Studio di storia naturale prospettico longitudinale nell'epidermolisi bollosa distrofica
20 maggio 2013 aggiornato da: Lotus Tissue Repair, Inc.
Una valutazione prospettica e longitudinale della gravità della malattia nei soggetti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB)
L'obiettivo di questo studio è caratterizzare l'estensione e la gravità della malattia nei soggetti con DEB e la progressione della malattia in un periodo di tempo rilevante per gli studi interventistici.
I dati di questo studio verranno utilizzati per informare il disegno dello studio e affrontare considerazioni statistiche sui futuri protocolli di trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questa è una valutazione prospettica, multicentrica, multinazionale e longitudinale della gravità della malattia nei soggetti con DEB.
I soggetti con DEB dominante o recessiva (epidermolisi bollosa distrofica dominante (DDEB) e epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), rispettivamente) saranno valutati quattro volte nell'arco di un anno: al momento dell'arruolamento, e a 1-2 settimane e 6 e 12 mesi dall'immatricolazione.
A tutti i soggetti con DDEB o RDEB che soddisfano i criteri di ammissione allo studio verrà offerta la partecipazione allo studio, a condizione che possano essere ospitati entro la tempistica prevista dello studio.
Oltre alla consueta valutazione clinica, i soggetti avranno una valutazione quantitativa del coinvolgimento della pelle e verrà chiesto di compilare questionari che misurano tra l'altro la gravità della malattia, la qualità della vita, il dolore, il prurito e le storie mediche e familiari.
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti saranno selezionati da siti clinici con cliniche interdisciplinari per l'epidermolisi bollosa distrofica
Descrizione
Criteri di ammissibilità
- Possono partecipare soggetti di qualsiasi età (neonati compresi).
- I soggetti di età superiore a 18 anni e i genitori/tutori legali di soggetti di età inferiore a 18 anni devono fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio e il consenso informato sarà ottenuto dai minori di almeno 7 anni di età
- I soggetti devono avere una diagnosi documentata di DEB basata sulla presentazione clinica e sui risultati della biopsia cutanea che mostrino un'assenza o una riduzione di C7 o fibrille di ancoraggio o un'analisi genetica che mostri una mutazione nel collagene, tipo VII, alfa 1 (Col7A1); in alternativa, i soggetti devono avere una diagnosi clinica di DEB e una diagnosi documentata di DEB (come sopra) in un parente di primo grado
- Nessuna terapia sistemica sperimentale per DEB inclusi, ma non limitati a, trapianto di midollo osseo, soppressione immunitaria sistemica o terapie sperimentali che coinvolgono cellule vive che hanno il potenziale di diffusione sistemica come trasferimento genico, infusioni di cellule staminali o iniezioni di altri tipi di cellule
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Nessun trattamento
Soggetti con diagnosi di epidermolisi bollosa distrofica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Caratterizzare la progressione della gravità della malattia nei soggetti con DEB nell'arco di 6-12 mesi.
Lasso di tempo: Periodo di un anno
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La gravità della malattia e il suo impatto sulla qualità della vita e sulla funzione saranno studiati per un periodo di un anno nei seguenti momenti: al momento dell'arruolamento e da 1 a 2 settimane e 6 e 12 mesi dopo l'arruolamento.
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Periodo di un anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2013
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2014
Completamento dello studio (Anticipato)
1 settembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 gennaio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 gennaio 2013
Primo Inserito (Stima)
15 gennaio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
21 maggio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 maggio 2013
Ultimo verificato
1 febbraio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DEB-101-12
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