersonen uppvisar öppenhet i portalvenen och grenarna, med normal flödeshastighet i huvud portalvenen som bekräftats av Doppler-ultraljud och tillgängligheten av portalvenen, respektive åtkomsten av navelvenen.
  2. Subjektet (om kapabelt att skriva under) och föräldrar eller juridiskt ombud har lämnat ett skriftligt informerat samtycke.
  3. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod under hela studien.

HUVUDSAKLIGA INKLUSIONSKRITERIER

Specifikt för Crigler-Najjars syndrom:

  • Patienten har Crigler-Najjars syndrom typ 1.
  • Patienten har Crigler-Najjars syndrom typ 2, dåligt kontrollerad under fenobarbitalbehandling, eller upplever allvarlig försämring av livskvalitet.

Diagnos måste bekräftas med genetisk mutationsanalys om den inte finns tillgänglig.

Specifika för ureacykelstörningar:

  • Diagnos av en av ureacykelstörningarna där sjukdomen är av sådan svårighetsgrad att den motiverar levertransplantation eller alternativ trots fullständig konservativ terapi,
  • patient som upplever allvarlig försämring av livskvalitet trots fullständig konservativ terapi.

HUVUDSAKLIGA EXKLUSIONSKRITERIER

  • Försökspersonen är 18 år eller äldre vid tidpunkten för screening.
  • Försökspersonen uppvisar akut leversvikt, kliniska eller radiologiska tecken på leverfibros eller cirros, uppvisar eller har en historia av lever- eller extrahepatisk malignitet
  • Patienten har en okorrigerad hjärtmissbildning, har en känd medicinsk eller familjehistoria av koagulopati, hade eller har en njurinsufficiens som behandlats med dialys.
  • Ämnet kräver valproatbehandling.
  • Patienten har en trombos i portalvenen eller en bestående försämring av anterograd portalblodflöde.
  • Patienten har en portosystemisk shunt eller fistel bedömd av Doppler US.
  • Patienter med sjukdom av sådan svårighetsgrad att levertransplantation är en absolut indikation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Hepastem Låg dos
12,5x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andra namn:
  • HHALPC, heterologa mänskliga vuxna leverhärledda stamfaderceller
EXPERIMENTELL: Hepastem Mellandos
50x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andra namn:
  • HHALPC, heterologa mänskliga vuxna leverhärledda stamfaderceller
EXPERIMENTELL: Hepastem Hög dos
200x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andra namn:
  • HHALPC, heterologa mänskliga vuxna leverhärledda stamfaderceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för HepaStem hos pediatriska patienter som lider av CN eller UCD
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av det kliniska tillståndet, portal-venhemodynamik, leverns morfologi, de novo-detektion av cirkulerande anti-HLA-antikroppar och/eller andra immunrelaterade markörer samt allvarliga biverkningar (SAE) och kliniskt signifikanta biverkningar (AE) relaterat till infusion.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhetsprofil för HepaStem vid båda indikationerna
Tidsram: Från 6 till 12 månader efter administrering
Bedömning av reaktogenicitet och säkerhet av behandlingen under 6 till 12 månader efter infusion (långtidssäkerhet) utvärderas.
Från 6 till 12 månader efter administrering
Preliminär effekt av HepaStem vid båda indikationerna (CN och UCD) och för olika viktkohorter
Tidsram: 0-6 månader, 6-12 månader

UCD: 13C-spårtest för att mäta ureagenes, ammoniumvärden, aminosyror i plasma, neuropsykologisk bedömning och livskvalitetsindikatorer: (1) rapport om faktisk stödjande behandling och eventuell justering av diet (proteinrestriktion (lågproteindiet) och aminosyrortillskott ). (2) rapportera om kognitiva färdigheter, beteende och hälsorelaterad livskvalitetseffekt).

CN: mått på okonjugerat bilirubin i blodet och totala bilirubinnivåer i serum och livskvalitetsindikatorer: (1) justering av fototerapins varaktighet, (2) rapport om kognitiva färdigheter, beteende och (3) hälsorelaterad livskvalitetseffekt.
0-6 månader, 6-12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att karakterisera intransplantationen av HepaStem
Tidsram: vid 6 månader och valfritt vid 12 månader.
Genom leverbiopsi, enzymatisk aktivitet (kvantitativ) på biopsierna eller donatorsekvenser genom RT PCR eller in situ hybridisering (FISH) eller immunhistokemi.
vid 6 månader och valfritt vid 12 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

1 april 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2013

Första postat (UPPSKATTA)

10 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

19 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HEP001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera