Bezpečnostní studie HepaStem pro léčbu poruch cyklu močoviny (UCD) a Crigler-Najjarova syndromu (CN) (HEP001)
13. října 2020 aktualizováno: Promethera Therapeutics
Prospektivní, otevřená, multicentrická, částečně randomizovaná, bezpečnostní studie jednoho cyklu Promethera HepaStem u dětských pacientů s poruchami cyklu močoviny (UCD) a Crigler-Najjarovým syndromem (CN).
Účelem této studie je posoudit bezpečnost a zhodnotit účinnost jednoho cyklu infuzí Hepastem (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) u pediatrických pacientů trpících CN nebo UCD.
Délka studie: 12 měsíců počínaje dnem léčby: 6 měsíců aktivní sledování a 6 měsíců pozorování po infuzi.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Saint Luc University Hospital
-
Edegem, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre Cedex, Francie, 94275
- CHU Bicêtre
-
Lille Cedex, Francie, 59037
- Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
-
Toulouse cedex 9, Francie, 31059
- Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
-
Petach Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital London
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 17 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
VŠEOBECNÉ:
- Subjekt vykazuje průchodnost portální žíly a větví, s normální rychlostí proudění v hlavní portální žíle potvrzenou ultrazvukovým Dopplerem a dostupností portální žíly, resp. přístupnosti pupeční žíly.
- Subjekt (pokud je schopen se podepsat) a rodiče nebo zákonný zástupce poskytli písemný informovaný souhlas/souhlas.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie.
HLAVNÍ KRITÉRIA PRO ZAČLENĚNÍ
Specifický syndrom Crigler-Najjar:
- Pacient má Crigler-Najjarův syndrom typu 1.
- Pacient má Crigler-Najjarův syndrom typu 2, špatně kontrolovaný léčbou fenobarbitalem nebo trpí vážným zhoršením kvality života.
Diagnóza musí být potvrzena analýzou genetických mutací, pokud není k dispozici.
Specifické poruchy cyklu močoviny:
- Diagnóza jedné z poruch cyklu močoviny, jejíž onemocnění je natolik závažné, že vyžaduje transplantaci jater nebo alternativy i přes plnou konzervativní terapii,
- subjekt trpící vážným zhoršením kvality života i přes plnou konzervativní terapii.
HLAVNÍ VYLUČOVACÍ KRITÉRIA
- Subjekt je v době screeningu starší 18 let.
- Subjekt vykazuje akutní selhání jater, klinické nebo radiologické známky jaterní fibrózy nebo cirhózy, má nebo má v anamnéze jaterní nebo extrahepatální malignitu
- Pacient má nekorigovanou srdeční malformaci, má známou lékařskou nebo rodinnou anamnézu koagulopatie, měl nebo má renální insuficienci léčenou dialýzou.
- Subjekt vyžaduje terapii valproátem.
- Subjekt má trombózu portální žíly nebo přetrvávající poruchu anterográdního portálního prokrvení.
- Subjekt má porto systémový zkrat nebo píštěl hodnocenou Dopplerem US.
- Pacienti s onemocněním takové závažnosti, že transplantace jater je absolutní indikací.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Hepastem Nízká dávka
12,5 x 106 buněk/kg
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Hepastem Střední dávka
50x106 buněk/kg
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Hepastem Vysoká dávka
200x106 buněk/kg
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost HepaStem u dětských pacientů trpících CN nebo UCD
Časové okno: 6 měsíců
|
Vyhodnocení klinického stavu, hemodynamiky portální žíly, morfologie jater, de novo detekce cirkulujících anti-HLA protilátek a/nebo jiných imunologicky souvisejících markerů, jakož i závažných nežádoucích příhod (SAE) a klinicky významných nežádoucích příhod (AE) související s infuzí.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobý bezpečnostní profil HepaStem v obou indikacích
Časové okno: Od 6 do 12 měsíců po podání
|
Vyhodnocuje se hodnocení reaktogenity a bezpečnosti léčby během 6 až 12 měsíců po infuzi (dlouhodobá bezpečnost).
|
Od 6 do 12 měsíců po podání
|
|
Předběžná účinnost HepaStem v obou indikacích (CN a UCD) a pro kohorty různé hmotnosti
Časové okno: 0-6 měsíců, 6-12 měsíců
|
UCD: 13C tracerový test pro měření ureageneze, hodnot amonia, aminokyselin v plazmě, neuropsychologické hodnocení a indikátory kvality života: (1) zpráva o aktuální podpůrné léčbě a jakékoli úpravě stravy (omezení bílkovin (nízkoproteinová dieta) a doplňky aminokyselin ). (2) zpráva o kognitivních dovednostech, chování a vlivu na kvalitu života související se zdravím). CN: měření hladin nekonjugovaného bilirubinu v krvi a celkového bilirubinu v séru a indikátory kvality života: (1) úprava trvání fototerapie, (2) zpráva o kognitivních schopnostech, chování a (3) vliv na kvalitu života související se zdravím. |
0-6 měsíců, 6-12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizovat přihojení HepaStem
Časové okno: v 6 měsících a volitelně ve 12 měsících.
|
Biopsií jater, enzymatická aktivita (kvantitativní) na biopsiích nebo donorových sekvencích pomocí RT PCR nebo in situ hybridizace (FISH) nebo imunohistochemie.
|
v 6 měsících a volitelně ve 12 měsících.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2012
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. října 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2013
První zveřejněno (ODHAD)
10. ledna 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
19. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Choroba
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Hyperbilirubinémie, dědičná
- Syndrom
- Kardiomyopatie
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Crigler-Najjar syndrom
Další identifikační čísla studie
- HEP001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .