Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av HepaStem for behandling av ureasyklusforstyrrelser (UCD) og Crigler-Najjar syndrom (CN) (HEP001)

13. oktober 2020 oppdatert av: Promethera Therapeutics

En prospektiv, åpen etikett, multisenter, delvis randomisert, sikkerhetsstudie av én syklus av Promethera HepaStem i ureasyklusforstyrrelser (UCD) og Crigler-Najjar syndrom (CN) pediatriske pasienter.

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og å vurdere effekten av en syklus av Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) infusjoner hos pediatriske pasienter som lider av CN eller UCD.

Studiens varighet: 12 måneder fra behandlingsdagen: 6 måneder aktiv overvåking og 6 måneders observasjon etter infusjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Frankrike, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

GENERELL:

  1. Forsøkspersonen viser åpenhet av portalvenen og grenene, med normal strømningshastighet i hoved portalvenen som bekreftet av Doppler-ultralyd og tilgjengelighet av portalvenen, henholdsvis tilgjengeligheten til navlestrengen.
  2. Subjektet (hvis i stand til å signere) og foreldre eller juridisk representant har gitt et skriftlig informert samtykke/samtykke.
  3. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest og må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien.

HOVEDINKLUSJONSKRITERIER

Crigler-Najjar syndrom spesifikt:

  • Pasienten har Crigler-Najjar syndrom type 1.
  • Pasienten har Crigler-Najjar syndrom type 2, dårlig kontrollert under fenobarbitalbehandling, eller opplever alvorlig svekkelse av livskvalitet.

Diagnosen må bekreftes ved genetisk mutasjonsanalyse dersom den ikke er tilgjengelig.

Spesifikke ureasykluslidelser:

  • Diagnostisering av en av ureasyklusforstyrrelsene der sykdommen er av en slik alvorlighetsgrad at den berettiger levertransplantasjon eller alternativer til tross for full konservativ behandling,
  • forsøksperson som opplever alvorlig svekkelse i livskvalitet til tross for full konservativ terapi.

HOVED UTSLUTTELSESKRITERIER

  • Forsøkspersonen er 18 år eller eldre på tidspunktet for screening.
  • Personen presenterer akutt leversvikt, kliniske eller radiologiske bevis på leverfibrose eller skrumplever, har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet
  • Pasienten har en ikke-korrigert hjertemisdannelse, har en kjent medisinsk eller familiehistorie med koagulopati, hadde eller har en nyresvikt behandlet med dialyse.
  • Personen krever valproatbehandling.
  • Pasienten har en trombose i portvenen eller vedvarende svekkelse av anterograd portalblodstrøm.
  • Personen har en porto systemisk shunt eller fistel vurdert av Doppler US.
  • Pasienter med sykdom av en slik alvorlighetsgrad at levertransplantasjon er en absolutt indikasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Hepastem Lav dose
12,5x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navn:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leveravledede stamceller
EKSPERIMENTELL: Hepastem Mellomdose
50x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navn:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leveravledede stamceller
EKSPERIMENTELL: Hepastem Høy dose
200x106 celler/kg
Biologisk: HepaStem
Andre navn:
  • HHALPC, heterologe humane voksne leveravledede stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved HepaStem hos pediatriske pasienter som lider av CN eller UCD
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av klinisk status, portal-vene hemodynamikk, morfologi av leveren, de novo påvisning av sirkulerende anti-HLA antistoffer og/eller andre immunrelaterte markører samt alvorlige bivirkninger (SAE) og klinisk signifikante bivirkninger (AE) relatert til infusjon.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhetsprofil for HepaStem ved begge indikasjoner
Tidsramme: Fra 6 til 12 måneder etter administrering
Vurdering av reaktogenisitet og sikkerhet ved behandlingen i løpet av 6 til 12 måneder etter infusjon (langtidssikkerhet) blir evaluert.
Fra 6 til 12 måneder etter administrering
Foreløpig effekt av HepaStem ved begge indikasjoner (CN og UCD) og for ulike vektkohorter
Tidsramme: 0-6 måneder, 6-12 måneder

UCD: 13C sporstofftest for å måle ureagenese, ammoniumverdier, aminosyrer i plasma, nevropsykologisk vurdering og livskvalitetsindikatorer: (1) rapport om faktisk støttende behandling og eventuell justering av diett (proteinrestriksjon (lavproteindiett) og aminosyretilskudd ). (2) rapportere om kognitive ferdigheter, atferd og helserelatert livskvalitetseffekt).

CN: mål for ukonjugert bilirubin i blodet og totalt serumbilirubinnivå og livskvalitetsindikatorer: (1) justering av varigheten av fototerapi, (2) rapport om kognitive ferdigheter, atferd og (3) helserelatert livskvalitetseffekt.
0-6 måneder, 6-12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å karakterisere engraftment av HepaStem
Tidsramme: ved 6 måneder, og valgfritt ved 12 måneder.
Ved leverbiopsi, enzymatisk aktivitet (kvantitativ) på biopsiene eller donorsekvenser ved RT PCR eller in situ hybridisering (FISH) eller immunhistokjemi.
ved 6 måneder, og valgfritt ved 12 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

10. januar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

19. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HEP001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HepaStem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere