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Estudio de seguridad de HepaStem para el tratamiento de los trastornos del ciclo de la urea (UCD) y el síndrome de Crigler-Najjar (CN) (HEP001)

13 de octubre de 2020 actualizado por: Promethera Therapeutics

Estudio de seguridad prospectivo, abierto, multicéntrico, parcialmente aleatorizado, de un ciclo de Promethera HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea (UCD) y síndrome de Crigler-Najjar (CN).

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y evaluar la eficacia de un ciclo de infusiones de Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) en pacientes pediátricos que padecen CN o UCD.

La duración del estudio: 12 meses a partir del día del tratamiento: 6 meses de vigilancia activa y 6 meses de observación después de la infusión.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Francia, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

GENERAL:

  1. El sujeto muestra permeabilidad de la vena porta y sus ramas, con velocidad de flujo normal en la vena porta principal confirmada por ecografía Doppler y accesibilidad de la vena porta o, respectivamente, accesibilidad de la vena umbilical.
  2. El sujeto (si es capaz de firmar) y los padres o el representante legal han proporcionado un asentimiento/consentimiento informado por escrito.
  3. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable durante todo el estudio.

PRINCIPALES CRITERIOS DE INCLUSIÓN

Síndrome de Crigler-Najjar específico:

  • El paciente presenta el síndrome de Crigler-Najjar tipo 1.
  • El paciente presenta el síndrome de Crigler-Najjar tipo 2, mal controlado con el tratamiento con fenobarbital o experimentando un deterioro grave en la calidad de vida.

El diagnóstico debe confirmarse mediante un análisis de mutación genética si no está disponible.

Trastornos del ciclo de la urea específicos:

  • Diagnóstico de uno de los trastornos del ciclo de la urea cuya enfermedad es de tal gravedad que justifica el trasplante de hígado o alternativas a pesar de la terapia conservadora completa,
  • sujeto que experimente un deterioro grave en la calidad de vida a pesar de la terapia conservadora completa.

PRINCIPALES CRITERIOS DE EXCLUSIÓN

  • El sujeto tiene 18 años o más en el momento de la selección.
  • El sujeto presenta insuficiencia hepática aguda, evidencia clínica o radiológica de fibrosis hepática o cirrosis, presenta o tiene antecedentes de malignidad hepática o extrahepática
  • El paciente tiene una malformación cardíaca no corregida, tiene antecedentes médicos o familiares conocidos de coagulopatía, tuvo o tiene una insuficiencia renal tratada con diálisis.
  • El sujeto requiere terapia con valproato.
  • El sujeto tiene una trombosis de la vena porta o deterioro persistente del flujo sanguíneo portal anterógrado.
  • El sujeto tiene una fístula o derivación porto sistémica evaluada mediante ecografía Doppler.
  • Pacientes con enfermedad de tal gravedad que el trasplante de hígado es una indicación absoluta.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Hepastem Dosis baja
12,5x106celdas/kg
Biológico: HepaStem
Otros nombres:
  • HHALPC, células progenitoras heterólogas humanas adultas derivadas de hígado
EXPERIMENTAL: Hepastem Dosis intermedia
50x106celdas/kg
Biológico: HepaStem
Otros nombres:
  • HHALPC, células progenitoras heterólogas humanas adultas derivadas de hígado
EXPERIMENTAL: Hepastem Dosis alta
200x106celdas/kg
Biológico: HepaStem
Otros nombres:
  • HHALPC, células progenitoras heterólogas humanas adultas derivadas de hígado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de HepaStem en pacientes pediátricos que padecen CN o UCD
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación del estado clínico, hemodinámica de la vena porta, morfología del hígado, detección de novo de anticuerpos anti-HLA circulantes y/u otros marcadores relacionados con el sistema inmunitario, así como eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos clínicamente significativos (AE) relacionado con la infusión.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de seguridad a largo plazo de HepaStem en ambas indicaciones
Periodo de tiempo: De 6 a 12 meses post-administración
Se evalúa la evaluación de la reactogenicidad y la seguridad del tratamiento durante 6 a 12 meses después de la infusión (seguridad a largo plazo).
De 6 a 12 meses post-administración
Eficacia preliminar de HepaStem en ambas indicaciones (CN y UCD) y para diferentes cohortes de peso
Periodo de tiempo: 0-6 meses, 6-12 meses

UCD: prueba de trazador 13C para medir la ureagénesis, los valores de amonio, los aminoácidos en plasma, la evaluación neuropsicológica y los indicadores de calidad de vida: (1) informe sobre el tratamiento de apoyo real y cualquier ajuste de la dieta (restricción de proteínas (dieta baja en proteínas) y suplementos de aminoácidos ). (2) informe sobre las habilidades cognitivas, el comportamiento y el efecto de la calidad de vida relacionada con la salud).

CN: medida de los niveles de bilirrubina no conjugada en sangre y bilirrubina total en suero e indicadores de calidad de vida: (1) ajuste de la duración de la fototerapia, (2) informe sobre habilidades cognitivas, comportamiento y (3) efecto en la calidad de vida relacionada con la salud.
0-6 meses, 6-12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para caracterizar el injerto de HepaStem
Periodo de tiempo: a los 6 meses, y opcional a los 12 meses.
Por biopsia hepática, actividad enzimática (cuantitativa) sobre las biopsias o, secuencias donantes por RT PCR o hibridación in situ (FISH) o inmunohistoquímica.
a los 6 meses, y opcional a los 12 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Promethera Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de abril de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

10 de enero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

19 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HEP001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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