요소 순환 장애(UCD) 및 크리글러-나자르 증후군(CN) 치료를 위한 HepaStem의 안전성 연구 (HEP001)
2020년 10월 13일 업데이트: Promethera Therapeutics
요소 주기 장애(UCD) 및 크리글러-나자르 증후군(CN) 소아 환자에서 Promethera HepaStem의 1주기에 대한 전향적, 공개, 다기관, 부분 무작위, 안전성 연구.
이 연구의 목적은 CN 또는 UCD를 앓고 있는 소아 환자에서 Hepastem(Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) 주입 1주기의 안전성을 평가하고 효능을 평가하는 것입니다.
연구 기간: 치료일로부터 12개월: 활성 감시 6개월 및 주입 후 6개월 관찰.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brussels, 벨기에
- Saint Luc University Hospital
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Edegem, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
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Le Kremlin Bicêtre Cedex, 프랑스, 94275
- CHU Bicêtre
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Lille Cedex, 프랑스, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Toulouse cedex 9, 프랑스, 31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
일반적인:
- 피험자는 문맥과 분지의 개통성을 보이며, 도플러 초음파로 확인된 주 문맥의 정상적인 유속과 문맥의 접근 가능성, 또는 각각 제대 정맥의 접근 가능성을 보여줍니다.
- 피험자(서명할 수 있는 경우)와 부모 또는 법적 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.
- 가임기 여성 피험자는 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
주요 포함 기준
크리글러-나자르 증후군 특정:
- 환자는 Crigler-Najjar 증후군 유형 1을 나타냅니다.
- 환자는 Crigler-Najjar 증후군 유형 2, 페노바르비탈 치료로 잘 조절되지 않거나 삶의 질에 심각한 손상을 경험합니다.
가능하지 않은 경우 유전자 돌연변이 분석으로 진단을 확인해야 합니다.
특정 요소 순환 장애:
- 완전한 보수적 치료에도 불구하고 간 이식 또는 대체 요법이 필요할 만큼 질병이 심각해지는 요소 주기 장애 중 하나의 진단,
- 완전한 보존 요법에도 불구하고 삶의 질에 심각한 장애를 경험하는 피험자.
주요 제외 기준
- 대상자는 스크리닝 시점에 18세 이상이다.
- 피험자는 급성 간부전, 간 섬유증 또는 간경화의 임상적 또는 방사선학적 증거를 나타내거나, 간 또는 간외 악성종양의 병력을 나타내거나 가지고 있습니다.
- 교정되지 않은 심장 기형이 있는 환자, 응고병증의 병력 또는 가족력이 있는 것으로 알려진 환자, 투석으로 치료받은 신부전이 있거나 있는 환자.
- 피험자는 밸프로에이트 요법이 필요합니다.
- 피험자는 문맥의 혈전증이 있거나 전방 문맥 혈류의 지속적인 장애가 있습니다.
- 주제는 Doppler US에 의해 평가된 porto systemic shunt 또는 fistula를 가지고 있습니다.
- 간 이식이 절대적인 적응증이 될 정도로 중증도의 질병을 가진 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 헤파스템 저용량
12.5x106셀/kg
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다른 이름들:
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실험적: 헤파스템 중급
50x106셀/kg
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다른 이름들:
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실험적: 헤파스템 고용량
200x106세포/kg
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CN 또는 UCD를 앓고 있는 소아 환자에서 HepaStem의 안전성
기간: 6 개월
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임상 상태, 간문맥 혈역학, 간 형태, 순환 항-HLA 항체의 새로운 검출 및/또는 기타 면역 관련 마커뿐만 아니라 중대한 부작용(SAE) 및 임상적으로 유의한 부작용(AE)의 평가 주입 관련.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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두 적응증 모두에서 HepaStem의 장기 안전성 프로필
기간: 투여 후 6~12개월
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주입 후 6~12개월 동안 치료의 반응성 및 안전성 평가(장기적 안전성)를 평가합니다.
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투여 후 6~12개월
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적응증(CN 및 UCD)과 다양한 체중 코호트에 대한 HepaStem의 예비 효능
기간: 0-6개월, 6-12개월
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UCD: 요소 생성, 암모늄 값, 혈장 내 아미노산, 신경심리학적 평가 및 삶의 질 지표를 측정하기 위한 13C 추적자 테스트: (1) 실제 보조 치료 및 식이 조절(단백질 제한(저단백질 식이) 및 아미노산 보충제)에 대한 보고 ). (2) 인지 능력, 행동 및 건강 관련 삶의 질 효과에 대한 보고). CN: 혈액 비결합 빌리루빈 및 혈청 총 빌리루빈 수치 측정 및 삶의 질 지표: (1) 광선 요법 기간 조정, (2) 인지 능력, 행동에 대한 보고, 및 (3) 건강 관련 삶의 질 효과. |
0-6개월, 6-12개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HepaStem의 생착을 특성화하려면
기간: 6개월, 12개월은 선택 사항입니다.
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간 생검에 의해, 생검에 대한 효소 활성(정량적), 또는 RT PCR 또는 제자리 혼성화(FISH) 또는 면역조직화학에 의한 기증자 서열.
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6개월, 12개월은 선택 사항입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 1월 9일
처음 게시됨 (추정)
2013년 1월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HEP001
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