Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne, podłużne badanie historii naturalnej dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa

20 maja 2013 zaktualizowane przez: Lotus Tissue Repair, Inc.

Prospektywna, podłużna ocena nasilenia choroby u osób z dystroficznym oddzielaniem się naskórka bullosa (DEB)

Celem tego badania jest scharakteryzowanie zakresu i ciężkości choroby u pacjentów z DEB oraz progresji choroby w ramach czasowych odpowiednich dla badań interwencyjnych. Dane z tego badania zostaną wykorzystane do opracowania projektu badania i uwzględnienia kwestii statystycznych dotyczących przyszłych protokołów leczenia.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to prospektywna, wieloośrodkowa, międzynarodowa, podłużna ocena ciężkości choroby u pacjentów z DEB. Pacjenci z dominującym lub recesywnym DEB (odpowiednio dominujący dystroficzny pęcherzowy oddzielający się naskórka (DDEB) i recesywny dystroficzny pęcherzowy oddzielający się naskórka (RDEB)) będą oceniani cztery razy w okresie jednego roku: po włączeniu do badania oraz po 1 do 2 tygodniach oraz 6 i 12 miesięcy po rejestracji. Wszystkim pacjentom z DDEB lub RDEB, którzy spełniają kryteria przystąpienia do badania, zostanie zaoferowany udział w badaniu, pod warunkiem, że będą mogli zostać zakwaterowani w przewidywanym terminie badania. Oprócz zwykłej oceny klinicznej, pacjenci będą mieli ilościową ocenę zajęcia skóry i zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy, które mierzą między innymi ciężkość choroby, QOL, ból, świąd oraz historię medyczną i rodzinną.

Typ studiów

Obserwacyjny

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą wybierani z ośrodków klinicznych z interdyscyplinarnymi klinikami dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa

Opis

Kryteria kwalifikacji

  • Uczestnikami mogą być osoby w każdym wieku (w tym noworodki).
  • Osoby w wieku powyżej 18 lat oraz rodzice/opiekunowie prawni osób w wieku poniżej 18 lat muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu, a świadoma zgoda zostanie uzyskana od osób nieletnich w wieku co najmniej 7 lat
  • Pacjenci muszą mieć udokumentowaną diagnozę DEB opartą na obrazie klinicznym i albo wynikach biopsji skóry wykazujących brak lub zmniejszenie C7 lub zakotwiczonych włókienek, albo analizę genetyczną wykazującą mutację w kolagenie typu VII, alfa 1 (Col7A1); alternatywnie, pacjenci muszą mieć kliniczną diagnozę DEB i udokumentowaną diagnozę DEB (jak wyżej) u krewnego pierwszego stopnia
  • Brak eksperymentalnej terapii ogólnoustrojowej DEB, w tym między innymi przeszczep szpiku kostnego, ogólnoustrojowa supresja immunologiczna lub terapie eksperymentalne z udziałem żywych komórek, które mogą rozprzestrzeniać się ogólnoustrojowo, takie jak transfer genów, infuzje komórek macierzystych lub zastrzyki z innego typu komórek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Brak leczenia
Pacjenci z rozpoznaniem dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Scharakteryzuj postęp ciężkości choroby u pacjentów z DEB w ciągu 6-12 miesięcy.
Ramy czasowe: Okres jednego roku
Ciężkość choroby i jej wpływ na jakość życia i funkcjonowanie będą badane przez okres jednego roku w następujących punktach czasowych: po włączeniu do badania oraz po 1-2 tygodniach i 6 i 12 miesiącach po włączeniu.
Okres jednego roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lotus Tissue Repair, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DEB-101-12

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj