营养不良性大疱性表皮松解症的前瞻性纵向自然史研究
2013年5月20日 更新者：Lotus Tissue Repair, Inc.
营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者疾病严重程度的前瞻性纵向评估
本研究的目的是描述 DEB 受试者的疾病范围和严重程度以及疾病在与干预研究相关的时间范围内的进展。
该研究的数据将用于为研究设计提供信息，并解决未来治疗方案的统计问题。
研究概览
地位
撤销
详细说明
这是对 DEB 受试者疾病严重程度的前瞻性、多中心、多国纵向评估。
患有显性或隐性 DEB（分别为显性营养不良性大疱性表皮松解症 (DDEB) 和隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB)）的受试者将在一年内接受四次评估：入组时、1 至 2 周以及 6 和 12入学后几个月。
所有符合研究进入标准的 DDEB 或 RDEB 受试者都将被提供参与研究，前提是他们可以在预期的研究时间表内得到安排。
除了他们通常的临床评估外，受试者还将对皮肤受累情况进行定量评估，并将被要求填写问卷，以衡量疾病严重程度、QOL、疼痛、瘙痒以及医疗和家族史等。
研究类型
观察性的
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患者将从具有营养不良性大疱性表皮松解症跨学科诊所的临床站点中选择
描述
资格标准
- 任何年龄的受试者（包括新生儿）都可以参加
- 18 岁以上的受试者和 18 岁以下受试者的父母/法定监护人必须在参与研究之前提供书面知情同意书，并且将从至少 7 岁的未成年人那里获得知情同意
- 受试者必须根据临床表现和显示 C7 或锚定原纤维缺失或减少的皮肤活检结果或显示胶原蛋白 VII 型 alpha 1 (Col7A1) 突变的基因分析记录诊断为 DEB；或者，受试者必须有 DEB 的临床诊断和一级亲属的 DEB 诊断记录（如上所述）
- 没有针对 DEB 的实验性全身治疗，包括但不限于骨髓移植、全身免疫抑制或涉及具有全身扩散潜力的活细胞的实验性治疗，例如基因转移、干细胞输注或其他细胞类型注射
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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没有治疗
被诊断患有营养不良性大疱性表皮松解症的受试者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
描述 DEB 受试者在 6 - 12 个月内疾病严重程度的进展。
大体时间：一年期间
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疾病严重程度及其对生活质量和功能的影响将在一年内的以下时间点进行调查：入组后、入组后 1 至 2 周以及 6 个月和 12 个月。
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一年期间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Hal Landy, MD、Lotus Tissue Repair, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年2月1日
初级完成 (预期的)
2014年9月1日
研究完成 (预期的)
2014年9月1日
研究注册日期
首次提交
2013年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月11日
首次发布 (估计)
2013年1月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年5月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年5月20日
最后验证
2013年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- DEB-101-12
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