Prospektiv, longitudinell naturhistorisk studie i Dystrophic Epidermolysis Bullosa
20. mai 2013 oppdatert av: Lotus Tissue Repair, Inc.
En prospektiv, longitudinell vurdering av alvorlighetsgraden av sykdom hos personer med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)
Målet med denne studien er å karakterisere omfanget og alvorlighetsgraden av sykdom hos personer med DEB og sykdomsprogresjonen over en tidsramme som er relevant for intervensjonsstudier.
Dataene fra denne studien vil bli brukt til å informere studiedesignet og adressere statistiske vurderinger av fremtidige behandlingsprotokoller.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, multisenter, multinasjonal, longitudinell vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad hos personer med DEB.
Personer med enten dominant eller recessiv DEB (henholdsvis dominant dystrophic epidermolysis bullosa (DDEB) og recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) vil bli vurdert fire ganger over en ettårsperiode: ved innmelding og etter 1 til 2 uker og 6 og 12. måneder etter innmelding.
Alle forsøkspersoner med enten DDEB eller RDEB som oppfyller studieopptakskriteriene vil bli tilbudt deltakelse i studien, forutsatt at de kan imøtekommes innenfor den forventede studietidslinjen.
I tillegg til sin vanlige klinikkvurdering, vil forsøkspersonene ha en kvantitativ evaluering av hudinvolvering og vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer som måler blant annet sykdommens alvorlighetsgrad, QOL, smerte, kløe og medisinske historier og familiehistorier.
Studietype
Observasjonsmessig
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter vil bli valgt fra kliniske steder med tverrfaglige klinikker for dystrofisk epidermolyse Bullosa
Beskrivelse
Kvalifikasjonskriterier
- Forsøkspersoner i alle aldre (inkludert nyfødte) kan delta
- Forsøkspersoner over 18 år og foreldre/verge(r) til forsøkspersoner <18 år må gi skriftlig informert samtykke før de deltar i studien, og informert samtykke vil bli innhentet fra mindreårige som er minst 7 år gamle
- Forsøkspersonene må ha en dokumentert diagnose av DEB basert på klinisk presentasjon og enten hudbiopsiresultater som viser fravær eller reduksjon i C7 eller forankringsfibriller eller genetisk analyse som viser en mutasjon i kollagen, type VII, alfa 1 (Col7A1); alternativt må forsøkspersoner ha en klinisk diagnose av DEB og en dokumentert diagnose av DEB (som ovenfor) i en førstegrads slektning
- Ingen eksperimentell systemisk terapi for DEB inkludert, men ikke begrenset til, benmargstransplantasjon, systemisk immunsuppresjon eller eksperimentell terapi som involverer levende celler som har potensiale for systemisk spredning som genoverføring, stamcelleinfusjoner eller andre celletypeinjeksjoner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Ingen behandling
Personer diagnostisert med Dystrophic Epidermolysis Bullosa
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Karakteriser progresjonen av sykdommens alvorlighetsgrad hos personer med DEB over 6 - 12 måneder.
Tidsramme: Ett års periode
|
Sykdommens alvorlighetsgrad og dens innvirkning på livskvalitet og funksjon vil bli undersøkt over en ettårsperiode på følgende tidspunkter: ved påmelding og 1 til 2 uker og 6 og 12 måneder etter påmelding.
|
Ett års periode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2013
Primær fullføring (Forventet)
1. september 2014
Studiet fullført (Forventet)
1. september 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. januar 2013
Først lagt ut (Anslag)
15. januar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
21. mai 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2013
Sist bekreftet
1. februar 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DEB-101-12
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .