Estudo Prospectivo Longitudinal de História Natural em Epidermólise Bolhosa Distrófica
20 de maio de 2013 atualizado por: Lotus Tissue Repair, Inc.
Uma avaliação prospectiva e longitudinal da gravidade da doença em indivíduos com epidermólise bolhosa distrófica (DEB)
O objetivo deste estudo é caracterizar a extensão e gravidade da doença em indivíduos com DEB e a progressão da doença ao longo de um período de tempo relevante para estudos de intervenção.
Os dados deste estudo serão usados para informar o desenho do estudo e abordar considerações estatísticas de futuros protocolos de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Descrição detalhada
Esta é uma avaliação prospectiva, multicêntrica, multinacional e longitudinal da gravidade da doença em indivíduos com EB.
Indivíduos com DEB dominante ou recessivo (epidermólise bolhosa distrófica dominante (DDEB) e epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), respectivamente) serão avaliados quatro vezes ao longo de um período de um ano: no momento da inscrição e em 1 a 2 semanas e 6 e 12 meses após a inscrição.
Todos os indivíduos com DDEB ou RDEB que atendem aos critérios de entrada no estudo terão a oportunidade de participar do estudo, desde que possam ser acomodados dentro do cronograma previsto do estudo.
Além de sua avaliação clínica habitual, os indivíduos terão uma avaliação quantitativa do envolvimento da pele e serão solicitados a preencher questionários que medem, entre outras coisas, a gravidade da doença, qualidade de vida, dor, prurido e histórico médico e familiar.
Tipo de estudo
Observacional
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University School of Medicine
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes serão selecionados em centros clínicos com clínicas interdisciplinares para Epidermólise Bolhosa Distrófica
Descrição
Critério de eleição
- Indivíduos de qualquer idade (incluindo recém-nascidos) podem participar
- Indivíduos com mais de 18 anos de idade e pais/responsáveis legais de indivíduos com menos de 18 anos de idade devem fornecer consentimento informado por escrito antes de participar do estudo e o consentimento informado será obtido de menores de pelo menos 7 anos de idade
- Os indivíduos devem ter um diagnóstico documentado de DEB com base na apresentação clínica e nos resultados da biópsia de pele mostrando ausência ou redução em C7 ou fibrilas de ancoragem ou análise genética mostrando uma mutação no colágeno, tipo VII, alfa 1 (Col7A1); alternativamente, os indivíduos devem ter um diagnóstico clínico de DEB e um diagnóstico documentado de DEB (como acima) em um parente de primeiro grau
- Nenhuma terapia sistêmica experimental para DEB, incluindo, entre outros, transplante de medula óssea, imunossupressão sistêmica ou terapias experimentais que envolvam células vivas com potencial para disseminação sistêmica, como transferência de genes, infusões de células-tronco ou injeções de outros tipos de células
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Sem tratamento
Indivíduos diagnosticados com Epidermólise Bolhosa Distrófica
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Caracterizar a progressão da gravidade da doença em indivíduos com DEB ao longo de 6 a 12 meses.
Prazo: Período de um ano
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A gravidade da doença e seu impacto na qualidade de vida e função serão investigados durante um período de um ano nos seguintes pontos de tempo: no momento da inscrição e 1 a 2 semanas e 6 e 12 meses após a inscrição.
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Período de um ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2014
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de setembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de janeiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
15 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
21 de maio de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2013
Última verificação
1 de fevereiro de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DEB-101-12
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