Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности HepaStem для лечения нарушений цикла мочевины (UCD) и синдрома Криглера-Наджара (CN) (HEP001)

13 октября 2020 г. обновлено: Promethera Therapeutics

Проспективное, открытое, многоцентровое, частично рандомизированное исследование безопасности одного цикла Promethera HepaStem при нарушениях цикла мочевины (UCD) и синдроме Криглера-Наджара (CN) у педиатрических пациентов.

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности одного цикла инфузий Гепастема (гетерологичных клеток-предшественников, полученных из печени взрослого человека, HHALPC) у педиатрических пациентов, страдающих ХН или ЯК.

Продолжительность исследования: 12 месяцев, начиная со дня лечения: 6 месяцев активного наблюдения и 6 месяцев наблюдения после инфузии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London
  • Франция
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Франция, 94275
        • CHU Bicetre
      • Lille Cedex, Франция, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Франция, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

ОБЩИЙ:

  1. Субъект показывает проходимость воротной вены и ее ветвей с нормальной скоростью кровотока в основной воротной вене, что подтверждается ультразвуковой допплерографией, и доступность воротной вены или, соответственно, доступность пупочной вены.
  2. Субъект (если он может подписывать) и родители или законный представитель предоставили письменное информированное согласие/согласие.
  3. Женщины-субъекты детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность и должны согласиться использовать приемлемый метод контрацепции на протяжении всего исследования.

ОСНОВНЫЕ КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ

Специфические для синдрома Криглера-Наджара:

  • У больного синдром Криглера-Найяра 1 типа.
  • У пациента синдром Криглера-Найяра типа 2, который плохо контролируется при лечении фенобарбиталом или имеет серьезное ухудшение качества жизни.

Диагноз должен быть подтвержден анализом генетических мутаций, если он не доступен.

Специфические расстройства цикла мочевины:

  • Диагноз одного из нарушений цикла мочевины, при котором заболевание имеет такую ​​тяжесть, что требует трансплантации печени или альтернативных вариантов, несмотря на полную консервативную терапию,
  • субъект испытывает серьезное ухудшение качества жизни, несмотря на полную консервативную терапию.

ОСНОВНЫЕ КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ

  • Субъекту 18 лет или больше на момент скрининга.
  • У субъекта имеется острая печеночная недостаточность, клинические или рентгенологические признаки фиброза или цирроза печени, имеется или имеется в анамнезе злокачественное новообразование печени или внепеченочной
  • Пациент имеет неисправленный порок сердца, имеет известный медицинский или семейный анамнез коагулопатии, имел или имеет почечную недостаточность, которую лечили с помощью диализа.
  • Субъекту требуется терапия вальпроатами.
  • У субъекта тромбоз воротной вены или сохраняющееся нарушение антероградного портального кровотока.
  • Субъект имеет портосистемный шунт или фистулу, оцененную с помощью допплеровского УЗИ.
  • Пациенты с заболеванием такой степени тяжести, что трансплантация печени является абсолютным показанием.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Гепастем Низкая доза
12,5x106клеток/кг
Биологический: HepaStem
Другие имена:
  • HHALPC, гетерологичные клетки-предшественники, полученные из печени взрослого человека
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Гепастем Промежуточная доза
50x106клеток/кг
Биологический: HepaStem
Другие имена:
  • HHALPC, гетерологичные клетки-предшественники, полученные из печени взрослого человека
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Гепастем Высокая доза
200x106клеток/кг
Биологический: HepaStem
Другие имена:
  • HHALPC, гетерологичные клетки-предшественники, полученные из печени взрослого человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность HepaStem у детей, страдающих ХН или ЯК
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценка клинического состояния, гемодинамики воротной вены, морфологии печени, обнаружение de novo циркулирующих анти-HLA-антител и/или других иммунных маркеров, а также серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и клинически значимых нежелательных явлений (НЯ) связанные с инфузией.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочный профиль безопасности HepaStem при обоих показаниях
Временное ограничение: От 6 до 12 месяцев после введения
Оценивают реактогенность и безопасность лечения в течение 6-12 месяцев после инфузии (долгосрочная безопасность).
От 6 до 12 месяцев после введения
Предварительная эффективность HepaStem по обоим показаниям (CN и UCD) и для когорт с разным весом
Временное ограничение: 0-6 месяцев, 6-12 месяцев

UCD: индикаторный тест 13C для измерения уреагенеза, значений аммония, аминокислот в плазме, нейропсихологическая оценка и показатели качества жизни: (1) отчет о фактическом поддерживающем лечении и любой корректировке диеты (ограничение белка (диета с низким содержанием белка) и добавки аминокислот). ). (2) отчет о когнитивных навыках, поведении и влиянии на качество жизни, связанное со здоровьем).

CN: измерение уровней несвязанного билирубина в крови и общего билирубина в сыворотке, а также показателей качества жизни: (1) корректировка продолжительности фототерапии, (2) отчет о когнитивных навыках, поведении и (3) влияние на качество жизни, связанное со здоровьем.
0-6 месяцев, 6-12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы охарактеризовать приживление HepaStem
Временное ограничение: в 6 месяцев и опционально в 12 месяцев.
Биопсия печени, ферментативная активность (количественная) в биоптатах или донорские последовательности с помощью ОТ-ПЦР, гибридизации in situ (FISH) или иммуногистохимии.
в 6 месяцев и опционально в 12 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Promethera Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2014 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

10 января 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HEP001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться