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Prospektive Längsschnittstudie zur Naturgeschichte bei dystrophischer Epidermolysis bullosa

20. Mai 2013 aktualisiert von: Lotus Tissue Repair, Inc.

Eine prospektive Längsschnittbewertung der Krankheitsschwere bei Patienten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB)

Ziel dieser Studie ist es, das Ausmaß und die Schwere der Erkrankung bei Patienten mit DEB sowie das Fortschreiten der Erkrankung über einen für Interventionsstudien relevanten Zeitraum zu charakterisieren. Die Daten aus dieser Studie werden verwendet, um das Studiendesign zu informieren und statistische Überlegungen zu zukünftigen Behandlungsprotokollen anzustellen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine prospektive, multizentrische, multinationale Längsschnittbewertung der Krankheitsschwere bei Patienten mit DEB. Probanden mit entweder dominantem oder rezessivem DEB (dominant dystrophic epidermolysis bullosa (DDEB) bzw. rezessiv dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB)) werden über einen Zeitraum von einem Jahr viermal beurteilt: bei der Einschreibung und nach 1 bis 2 Wochen sowie 6 und 12 Monate nach der Einschreibung. Allen Probanden mit DDEB oder RDEB, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, wird die Teilnahme an der Studie angeboten, sofern sie innerhalb des voraussichtlichen Studienzeitraums untergebracht werden können. Zusätzlich zu ihrer üblichen klinischen Beurteilung erhalten die Probanden eine quantitative Bewertung der Hautbeteiligung und werden gebeten, Fragebögen auszufüllen, die unter anderem den Schweregrad der Erkrankung, die Lebensqualität, Schmerzen, Juckreiz sowie medizinische und familiäre Vorgeschichte messen.

Studientyp

Beobachtungs

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden aus klinischen Standorten mit interdisziplinären Kliniken für dystrophische Epidermolysis bullosa ausgewählt

Beschreibung

Zulassungskriterien

  • Teilnehmen können Probanden jeden Alters (einschließlich Neugeborene).
  • Probanden über 18 Jahre und Eltern/Erziehungsberechtigte von Probanden unter 18 Jahren müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Minderjährige, die mindestens 7 Jahre alt sind, erhalten eine Einverständniserklärung
  • Die Probanden müssen über eine dokumentierte DEB-Diagnose verfügen, die auf dem klinischen Erscheinungsbild und entweder den Ergebnissen einer Hautbiopsie basiert, die ein Fehlen oder eine Verringerung von C7 oder Ankerfibrillen zeigen, oder einer genetischen Analyse, die eine Mutation in Kollagen, Typ VII, Alpha 1 (Col7A1) zeigt; Alternativ müssen die Probanden eine klinische Diagnose von DEB und eine dokumentierte Diagnose von DEB (wie oben) bei einem Verwandten ersten Grades haben
  • Keine experimentelle systemische Therapie für DEB, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Knochenmarktransplantation, systemische Immunsuppression oder experimentelle Therapien, an denen lebende Zellen beteiligt sind, die das Potenzial für eine systemische Ausbreitung haben, wie z. B. Gentransfer, Stammzellinfusionen oder andere Zelltyp-Injektionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Keine Behandlung
Personen, bei denen dystrophische Epidermolysis bullosa diagnostiziert wurde

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie das Fortschreiten der Krankheitsschwere bei Patienten mit DEB über einen Zeitraum von 6 bis 12 Monaten.
Zeitfenster: Zeitraum von einem Jahr
Der Schweregrad der Erkrankung und ihre Auswirkungen auf Lebensqualität und Funktion werden über einen Zeitraum von einem Jahr zu folgenden Zeitpunkten untersucht: bei der Einschreibung und 1 bis 2 Wochen sowie 6 und 12 Monate nach der Einschreibung.
Zeitraum von einem Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lotus Tissue Repair, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. Mai 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DEB-101-12

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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