Estudo de Segurança do HepaStem para o Tratamento de Distúrbios do Ciclo da Ureia (UCD) e Síndrome de Crigler-Najjar (CN) (HEP001)
13 de outubro de 2020 atualizado por: Promethera Therapeutics
Um estudo de segurança prospectivo, aberto, multicêntrico, parcialmente randomizado de um ciclo de Promethera HepaStem em pacientes pediátricos com distúrbios do ciclo da ureia (UCD) e síndrome de Crigler-Najjar (CN).
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e avaliar a eficácia de um ciclo de infusões de Hepastem (células progenitoras derivadas do fígado humano adulto heterólogo, HHALPC) em pacientes pediátricos que sofrem de NC ou UCD.
A duração do estudo: 12 meses a partir do dia do tratamento: 6 meses de vigilância ativa e 6 meses de observação pós-infusão.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica
- Saint Luc University Hospital
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
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Le Kremlin Bicêtre Cedex, França, 94275
- CHU Bicêtre
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Lille Cedex, França, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Toulouse cedex 9, França, 31059
- Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
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Haifa, Israel, 31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
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Petach Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 17 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
EM GERAL:
- O sujeito mostra permeabilidade da veia porta e ramos, com velocidade de fluxo normal na veia porta principal, conforme confirmado por ultrassom Doppler e acessibilidade da veia porta, ou, respectivamente, acessibilidade da veia umbilical.
- O sujeito (se for capaz de assinar) e os pais ou representante legal forneceram um consentimento/consentimento informado por escrito.
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar precisam ter um teste de gravidez negativo e devem concordar em usar um método contraceptivo aceitável durante o estudo.
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE INCLUSÃO
Síndrome de Crigler-Najjar específica:
- Paciente apresenta síndrome de Crigler-Najjar tipo 1.
- O paciente apresenta síndrome de Crigler-Najjar tipo 2, mal controlada sob tratamento com fenobarbital ou com grave comprometimento da qualidade de vida.
O diagnóstico deve ser confirmado por análise de mutação genética, se não estiver disponível.
Distúrbios específicos do ciclo da uréia:
- Diagnóstico de um dos distúrbios do ciclo da ureia em que a doença é tão grave que justifica o transplante de fígado ou alternativas, apesar da terapia conservadora completa,
- sujeito experimentando grave prejuízo na qualidade de vida, apesar da terapia conservadora completa.
PRINCIPAIS CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO
- O sujeito tem 18 anos ou mais no momento da triagem.
- O sujeito apresenta insuficiência hepática aguda, evidência clínica ou radiológica de fibrose hepática ou cirrose, apresenta ou tem histórico de malignidade hepática ou extra-hepática
- O paciente tem malformação cardíaca não corrigida, tem histórico médico ou familiar conhecido de coagulopatia, teve ou tem insuficiência renal tratada por diálise.
- O sujeito requer terapia com valproato.
- O sujeito tem uma trombose da veia porta ou comprometimento persistente do fluxo sanguíneo portal anterógrado.
- O sujeito tem um shunt porto sistêmico ou fístula avaliado por Doppler US.
- Pacientes com doença de tal gravidade que o transplante de fígado é uma indicação absoluta.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Hepastem Baixa dose
12,5x106células/kg
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Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Hepastem Dose intermediária
50x106células/kg
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Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: Hepastem Alta dose
200x106células/kg
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança de HepaStem em pacientes pediátricos que sofrem de CN ou UCD
Prazo: 6 meses
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Avaliação do estado clínico, hemodinâmica da veia porta, morfologia do fígado, detecção de novo de anticorpos anti-HLA circulantes e/ou outros marcadores relacionados ao sistema imunológico, bem como eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos clinicamente significativos (AEs) relacionados à infusão.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil de segurança a longo prazo do HepaStem em ambas as indicações
Prazo: De 6 a 12 meses após a administração
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A avaliação da reatogenicidade e segurança do tratamento durante 6 a 12 meses após a infusão (segurança a longo prazo) é avaliada.
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De 6 a 12 meses após a administração
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Eficácia preliminar de HepaStem em ambas as indicações (CN e UCD) e para diferentes coortes de peso
Prazo: 0-6 meses, 6-12 meses
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UCD: teste traçador 13C para medir ureagênese, valores de amônia, aminoácidos no plasma, avaliação neuropsicológica e indicadores de qualidade de vida: (1) relatório sobre o tratamento de suporte atual e qualquer ajuste da dieta (restrição de proteínas (dieta com baixo teor de proteínas) e suplementos de aminoácidos) ). (2) relatório sobre habilidades cognitivas, comportamento e efeito de qualidade de vida relacionado à saúde). CN: medida dos níveis de bilirrubina não conjugada no sangue e bilirrubina total sérica e indicadores de qualidade de vida: (1) ajuste da duração da fototerapia, (2) relatório sobre habilidades cognitivas, comportamento e (3) efeito de qualidade de vida relacionado à saúde. |
0-6 meses, 6-12 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterizar o enxerto de HepaStem
Prazo: aos 6 meses e opcional aos 12 meses.
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Por biópsia hepática, atividade enzimática (quantitativa) nas biópsias ou, sequências de doadores por RT PCR ou hibridização in situ (FISH) ou imuno-histoquímica.
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aos 6 meses e opcional aos 12 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de outubro de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de abril de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de janeiro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
10 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
19 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2020
Última verificação
1 de outubro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Hiperbilirrubinemia, Hereditária
- Síndrome
- Cardiomiopatias
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Síndrome de Crigler-Najjar
Outros números de identificação do estudo
- HEP001
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