Tuleva, pitkittäinen luonnonhistoriallinen tutkimus dystrofisessa epidermolyysibullosassa
maanantai 20. toukokuuta 2013 päivittänyt: Lotus Tissue Repair, Inc.
Prospektiivinen, pitkittäinen arvio sairauden vaikeudesta potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida sairauden laajuutta ja vakavuutta koehenkilöillä, joilla on DEB, sekä taudin etenemistä interventiotutkimusten kannalta merkityksellisenä ajanjaksona.
Tämän tutkimuksen tietoja käytetään tutkimuksen suunnittelussa ja tulevien hoitomenetelmien tilastollisten näkökohtien huomioon ottamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, monikeskus, monikansallinen, pitkittäinen arvio sairauden vaikeudesta potilailla, joilla on DEB.
Potilaat, joilla on joko hallitseva tai resessiivinen DEB (dominantti dystrofinen epidermolyysi bullosa (DDEB) ja resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa (RDEB), vastaavasti), arvioidaan neljä kertaa vuoden aikana: ilmoittautumisen yhteydessä ja 1-2 viikon ja 6 ja 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen.
Kaikille koehenkilöille, joilla on joko DDEB tai RDEB ja jotka täyttävät tutkimukseen pääsyn kriteerit, tarjotaan osallistumista tutkimukseen, mikäli he voivat majoittua opiskeluaikanaan.
Tavanomaisen klinikka-arvioinnin lisäksi koehenkilöillä on kvantitatiivinen arvio ihon vaikutuksesta ja heitä pyydetään täyttämään kyselylomakkeet, jotka mittaavat muun muassa sairauden vakavuutta, elämänlaatua, kipua, kutinaa sekä sairaus- ja perhehistoriaa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat valitaan kliinisistä paikoista, joissa on monitieteisiä klinikoita dystrofisen epidermolyysibullosan hoitoon
Kuvaus
Kelpoisuusehdot
- Kaikki ikäiset (vastasyntyneet mukaan lukien) voivat osallistua
- Yli 18-vuotiaiden koehenkilöiden ja alle 18-vuotiaiden koehenkilöiden vanhempien/laillisten huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista, ja tietoinen suostumus hankitaan vähintään 7-vuotiailta alaikäisiltä
- Koehenkilöillä on oltava dokumentoitu DEB-diagnoosi, joka perustuu kliiniseen esitykseen ja joko ihobiopsiatuloksiin, jotka osoittavat C7:n tai ankkuroituvien fibrillien puuttumista tai vähenemistä tai geneettistä analyysiä, joka osoittaa mutaatiota kollageenissa, tyyppi VII, alfa 1 (Col7A1); vaihtoehtoisesti koehenkilöillä on oltava kliininen DEB-diagnoosi ja dokumentoitu DEB-diagnoosi (kuten edellä) ensimmäisen asteen sukulaisella
- Ei DEB:n kokeellista systeemistä hoitoa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, luuytimensiirto, systeeminen immuunisuppressio tai kokeelliset hoidot, jotka sisältävät eläviä soluja, jotka voivat levitä systeemisesti, kuten geeninsiirto, kantasoluinfuusio tai muut solutyyppiset injektiot
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ei hoitoa
Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu dystrofinen epidermolyysibullosa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile taudin vakavuuden etenemistä potilailla, joilla on yli 6–12 kuukauden ikäinen DEB.
Aikaikkuna: Yhden vuoden ajanjakso
|
Sairauden vakavuutta ja sen vaikutusta elämänlaatuun ja toimintaan tutkitaan vuoden ajan seuraavina ajankohtina: ilmoittautumisen yhteydessä ja 1-2 viikon ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta.
|
Yhden vuoden ajanjakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. tammikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 15. tammikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 21. toukokuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. toukokuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DEB-101-12
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .