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Étude d'innocuité d'HepaStem pour le traitement des troubles du cycle de l'urée (UCD) et du syndrome de Crigler-Najjar (CN) (HEP001)

13 octobre 2020 mis à jour par: Promethera Therapeutics

Une étude prospective, ouverte, multicentrique, partiellement randomisée, d'innocuité d'un cycle de Promethera HepaStem dans les troubles du cycle de l'urée (UCD) et le syndrome de Crigler-Najjar (CN) chez les patients pédiatriques.

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et d'évaluer l'efficacité d'un cycle de perfusions d'Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) chez des patients pédiatriques souffrant de CN ou d'UCD.

La durée de l'étude : 12 mois à compter du jour du traitement : 6 mois de surveillance active et 6 mois d'observation post-perfusion.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Brussels, Belgique
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, France, 94275
        • CHU Bicetre
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, France, 31059
        • Hôpital des Enfants, CHU de Toulouse
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

GÉNÉRAL:

  1. Le sujet montre la perméabilité de la veine porte et des branches, avec une vitesse d'écoulement normale dans la veine porte principale, confirmée par l'échographie Doppler et l'accessibilité de la veine porte, ou respectivement, l'accessibilité de la veine ombilicale.
  2. Le sujet (s'il est capable de signer) et les parents ou le représentant légal ont fourni un assentiment/consentement éclairé écrit.
  3. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif et doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable tout au long de l'étude.

PRINCIPAUX CRITÈRES D'INCLUSION

Spécifique au syndrome de Crigler-Najjar :

  • Le patient présente un syndrome de Crigler-Najjar de type 1.
  • Le patient présente un syndrome de Crigler-Najjar de type 2, mal contrôlé sous traitement au phénobarbital, ou présentant une altération grave de la qualité de vie.

Le diagnostic doit être confirmé par une analyse de mutation génétique si elle n'est pas disponible.

Spécifiques aux troubles du cycle de l'urée :

  • Diagnostic d'un des troubles du cycle de l'urée dont la maladie est d'une gravité telle qu'elle justifie une transplantation hépatique ou des alternatives malgré un traitement conservateur complet,
  • sujet présentant une altération grave de la qualité de vie malgré un traitement conservateur complet.

PRINCIPAUX CRITÈRES D'EXCLUSION

  • Le sujet est âgé de 18 ans ou plus au moment du dépistage.
  • Le sujet présente une insuffisance hépatique aiguë, des signes cliniques ou radiologiques de fibrose hépatique ou de cirrhose, présente ou a des antécédents de malignité hépatique ou extrahépatique
  • Le patient a une malformation cardiaque non corrigée, a des antécédents médicaux ou familiaux connus de coagulopathie, a eu ou a une insuffisance rénale traitée par dialyse.
  • Le sujet nécessite un traitement au valproate.
  • Le sujet a une thrombose de la veine porte ou une altération persistante du flux sanguin porte antérograde.
  • Le sujet a un shunt systémique porto ou une fistule évalué par Doppler US.
  • Patients atteints d'une maladie d'une gravité telle que la transplantation hépatique est une indication absolue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Hepastem Faible dose
12,5x106cellules/kg
Autres noms:
  • HHALPC, cellules progénitrices hétérologues dérivées du foie humain adulte
EXPÉRIMENTAL: Hepastem Dose intermédiaire
50x106cellules/kg
Autres noms:
  • HHALPC, cellules progénitrices hétérologues dérivées du foie humain adulte
EXPÉRIMENTAL: Hepastem Haute dose
200x106cellules/kg
Autres noms:
  • HHALPC, cellules progénitrices hétérologues dérivées du foie humain adulte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité d'HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de CN ou d'UCD
Délai: 6 mois
Évaluation de l'état clinique, de l'hémodynamique de la veine porte, de la morphologie du foie, de la détection de novo des anticorps anti-HLA circulants et/ou d'autres marqueurs liés au système immunitaire ainsi que des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI) cliniquement significatifs liés à la perfusion.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil de sécurité à long terme d'HepaStem dans les deux indications
Délai: De 6 à 12 mois après l'administration
L'évaluation de la réactogénicité et de la sécurité du traitement pendant 6 à 12 mois après la perfusion (sécurité à long terme) est évaluée.
De 6 à 12 mois après l'administration
Efficacité préliminaire d'HepaStem dans les deux indications (CN et UCD) et pour différentes cohortes de poids
Délai: 0-6 mois, 6-12 mois

UCD : test du traceur 13C pour mesurer l'uréogenèse, les valeurs d'ammonium, les acides aminés dans le plasma, l'évaluation neuropsychologique et les indicateurs de qualité de vie : (1) rapport sur le traitement de soutien réel et tout ajustement du régime alimentaire (restriction protéique (régime pauvre en protéines) et suppléments d'acides aminés ). (2) rapport sur les compétences cognitives, le comportement et l'effet sur la qualité de vie liée à la santé).

NC : mesure des taux sanguins de bilirubine non conjuguée et de bilirubine totale sérique et indicateurs de qualité de vie : (1) ajustement de la durée de la photothérapie, (2) rapport sur les capacités cognitives, le comportement et (3) effet sur la qualité de vie liée à la santé.

0-6 mois, 6-12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser la prise de greffe d'HepaStem
Délai: à 6 mois et facultatif à 12 mois.
Par biopsie hépatique, activité enzymatique (quantitative) sur les biopsies ou, séquences donneuses par RT PCR ou hybridation in situ (FISH) ou immunohistochimie.
à 6 mois et facultatif à 12 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 avril 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2013

Première publication (ESTIMATION)

10 janvier 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

19 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2020

Dernière vérification

1 octobre 2020

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur HepaStem

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