Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv, langsgående naturhistorisk undersøgelse i dystrofisk epidermolysis bullosa

20. maj 2013 opdateret af: Lotus Tissue Repair, Inc.

En prospektiv, longitudinel vurdering af sygdommens sværhedsgrad hos personer med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere omfanget og sværhedsgraden af ​​sygdommen hos personer med DEB og sygdomsprogressionen over en tidsramme, der er relevant for interventionelle undersøgelser. Dataene fra denne undersøgelse vil blive brugt til at informere undersøgelsesdesignet og adressere statistiske overvejelser om fremtidige behandlingsprotokoller.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv, multicenter, multinational, longitudinel vurdering af sygdommens sværhedsgrad hos personer med DEB. Forsøgspersoner med enten dominant eller recessiv DEB (henholdsvis dominant dystrofisk epidermolysis bullosa (DDEB) og recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)) vil blive vurderet fire gange over en etårig periode: ved indskrivning og efter 1 til 2 uger og 6 og 12 måneder efter tilmeldingen. Alle forsøgspersoner med enten DDEB eller RDEB, der opfylder studieadgangskriterierne, vil blive tilbudt deltagelse i undersøgelsen, forudsat at de kan rummes inden for den forventede undersøgelsestidslinje. Ud over deres sædvanlige klinikvurdering vil forsøgspersonerne have en kvantitativ evaluering af hudinvolvering og vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer, der måler blandt andet sygdommens sværhedsgrad, QOL, smerter, kløe og medicinske historier og familiehistorier.

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter vil blive udvalgt fra kliniske steder med tværfaglige klinikker for dystrofisk epidermolyse Bullosa

Beskrivelse

Berettigelseskriterier

  • Forsøgspersoner i alle aldre (inklusive nyfødte) kan deltage
  • Forsøgspersoner over 18 år og forældre/værge til forsøgspersoner <18 år skal give skriftligt informeret samtykke inden deltagelse i undersøgelsen, og informeret samtykke vil blive indhentet fra mindreårige på mindst 7 år
  • Forsøgspersoner skal have en dokumenteret diagnose af DEB baseret på klinisk præsentation og enten hudbiopsiresultater, der viser fravær eller reduktion i C7 eller forankringsfibriller eller genetisk analyse, der viser en mutation i kollagen, type VII, alfa 1 (Col7A1); alternativt skal forsøgspersoner have en klinisk diagnose DEB og en dokumenteret diagnose DEB (som ovenfor) i en første grads slægtning
  • Ingen eksperimentel systemisk terapi for DEB, herunder, men ikke begrænset til, knoglemarvstransplantation, systemisk immunsuppression eller eksperimentelle terapier, der involverer levende celler, som har potentiale for systemisk spredning, såsom genoverførsel, stamcelleinfusioner eller andre celletype-injektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Ingen behandling
Forsøgspersoner diagnosticeret med dystrofisk epidermolysis Bullosa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser progressionen af ​​sygdommens sværhedsgrad hos personer med DEB over 6 - 12 måneder.
Tidsramme: Et års periode
Sygdommens sværhedsgrad og dens indvirkning på livskvalitet og funktion vil blive undersøgt over en etårig periode på følgende tidspunkter: ved indskrivning og 1 til 2 uger og 6 og 12 måneder efter indskrivning.
Et års periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lotus Tissue Repair, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2013

Først opslået (Skøn)

15. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2013

Sidst verificeret

1. februar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DEB-101-12

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner