- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01765283
Étude d'innocuité d'HepaStem pour le traitement des troubles du cycle de l'urée (UCD) et du syndrome de Crigler-Najjar (CN) (HEP001)
Une étude prospective, ouverte, multicentrique, partiellement randomisée, d'innocuité d'un cycle de Promethera HepaStem dans les troubles du cycle de l'urée (UCD) et le syndrome de Crigler-Najjar (CN) chez les patients pédiatriques.
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et d'évaluer l'efficacité d'un cycle de perfusions d'Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) chez des patients pédiatriques souffrant de CN ou d'UCD.
La durée de l'étude : 12 mois à compter du jour du traitement : 6 mois de surveillance active et 6 mois d'observation post-perfusion.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Brussels, Belgique
- Saint Luc University Hospital
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Edegem, Belgique, 2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
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Le Kremlin Bicêtre Cedex, France, 94275
- CHU Bicêtre
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Lille Cedex, France, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
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Toulouse cedex 9, France, 31059
- Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
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Haifa, Israël, 31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
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Jerusalem, Israël, 91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
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Petach Tikva, Israël, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Roma, Italie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
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Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
GÉNÉRAL:
- Le sujet montre la perméabilité de la veine porte et des branches, avec une vitesse d'écoulement normale dans la veine porte principale, confirmée par l'échographie Doppler et l'accessibilité de la veine porte, ou respectivement, l'accessibilité de la veine ombilicale.
- Le sujet (s'il est capable de signer) et les parents ou le représentant légal ont fourni un assentiment/consentement éclairé écrit.
- Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable tout au long de l'étude.
PRINCIPAUX CRITÈRES D'INCLUSION
Spécifique au syndrome de Crigler-Najjar :
- Le patient présente un syndrome de Crigler-Najjar de type 1.
- Le patient présente un syndrome de Crigler-Najjar de type 2, mal contrôlé sous traitement au phénobarbital, ou présentant une altération grave de la qualité de vie.
Le diagnostic doit être confirmé par une analyse de mutation génétique si elle n'est pas disponible.
Spécifiques aux troubles du cycle de l'urée :
- Diagnostic d'un des troubles du cycle de l'urée dont la maladie est d'une gravité telle qu'elle justifie une transplantation hépatique ou des alternatives malgré un traitement conservateur complet,
- sujet présentant une altération grave de la qualité de vie malgré un traitement conservateur complet.
PRINCIPAUX CRITÈRES D'EXCLUSION
- Le sujet est âgé de 18 ans ou plus au moment du dépistage.
- Le sujet présente une insuffisance hépatique aiguë, des signes cliniques ou radiologiques de fibrose hépatique ou de cirrhose, présente ou a des antécédents de malignité hépatique ou extrahépatique
- Le patient a une malformation cardiaque non corrigée, a des antécédents médicaux ou familiaux connus de coagulopathie, a eu ou a une insuffisance rénale traitée par dialyse.
- Le sujet nécessite un traitement au valproate.
- Le sujet a une thrombose de la veine porte ou une altération persistante du flux sanguin porte antérograde.
- Le sujet a un shunt systémique porto ou une fistule évalué par Doppler US.
- Patients atteints d'une maladie d'une gravité telle que la transplantation hépatique est une indication absolue.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Hepastem Faible dose
12,5x106cellules/kg
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Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Hepastem Dose intermédiaire
50x106cellules/kg
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Autres noms:
|
EXPÉRIMENTAL: Hepastem Haute dose
200x106cellules/kg
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité d'HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de CN ou d'UCD
Délai: 6 mois
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Évaluation de l'état clinique, de l'hémodynamique de la veine porte, de la morphologie du foie, de la détection de novo des anticorps anti-HLA circulants et/ou d'autres marqueurs liés au système immunitaire ainsi que des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI) cliniquement significatifs liés à la perfusion.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Profil de sécurité à long terme d'HepaStem dans les deux indications
Délai: De 6 à 12 mois après l'administration
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L'évaluation de la réactogénicité et de la sécurité du traitement pendant 6 à 12 mois après la perfusion (sécurité à long terme) est évaluée.
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De 6 à 12 mois après l'administration
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Efficacité préliminaire d'HepaStem dans les deux indications (CN et UCD) et pour différentes cohortes de poids
Délai: 0-6 mois, 6-12 mois
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UCD : test du traceur 13C pour mesurer l'uréogenèse, les valeurs d'ammonium, les acides aminés dans le plasma, l'évaluation neuropsychologique et les indicateurs de qualité de vie : (1) rapport sur le traitement de soutien réel et tout ajustement du régime alimentaire (restriction protéique (régime pauvre en protéines) et suppléments d'acides aminés ). (2) rapport sur les compétences cognitives, le comportement et l'effet sur la qualité de vie liée à la santé). NC : mesure des taux sanguins de bilirubine non conjuguée et de bilirubine totale sérique et indicateurs de qualité de vie : (1) ajustement de la durée de la photothérapie, (2) rapport sur les capacités cognitives, le comportement et (3) effet sur la qualité de vie liée à la santé. |
0-6 mois, 6-12 mois
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Caractériser la prise de greffe d'HepaStem
Délai: à 6 mois et facultatif à 12 mois.
|
Par biopsie hépatique, activité enzymatique (quantitative) sur les biopsies ou, séquences donneuses par RT PCR ou hybridation in situ (FISH) ou immunohistochimie.
|
à 6 mois et facultatif à 12 mois.
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiaques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Hyperbilirubinémie, héréditaire
- Syndrome
- Cardiomyopathies
- Troubles du cycle de l'urée, innés
- Syndrome de Crigler-Najjar
Autres numéros d'identification d'étude
- HEP001
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