異栄養性表皮水疱症における前向き長期的自然史研究
2013年5月20日 更新者：Lotus Tissue Repair, Inc.
異栄養性表皮水疱症（DEB）患者における疾患重症度の前向きかつ長期的な評価
この研究の目的は、介入研究に関連する期間における DEB 患者の疾患の程度と重症度、および疾患の進行を特徴付けることです。
この研究のデータは、研究デザインに情報を与え、将来の治療プロトコルの統計的考慮事項に対処するために使用されます。
調査の概要
状態
引きこもった
詳細な説明
これは、DEB 患者における疾患重症度の前向き、多施設、多国籍の縦断的評価です。
優性または劣性DEB（それぞれ優性ジストロフィー性表皮水疱症（DDEB）および劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB））を有する被験者は、1年間に4回評価されます：登録時、1～2週目、6週目および12週目。入学から数カ月後。
研究参加基準を満たすDDEBまたはRDEBのいずれかを有するすべての被験者は、予想される研究タイムライン内に適応できる場合に、研究への参加が提供されます。
通常の臨床評価に加えて、被験者は皮膚病変の定量的評価を受け、とりわけ疾患の重症度、QOL、痛み、そう痒症、病歴および家族歴を測定するアンケートに記入するよう求められます。
研究の種類
観察的
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
患者は、ジストロフィー性表皮水疱症の学際的なクリニックを持つ臨床施設から選択されます。
説明
適格基準
- あらゆる年齢の被験者（新生児を含む）が参加できます
- 18歳以上の被験者および18歳未満の被験者の親/法的保護者は、研究に参加する前に書面によるインフォームド・コンセントを提供する必要があり、少なくとも7歳以上の未成年者からはインフォームド・コンセントが得られます。
- 被験者は、臨床症状と、C7またはアンカー原線維の欠如または減少を示す皮膚生検の結果、またはコラーゲン、VII型、アルファ1（Col7A1）の変異を示す遺伝子分析のいずれかに基づいて、DEBの文書化された診断を受けていなければなりません。あるいは、被験者はDEBの臨床診断と、一親等の血縁者におけるDEBの文書化された診断（上記のとおり）を受けていなければなりません。
- DEBに対する実験的な全身療法（骨髄移植、全身免疫抑制、遺伝子導入、幹細胞注入、その他の細胞種の注射など、全身拡散の可能性のある生細胞を含む）を含むがこれらに限定されない実験的療法を行っていない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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治療なし
異栄養性表皮水疱症と診断された被験者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DEB 患者の 6 ～ 12 か月にわたる疾患の重症度の進行を特徴づけます。
時間枠：1年間の期間
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疾患の重症度および生活の質および機能に対するその影響は、登録時、登録後 1 ～ 2 週間、6 か月および 12 か月後の時点で 1 年間にわたって調査されます。
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1年間の期間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Hal Landy, MD、Lotus Tissue Repair, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年2月1日
一次修了 (予想される)
2014年9月1日
研究の完了 (予想される)
2014年9月1日
試験登録日
最初に提出
2013年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年1月11日
最初の投稿 (見積もり)
2013年1月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年5月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年5月20日
最終確認日
2013年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DEB-101-12
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。