Проспективное, продольное исследование естественного течения дистрофического буллезного эпидермолиза
20 мая 2013 г. обновлено: Lotus Tissue Repair, Inc.
Проспективная лонгитюдная оценка тяжести заболевания у субъектов с дистрофическим буллезным эпидермолизом (ДЭБ)
Цель этого исследования — охарактеризовать степень и тяжесть заболевания у субъектов с ДЭБ и прогрессирование заболевания в течение периода времени, соответствующего интервенционным исследованиям.
Данные этого исследования будут использованы для информирования дизайна исследования и решения статистических соображений будущих протоколов лечения.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Подробное описание
Это проспективная, многоцентровая, многонациональная, лонгитюдная оценка тяжести заболевания у пациентов с ДЭБ.
Субъекты с доминантным или рецессивным DEB (доминантный дистрофический буллезный эпидермолиз (DDEB) и рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (RDEB) соответственно) будут оцениваться четыре раза в течение одного года: при зачислении, через 1–2 недели и через 6 и 12 месяцев после зачисления.
Всем субъектам с DDEB или RDEB, которые соответствуют критериям включения в исследование, будет предложено участие в исследовании при условии, что они могут быть размещены в течение ожидаемого графика исследования.
В дополнение к их обычной клинической оценке субъекты будут иметь количественную оценку поражения кожи, и им будет предложено заполнить анкеты, которые измеряют, среди прочего, тяжесть заболевания, качество жизни, боль, зуд, а также медицинские и семейные истории.
Тип исследования
Наблюдательный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты будут отобраны из клинических баз с междисциплинарными клиниками буллезного дистрофического эпидермолиза.
Описание
Критерии приемлемости
- Участвовать могут субъекты любого возраста (включая новорожденных).
- Субъекты старше 18 лет и родители/законные опекуны субъектов младше 18 лет должны дать письменное информированное согласие до участия в исследовании, и информированное согласие будет получено от несовершеннолетних в возрасте не менее 7 лет.
- Субъекты должны иметь документально подтвержденный диагноз DEB, основанный на клинической картине и результатах биопсии кожи, показывающих отсутствие или уменьшение C7 или якорных фибрилл, или генетическом анализе, показывающем мутацию в коллагене, тип VII, альфа 1 (Col7A1); в качестве альтернативы субъекты должны иметь клинический диагноз ДЭБ и документально подтвержденный диагноз ДЭБ (как указано выше) у родственника первой степени родства.
- Отсутствие экспериментальной системной терапии ДЭБ, включая, помимо прочего, трансплантацию костного мозга, системную иммуносупрессию или экспериментальную терапию, включающую живые клетки, потенциально способные к системному распространению, такие как перенос генов, инфузии стволовых клеток или инъекции клеток других типов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Без лечения
Субъекты с диагнозом буллезный дистрофический эпидермолиз
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Охарактеризуйте прогрессирование тяжести заболевания у лиц с ДЭБ в течение 6-12 мес.
Временное ограничение: Один год
|
Тяжесть заболевания и его влияние на качество жизни и функции будут исследованы в течение одного года в следующие моменты времени: при включении в исследование, через 1-2 недели и через 6 и 12 месяцев после включения.
|
Один год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2013 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 сентября 2014 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 января 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 января 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
21 мая 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 мая 2013 г.
Последняя проверка
1 февраля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DEB-101-12
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .