A HepaStem biztonsági tanulmánya a karbamidciklus-zavarok (UCD) és a Crigler-Najjar-szindróma (CN) kezelésére (HEP001)
2020. október 13. frissítette: Promethera Therapeutics
Leendő, nyílt, többközpontú, részlegesen randomizált, biztonsági vizsgálat a Promethera HepaStem egy ciklusáról karbamidciklus-zavarokban (UCD) és Crigler-Najjar szindrómában (CN) szenvedő gyermekbetegeknél.
Ennek a vizsgálatnak a célja a Hepasztem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) infúziók egy ciklusának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése CN-ben vagy UCD-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél.
A vizsgálat időtartama: 12 hónap a kezelés napjától kezdődően: 6 hónap aktív megfigyelés és 6 hónap megfigyelés az infúzió után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium
- Saint Luc University Hospital
-
Edegem, Belgium, 2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre Cedex, Franciaország, 94275
- Chu Bicetre
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
-
Toulouse cedex 9, Franciaország, 31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
-
Petach Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Roma, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
TÁBORNOK:
- Az alany a portális véna és az ágak átjárhatóságát mutatja, normál áramlási sebességgel a fő portális vénában, amit Doppler ultrahang igazolt, és a portális véna hozzáférhetősége, illetve a köldökvéna hozzáférhetősége.
- Az alany (amennyiben aláíróképes) és a szülők vagy a törvényes képviselő írásos tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást adtak.
- A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív terhességi tesztet kell végezniük, és el kell fogadniuk egy elfogadható fogamzásgátlási módszert a vizsgálat során.
FŐ BEVÉTELI KRITÉRIUMOK
Crigler-Najjar szindróma specifikus:
- A beteg 1-es típusú Crigler-Najjar szindrómában szenved.
- A beteg 2-es típusú Crigler-Najjar szindrómában szenved, fenobarbitális kezelés alatt rosszul kontrollált, vagy súlyos életminőség-romlást tapasztal.
A diagnózist genetikai mutációs elemzéssel kell megerősíteni, ha ez nem áll rendelkezésre.
A karbamid ciklus specifikus rendellenességei:
- A karbamidciklus-zavarok egyikének diagnosztizálása, amelynél a betegség olyan súlyos, hogy a teljes konzervatív terápia ellenére májtranszplantációt vagy alternatív megoldást igényel,
- olyan alany, aki a teljes konzervatív terápia ellenére súlyos életminőség-romlást tapasztal.
FŐ KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK
- Az alany 18 éves vagy idősebb a szűrés időpontjában.
- Az alany akut májelégtelenséget mutat, májfibrózis vagy cirrhosis klinikai vagy radiológiai bizonyítéka van, máj- vagy extrahepatikus rosszindulatú daganat van, vagy kórtörténetében szerepel.
- A betegnek nem korrigált szívfejlődési rendellenessége van, kóros vagy családi anamnézisében koagulopátia szerepel, veseelégtelenségben szenvedett vagy dialízissel kezelték.
- Az alany valproát terápiát igényel.
- Az alanynak a portális véna trombózisa van, vagy az anterográd portális véráramlás tartósan károsodott.
- Az alanynak porto szisztémás söntje vagy fisztulája van, amelyet Doppler US vizsgálattal állapítottak meg.
- Olyan súlyos betegségben szenvedő betegek, hogy a májátültetés abszolút indikációt jelent.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Hepasztem Alacsony dózis
12,5x106 cella/kg
|
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Hepasztem Köztes adag
50x106 cella/kg
|
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Hepasztem Nagy adag
200x106 cella/kg
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HepaStem biztonságossága CN vagy UCD-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél
Időkeret: 6 hónap
|
A klinikai állapot, a portális vénás hemodinamika, a máj morfológiájának értékelése, a keringő anti-HLA antitestek és/vagy más immunrendszeri markerek de novo kimutatása, valamint a súlyos mellékhatások (SAE) és a klinikailag jelentős nemkívánatos események (AE) infúzióval kapcsolatos.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HepaStem hosszú távú biztonsági profilja mindkét indikációban
Időkeret: A beadást követő 6-12 hónapig
|
A kezelés reaktogenitásának és biztonságosságának értékelése az infúziót követő 6-12 hónapban (hosszú távú biztonságosság).
|
A beadást követő 6-12 hónapig
|
|
A HepaStem előzetes hatékonysága mindkét indikációban (CN és UCD) és különböző súlycsoportokban
Időkeret: 0-6 hónap, 6-12 hónap
|
UCD: 13C nyomjelző teszt az ureagenesis, az ammónium értékek, a plazma aminosavainak, a neuropszichológiai értékelés és az életminőségi mutatók mérésére: (1) jelentés a tényleges szupportív kezelésről és az étrend bármilyen módosításáról (fehérje korlátozás (alacsony fehérjetartalmú étrend) és aminosav-kiegészítők ). (2) jelentés a kognitív készségekről, a viselkedésről és az egészséggel összefüggő életminőségi hatásról). CN: a vér nem konjugált bilirubin és a szérum összbilirubin szintjének mérése, valamint az életminőségi mutatók: (1) a fényterápia időtartamának beállítása, (2) jelentés a kognitív készségekről, a viselkedésről és (3) az egészséggel összefüggő életminőségi hatásról. |
0-6 hónap, 6-12 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HepaStem beágyazódásának jellemzésére
Időkeret: 6 hónapos korban, és választható 12 hónapos korban.
|
Májbiopsziával, enzimatikus aktivitással (kvantitatív) a biopsziákon vagy donorszekvenciákon RT PCR-rel vagy in situ hibridizációval (FISH) vagy immunhisztokémiával.
|
6 hónapos korban, és választható 12 hónapos korban.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. március 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. október 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2015. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. január 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 9.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. január 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. október 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 13.
Utolsó ellenőrzés
2020. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Szívbetegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Hiperbilirubinémia, örökletes
- Szindróma
- Cardiomyopathiák
- Karbamid ciklus rendellenességek, veleszületett
- Crigler-Najjar szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HEP001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .