Prospektív, longitudinális természetrajzi tanulmány a dystrophiás epidermolysis Bullosában
2013. május 20. frissítette: Lotus Tissue Repair, Inc.
A betegség súlyosságának prospektív, longitudinális értékelése dystrophiás epidermolysis bullosában (DEB) szenvedő betegeknél
E vizsgálat célja a DEB-ben szenvedő alanyok betegségének mértékének és súlyosságának, valamint a betegség progressziójának jellemzése az intervenciós vizsgálatok szempontjából releváns időkereten belül.
A vizsgálatból származó adatokat a vizsgálat felépítéséhez és a jövőbeni kezelési protokollok statisztikai szempontjainak figyelembevételéhez használjuk fel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy prospektív, többközpontú, multinacionális, longitudinális értékelés a betegség súlyosságáról DEB-ben szenvedő alanyoknál.
A domináns vagy recesszív DEB-ben (domináns dystrophiás epidermolysis bullosa (DDEB) és recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB)) szenvedő alanyokat egy éven keresztül négyszer értékelik: beiratkozáskor és 1-2 héten, valamint 6 és 12 alkalommal. hónappal a beiratkozás után.
Minden DDEB-vel vagy RDEB-vel rendelkező alanynak felajánljuk a részvételt a vizsgálatban, feltéve, hogy a tervezett vizsgálati időn belül elhelyezhetők.
A szokásos klinikai értékelésükön túlmenően az alanyoknak kvantitatív értékelést kell végezniük a bőr érintettségéről, és kérdőíveket kell kitölteniük, amelyek többek között mérik a betegség súlyosságát, az életminőséget, a fájdalmat, a viszketést, valamint az egészségügyi és családi anamnézist.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A betegeket a Dystrophiás Epidermolysis Bullosa interdiszciplináris klinikáival rendelkező klinikai helyszínekről választják ki
Leírás
Jogosultsági kritériumok
- Bármilyen korú alany (beleértve az újszülötteket is) részt vehet
- A 18 év feletti alanyoknak és a 18 évnél fiatalabb alanyok szüleinek/törvényes gyámjainak írásos beleegyezését kell adniuk a vizsgálatban való részvétel előtt, és tájékozott hozzájárulást kell beszerezniük a legalább 7 éves kiskorúaktól
- Az alanyoknak dokumentált DEB-diagnózissal kell rendelkezniük a klinikai megjelenésen és vagy a bőrbiopszia eredményein, amelyek a C7 hiányát vagy csökkenését vagy a lehorgonyzó rostok hiányát vagy csökkenését mutatják, vagy a genetikai elemzést, amely a VII. típusú, alfa 1-es kollagén mutációját mutatja (Col7A1); alternatívaként az alanyoknak rendelkezniük kell a DEB klinikai diagnózisával és a DEB dokumentált diagnózisával (a fentiek szerint) egy elsőfokú rokonnál.
- Nem alkalmazható a DEB kísérleti szisztémás terápiája, beleértve, de nem kizárólagosan, csontvelő-transzplantációt, szisztémás immunszuppressziót vagy olyan kísérleti terápiákat, amelyek olyan élő sejteket foglalnak magukban, amelyek szisztémás elterjedésre képesek, mint például génátvitel, őssejt-infúziók vagy más sejttípusú injekciók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Nincs kezelés
Dystrophiás Epidermolysis Bullosával diagnosztizált alanyok
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Jellemezze a betegség súlyosságának előrehaladását 6-12 hónapos korú DEB-ben szenvedő alanyoknál.
Időkeret: Egy éves időszak
|
A betegség súlyosságát és életminőségre és funkcióra gyakorolt hatását egy éven keresztül vizsgálják a következő időpontokban: a beiratkozáskor, valamint 1-2 héttel, valamint 6 és 12 hónappal a felvétel után.
|
Egy éves időszak
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. február 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2014. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2014. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. január 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 11.
Első közzététel (Becslés)
2013. január 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. május 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. május 20.
Utolsó ellenőrzés
2013. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DEB-101-12
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .