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수포성 표피박리증의 전향적, 종단적 자연사 연구

2013년 5월 20일 업데이트: Lotus Tissue Repair, Inc.

수포성 표피박리증(DEB) 환자의 질병 중증도에 대한 전향적 종단 평가

이 연구의 목적은 중재적 연구와 관련된 기간 동안 DEB를 가진 피험자의 질병의 정도와 중증도 및 질병의 진행을 특성화하는 것입니다. 이 연구의 데이터는 연구 설계를 알리고 향후 치료 프로토콜의 통계적 고려 사항을 다루는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

상세 설명

이것은 DEB를 가진 피험자의 질병 중증도에 대한 전향적, 다기관, 다국적 종적 평가입니다. 우성 또는 열성 DEB(각각 우성 수포성 이영양 표피 박리증(DDEB) 및 열성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 수포성 표피 박리증(RDEB))이 있는 피험자는 1년 동안 4회 평가됩니다: 등록 시, 1~2주 및 6주 및 12주 등록 후 몇 개월. 연구 참가 기준을 충족하는 DDEB 또는 RDEB가 있는 모든 피험자는 예상 연구 일정 내에 수용될 수 있는 경우 연구 참여가 제공됩니다. 일반적인 클리닉 평가 외에도 피험자는 피부 침범에 대한 정량적 평가를 받고 질병 중증도, QOL, 통증, 소양증, 병력 및 가족력을 ​​측정하는 설문지를 작성해야 합니다.

연구 유형

관찰

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Dystrophic Epidermolysis Bullosa에 대한 학제 간 클리닉이있는 임상 사이트에서 환자가 선택됩니다.

설명

자격 기준

  • 모든 연령의 피험자(신생아 포함)가 참여할 수 있습니다.
  • 18세 이상의 피험자와 18세 미만의 피험자의 부모/법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공해야 하며 사전 동의는 7세 이상의 미성년자로부터 얻을 수 있습니다.
  • 피험자는 임상 증상 및 C7의 부재 또는 감소를 나타내는 피부 생검 결과 또는 고정 피브릴 또는 콜라겐, 유형 VII, 알파 1(Col7A1)의 돌연변이를 나타내는 유전자 분석을 기반으로 문서화된 DEB 진단을 받아야 합니다. 대안적으로 피험자는 DEB의 임상 진단을 받아야 하고 1촌 친척의 DEB 진단 문서가 있어야 합니다(위와 같음).
  • 골수 이식, 전신 면역 억제 또는 유전자 전달, 줄기 세포 주입 또는 기타 세포 유형 주입과 같이 전신 전파 가능성이 있는 살아있는 세포를 포함하는 실험 요법을 포함하되 이에 국한되지 않는 DEB에 대한 실험적 전신 요법 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
치료 없음
Dystrophic Epidermolysis Bullosa로 진단 된 피험자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6 - 12개월 동안 DEB를 가진 피험자의 질병 중증도 진행을 특성화합니다.
기간: 1년 기간
질병 중증도 및 삶의 질과 기능에 미치는 영향은 다음 시점에서 1년 동안 조사됩니다: 등록 시, 등록 후 1-2주 및 6개월 및 12개월.
1년 기간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lotus Tissue Repair, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 2월 1일

기본 완료 (예상)

2014년 9월 1일

연구 완료 (예상)

2014년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 1월 11일

처음 게시됨 (추정)

2013년 1월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 5월 20일

마지막으로 확인됨

2013년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DEB-101-12

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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