Prospektiv, longitudinell naturhistorisk studie i Dystrophic Epidermolysis Bullosa
20 maj 2013 uppdaterad av: Lotus Tissue Repair, Inc.
En prospektiv, longitudinell bedömning av sjukdomens svårighetsgrad hos personer med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)
Syftet med denna studie är att karakterisera omfattningen och svårighetsgraden av sjukdomen hos patienter med DEB och sjukdomens progression under en tidsram som är relevant för interventionsstudier.
Data från denna studie kommer att användas för att informera studiedesignen och ta itu med statistiska överväganden av framtida behandlingsprotokoll.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv, multicenter, multinationell, longitudinell bedömning av sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med DEB.
Patienter med antingen dominant eller recessiv DEB (dominant dystrofisk epidermolysis bullosa (DDEB) respektive recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) kommer att bedömas fyra gånger under en ettårsperiod: vid inskrivning och efter 1 till 2 veckor och 6 och 12 månader efter inskrivningen.
Alla försökspersoner med antingen DDEB eller RDEB som uppfyller kriterierna för studieinträde kommer att erbjudas deltagande i studien, förutsatt att de kan tillgodoses inom den förväntade studietidslinjen.
Utöver sin vanliga klinikbedömning kommer försökspersonerna att ha en kvantitativ utvärdering av hudinblandning och kommer att bli ombedd att fylla i frågeformulär som mäter bland annat sjukdomens svårighetsgrad, QOL, smärta, klåda och medicinska och familjehistorier.
Studietyp
Observationell
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter kommer att väljas från kliniska platser med tvärvetenskapliga kliniker för dystrofisk epidermolys Bullosa
Beskrivning
Urvalskriterier
- Ämnen i alla åldrar (inklusive nyfödda) kan delta
- Försökspersoner över 18 år och föräldrar/vårdnadshavare till försökspersoner <18 år måste lämna skriftligt informerat samtycke innan de deltar i studien och informerat samtycke kommer att erhållas från minderåriga som är minst 7 år gamla
- Försökspersonerna måste ha en dokumenterad diagnos av DEB baserad på klinisk presentation och antingen hudbiopsiresultat som visar frånvaro eller minskning av C7 eller förankrade fibriller eller genetisk analys som visar en mutation i kollagen, typ VII, alfa 1 (Col7A1); alternativt måste försökspersoner ha en klinisk diagnos av DEB och en dokumenterad diagnos av DEB (enligt ovan) i en första gradens släkting
- Ingen experimentell systemisk terapi för DEB inklusive, men inte begränsat till, benmärgstransplantation, systemisk immunsuppression eller experimentella terapier som involverar levande celler som har potential för systemisk spridning såsom genöverföring, stamcellsinfusioner eller andra celltypsinjektioner
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Ingen behandling
Patienter med diagnosen Dystrophic Epidermolysis Bullosa
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Karakterisera progressionen av sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med DEB under 6 - 12 månader.
Tidsram: Ett års period
|
Sjukdomens svårighetsgrad och dess inverkan på livskvalitet och funktion kommer att undersökas under en ettårsperiod vid följande tidpunkter: vid inskrivning och 1 till 2 veckor och 6 och 12 månader efter inskrivning.
|
Ett års period
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2013
Primärt slutförande (Förväntat)
1 september 2014
Avslutad studie (Förväntat)
1 september 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 januari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2013
Första postat (Uppskatta)
15 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 maj 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 maj 2013
Senast verifierad
1 februari 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DEB-101-12
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .