HepaStem 治疗尿素循环障碍 (UCD) 和 Crigler-Najjar 综合征 (CN) 的安全性研究 (HEP001)
2020年10月13日 更新者：Promethera Therapeutics
在尿素循环障碍 (UCD) 和 Crigler-Najjar 综合征 (CN) 儿科患者中，Promethera HepaStem 一个周期的前瞻性、开放标签、多中心、部分随机、安全性研究。
本研究的目的是评估一个周期的 Hepastem（异源成人肝源性祖细胞，HHALPC）输注对患有 CN 或 UCD 的儿科患者的安全性和有效性。
研究持续时间：从治疗之日起 12 个月：输注后 6 个月主动监测和 6 个月观察。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Haifa、以色列、31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem、以色列、91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
-
Petach Tikva、以色列、49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
-
-
-
-
-
Brussels、比利时
- Saint Luc University Hospital
-
Edegem、比利时、2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre Cedex、法国、94275
- Chu Bicetre
-
Lille Cedex、法国、59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
-
Toulouse cedex 9、法国、31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
一般的：
- 受试者显示门静脉和分支开放，多普勒超声证实门静脉主干血流速度正常，门静脉可达，或脐静脉可达。
- 受试者（如果能够签名）和父母或法定代表已提供书面知情同意/同意。
- 有生育能力的女性受试者需要进行阴性妊娠试验，并且必须同意在整个研究过程中使用可接受的避孕方法。
主要纳入标准
Crigler-Najjar 综合征特有的：
- 患者出现 1 型 Crigler-Najjar 综合征。
- 患者出现 2 型 Crigler-Najjar 综合征，在苯巴比妥治疗下控制不佳，或生活质量严重受损。
如果无法获得，必须通过基因突变分析来确认诊断。
尿素循环障碍具体：
- 诊断出其中一种尿素循环障碍，尽管进行了全面的保守治疗，但其疾病的严重程度足以保证肝移植或替代疗法，
- 尽管进行了全面的保守治疗，受试者的生活质量仍受到严重损害。
主要排除标准
- 受试者在筛选时年满 18 岁。
- 受试者出现急性肝功能衰竭，肝纤维化或肝硬化的临床或放射学证据，出现或有肝脏或肝外恶性肿瘤病史
- 患者有未矫正的心脏畸形，有已知的凝血病病史或家族史，有或有通过透析治疗的肾功能不全。
- 受试者需要丙戊酸治疗。
- 受试者患有门静脉血栓形成或顺行门静脉血流持续受损。
- 受试者患有多普勒超声评估的门体分流术或瘘管。
- 患有如此严重的疾病以至于肝移植是绝对适应症的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Hepastem 低剂量
12.5x106 细胞/kg
|
其他名称：
|
|
实验性的：Hepastem 中剂量
50x106 细胞/kg
|
其他名称：
|
|
实验性的：Hepastem 大剂量
200x106 细胞/公斤
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
HepaStem 在患有 CN 或 UCD 的儿科患者中的安全性
大体时间：6个月
|
评估临床状态、门静脉血流动力学、肝脏形态、循环抗 HLA 抗体和/或其他免疫相关标记物以及严重不良事件 (SAE) 和临床显着不良事件 (AE) 的从头检测与输液有关。
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
HepaStem 在两种适应症中的长期安全性概况
大体时间：给药后 6 至 12 个月
|
评估输注后 6 至 12 个月期间治疗的反应原性和安全性（长期安全性）。
|
给药后 6 至 12 个月
|
|
HepaStem 在两种适应症（CN 和 UCD）和不同体重人群中的初步疗效
大体时间：0-6个月，6-12个月
|
UCD：13C 示踪剂测试以测量尿素生成、铵值、血浆中的氨基酸、神经心理评估和生活质量指标：(1) 实际支持治疗和任何饮食调整（蛋白质限制（低蛋白饮食）和氨基酸补充剂）的报告). (2) 报告认知技能、行为和健康相关的生活质量影响）。 CN：测量血液未结合胆红素和血清总胆红素水平和生活质量指标：（1）光疗持续时间的调整，（2）认知技能、行为的报告，以及（3）与健康相关的生活质量影响。 |
0-6个月，6-12个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
表征 HepaStem 的植入
大体时间：6 个月时，12 个月时可选。
|
通过肝活检、活检的酶活性（定量）或通过 RT PCR 或原位杂交 (FISH) 或免疫组织化学检测供体序列。
|
6 个月时，12 个月时可选。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2015年4月1日
研究注册日期
首次提交
2013年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月9日
首次发布 (估计)
2013年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月13日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HEP001
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.