Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa HepaStem w leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego (UCD) i zespołu Criglera-Najjara (CN) (HEP001)

13 października 2020 zaktualizowane przez: Promethera Therapeutics

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe, częściowo randomizowane badanie bezpieczeństwa jednego cyklu Promethera HepaStem u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD) i zespołem Criglera-Najjara (CN).

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności jednego cyklu infuzji Hepastem (heterologicznych ludzkich dorosłych komórek progenitorowych pochodzących z wątroby, HHALPC) u pacjentów pediatrycznych cierpiących na CN lub UCD.

Czas trwania badania: 12 miesięcy począwszy od dnia leczenia: 6 miesięcy aktywnej obserwacji i 6 miesięcy obserwacji po infuzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Francja
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Francja, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

OGÓLNY:

  1. Pacjentka wykazuje drożność żyły wrotnej i odgałęzień, z normalną prędkością przepływu w głównej żyle wrotnej potwierdzoną badaniem dopplerowskim oraz dostępność żyły wrotnej lub odpowiednio dostępność żyły pępowinowej.
  2. Uczestnik (jeśli jest zdolny do podpisania) oraz rodzice lub przedstawiciel prawny wyrazili pisemną świadomą zgodę/zgodę.
  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podczas całego badania.

GŁÓWNE KRYTERIA WŁĄCZENIA

Specyficzny dla zespołu Criglera-Najjara:

  • Pacjent zgłasza się z zespołem Criglera-Najjara typu 1.
  • Pacjent zgłasza się z zespołem Criglera-Najjara typu 2, słabo kontrolowanym podczas leczenia fenobarbitalem lub doświadcza poważnego upośledzenia jakości życia.

Diagnoza musi zostać potwierdzona analizą mutacji genetycznych, jeśli nie jest dostępna.

Specyficzne zaburzenia cyklu mocznikowego:

  • Rozpoznanie jednego z zaburzeń cyklu mocznikowego, którego przebieg jest na tyle poważny, że mimo pełnego leczenia zachowawczego kwalifikuje się do przeszczepienia wątroby lub leczenia alternatywnego,
  • podmiot doświadczający poważnego upośledzenia jakości życia pomimo pełnej terapii zachowawczej.

GŁÓWNE KRYTERIA WYKLUCZENIA

  • Osoba ma ukończone 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Pacjent ma ostrą niewydolność wątroby, kliniczne lub radiologiczne objawy zwłóknienia lub marskości wątroby, występuje lub miał w przeszłości złośliwy nowotwór wątroby lub pozawątrobowy
  • Pacjent ma nieskorygowaną wadę serca, ma znany medyczny lub rodzinny wywiad koagulopatii, miał lub ma niewydolność nerek leczoną dializą.
  • Pacjent wymaga leczenia walproinianem.
  • Osobnik ma zakrzepicę żyły wrotnej lub utrzymujące się upośledzenie wstecznego przepływu krwi wrotnej.
  • Podmiot ma przetokę systemową porto lub przetokę ocenioną przez USG Dopplera.
  • Pacjenci z chorobą o takim nasileniu, że bezwzględnym wskazaniem jest przeszczep wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Niska dawka Hepastemu
12,5x106komórek/kg
Biologiczny: HepaStem
Inne nazwy:
  • HHALPC, Heterologiczne komórki progenitorowe pochodzące z ludzkiej dorosłej wątroby
EKSPERYMENTALNY: Dawka pośrednia Hepastem
50x106komórek/kg
Biologiczny: HepaStem
Inne nazwy:
  • HHALPC, Heterologiczne komórki progenitorowe pochodzące z ludzkiej dorosłej wątroby
EKSPERYMENTALNY: Wysoka dawka Hepastemu
200x106komórek/kg
Biologiczny: HepaStem
Inne nazwy:
  • HHALPC, Heterologiczne komórki progenitorowe pochodzące z ludzkiej dorosłej wątroby

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo HepaStem u pacjentów pediatrycznych cierpiących na CN lub UCD
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena stanu klinicznego, hemodynamika żyły wrotnej, morfologia wątroby, wykrywanie de novo krążących przeciwciał anty-HLA i/lub innych markerów immunologicznych, a także poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i klinicznie istotnych zdarzeń niepożądanych (AE) związane z infuzją.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy profil bezpieczeństwa HepaStem w obu wskazaniach
Ramy czasowe: Od 6 do 12 miesięcy po podaniu
Ocenia się reaktogenność i bezpieczeństwo leczenia w okresie od 6 do 12 miesięcy po infuzji (bezpieczeństwo długoterminowe).
Od 6 do 12 miesięcy po podaniu
Wstępna skuteczność HepaStem w obu wskazaniach (CN i UCD) oraz dla różnych kohort wagowych
Ramy czasowe: 0-6 miesięcy, 6-12 miesięcy

UCD: test znacznika 13C do pomiaru ureogenezy, wartości amonu, aminokwasów w osoczu, ocena neuropsychologiczna i wskaźniki jakości życia: (1) sprawozdanie z aktualnego leczenia wspomagającego i wszelkich modyfikacji diety (ograniczenie białka (dieta niskobiałkowa) i suplementów aminokwasów) ). (2) sprawozdanie na temat umiejętności poznawczych, zachowania i wpływu na jakość życia związanego ze zdrowiem).

CN: pomiar stężenia bilirubiny niezwiązanej we krwi i bilirubiny całkowitej w surowicy oraz wskaźniki jakości życia: (1) dostosowanie czasu trwania fototerapii, (2) raport dotyczący zdolności poznawczych, zachowania oraz (3) wpływ na jakość życia związaną ze zdrowiem.
0-6 miesięcy, 6-12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować wszczepienie HepaStem
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy i opcjonalnie w wieku 12 miesięcy.
Na podstawie biopsji wątroby, aktywności enzymatycznej (ilościowej) biopsji lub sekwencji donorowych metodą RT PCR lub hybrydyzacji in situ (FISH) lub metodą immunohistochemiczną.
w wieku 6 miesięcy i opcjonalnie w wieku 12 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

10 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HEP001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HepaStem

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj