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Sicherheitsstudie zu HepaStem zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus (UCD) und des Crigler-Najjar-Syndroms (CN) (HEP001)

13. Oktober 2020 aktualisiert von: Promethera Therapeutics

Eine prospektive, offene, multizentrische, teilweise randomisierte Sicherheitsstudie zu einem Zyklus von Promethera HepaStem bei pädiatrischen Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCD) und Crigler-Najjar-Syndrom (CN).

Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit eines Hepastem-Zyklus (Heterologe humane, aus der Leber stammende Vorläuferzellen, HHALPC)-Infusionen bei pädiatrischen Patienten mit CN oder UCD zu beurteilen.

Die Studiendauer: 12 Monate ab dem Tag der Behandlung: 6 Monate aktive Überwachung und 6 Monate Beobachtung nach der Infusion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Frankreich, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

ALLGEMEIN:

  1. Das Subjekt zeigt Durchgängigkeit der Pfortader und Äste mit normaler Flussgeschwindigkeit in der Hauptportalvene, wie durch Doppler-Ultraschall bestätigt, und Zugänglichkeit der Pfortader bzw. Zugänglichkeit der Nabelvene.
  2. Der Proband (falls unterschriftsfähig) und die Eltern oder der gesetzliche Vertreter haben eine schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung abgegeben.
  3. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

WICHTIGSTE EINSCHLUSSKRITERIEN

Spezifisch für das Crigler-Najjar-Syndrom:

  • Der Patient stellt sich mit Crigler-Najjar-Syndrom Typ 1 vor.
  • Der Patient stellt sich mit Crigler-Najjar-Syndrom Typ 2 vor, das unter einer Behandlung mit Phenobarbital schlecht eingestellt ist oder eine ernsthafte Beeinträchtigung der Lebensqualität aufweist.

Die Diagnose muss durch genetische Mutationsanalyse bestätigt werden, falls nicht verfügbar.

Spezifisch für Störungen des Harnstoffzyklus:

  • Diagnose einer der Störungen des Harnstoffzyklus, deren Erkrankung so schwerwiegend ist, dass sie trotz vollständiger konservativer Therapie eine Lebertransplantation oder Alternativen rechtfertigt,
  • Patienten mit schwerer Beeinträchtigung der Lebensqualität trotz vollständiger konservativer Therapie.

WICHTIGSTE AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Das Subjekt ist zum Zeitpunkt des Screenings 18 Jahre oder älter.
  • Das Subjekt weist ein akutes Leberversagen, klinische oder radiologische Anzeichen einer Leberfibrose oder -zirrhose auf, weist eine hepatische oder extrahepatische Malignität auf oder hat eine solche in der Vorgeschichte
  • Der Patient hat eine nicht korrigierte Herzfehlbildung, hat eine bekannte medizinische oder familiäre Vorgeschichte von Gerinnungsstörungen, hatte oder hat eine durch Dialyse behandelte Niereninsuffizienz.
  • Das Subjekt benötigt eine Valproattherapie.
  • Das Subjekt hat eine Thrombose der Pfortader oder eine anhaltende Beeinträchtigung des anterograden Portalblutflusses.
  • Das Subjekt hat einen portosystemischen Shunt oder eine Fistel, die durch Doppler US beurteilt wurde.
  • Patienten mit einer so schweren Erkrankung, dass eine Lebertransplantation eine absolute Indikation ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Hepastem Niedrige Dosis
12,5 x 106 Zellen/kg
Biologisch: HepaStem
Andere Namen:
  • HHALPC,Heterologe menschliche, aus der Leber des Erwachsenen stammende Vorläuferzellen
EXPERIMENTAL: Hepastem Mittlere Dosis
50x106 Zellen/kg
Biologisch: HepaStem
Andere Namen:
  • HHALPC,Heterologe menschliche, aus der Leber des Erwachsenen stammende Vorläuferzellen
EXPERIMENTAL: Hepastem Hochdosiert
200 x 106 Zellen/kg
Biologisch: HepaStem
Andere Namen:
  • HHALPC,Heterologe menschliche, aus der Leber des Erwachsenen stammende Vorläuferzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von HepaStem bei pädiatrischen Patienten mit CN oder UCD
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des klinischen Status, Pfortader-Hämodynamik, Morphologie der Leber, De-novo-Nachweis zirkulierender Anti-HLA-Antikörper und/oder anderer immunbezogener Marker sowie schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und klinisch signifikanter unerwünschter Ereignisse (AEs) im Zusammenhang mit der Infusion.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristiges Sicherheitsprofil von HepaStem in beiden Indikationen
Zeitfenster: 6 bis 12 Monate nach der Verabreichung
Die Bewertung der Reaktogenität und Sicherheit der Behandlung während 6 bis 12 Monaten nach der Infusion (Langzeitsicherheit) wird bewertet.
6 bis 12 Monate nach der Verabreichung
Vorläufige Wirksamkeit von HepaStem in beiden Indikationen (CN und UCD) und für unterschiedliche Gewichtskohorten
Zeitfenster: 0-6 Monate, 6-12 Monate

UCD: 13C-Tracer-Test zur Messung von Ureagenese, Ammoniumwerten, Aminosäuren im Plasma, neuropsychologischer Beurteilung und Lebensqualitätsindikatoren: (1) Bericht über die tatsächliche unterstützende Behandlung und etwaige Anpassung der Ernährung (Eiweißrestriktion (eiweißarme Ernährung) und Aminosäurensupplemente ). (2) Bericht über kognitive Fähigkeiten, Verhalten und gesundheitsbezogene Auswirkungen auf die Lebensqualität).

CN: Maß für die Spiegel von unkonjugiertem Bilirubin im Blut und Gesamtbilirubin im Serum und Indikatoren für die Lebensqualität: (1) Anpassung der Dauer der Phototherapie, (2) Bericht über kognitive Fähigkeiten, Verhalten und (3) gesundheitsbezogene Auswirkungen auf die Lebensqualität.
0-6 Monate, 6-12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung der Transplantation von HepaStem
Zeitfenster: bei 6 Monaten und optional bei 12 Monaten.
Durch Leberbiopsie, enzymatische Aktivität (quantitativ) auf den Biopsien oder, Spendersequenzen durch RT-PCR oder In-situ-Hybridisierung (FISH) oder Immunhistochemie.
bei 6 Monaten und optional bei 12 Monaten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

10. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HEP001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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