Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectief, longitudinaal natuurhistorisch onderzoek bij dystrofische epidermolysis bullosa

20 mei 2013 bijgewerkt door: Lotus Tissue Repair, Inc.

Een prospectieve, longitudinale beoordeling van de ernst van de ziekte bij proefpersonen met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB)

Het doel van deze studie is om de omvang en ernst van de ziekte bij proefpersonen met DEB en de progressie van de ziekte te karakteriseren gedurende een tijdsbestek dat relevant is voor interventionele studies. De gegevens van deze studie zullen worden gebruikt om de onderzoeksopzet te informeren en om statistische overwegingen van toekomstige behandelingsprotocollen aan te pakken.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, multicenter, multinationale, longitudinale beoordeling van de ernst van de ziekte bij proefpersonen met DEB. Proefpersonen met dominant of recessief DEB (respectievelijk dominante dystrofische epidermolysis bullosa (DDEB) en recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)) zullen vier keer worden beoordeeld over een periode van een jaar: bij inschrijving en na 1 tot 2 weken en 6 en 12 weken. maanden na inschrijving. Alle proefpersonen met DDEB of RDEB die voldoen aan de toelatingscriteria voor het onderzoek, krijgen deelname aan het onderzoek aangeboden, op voorwaarde dat ze kunnen worden ondergebracht binnen de verwachte tijdlijn van het onderzoek. Naast hun gebruikelijke klinische beoordeling, zullen proefpersonen een kwantitatieve evaluatie van de huidbetrokkenheid ondergaan en zullen ze worden gevraagd vragenlijsten in te vullen die onder andere de ernst van de ziekte, kwaliteit van leven, pijn, jeuk en medische en familiegeschiedenis meten.

Studietype

Observationeel

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten zullen worden geselecteerd uit klinische locaties met interdisciplinaire klinieken voor Dystrofische Epidermolysis Bullosa

Beschrijving

Geschiktheidscriteria

  • Onderwerpen van elke leeftijd (inclusief pasgeborenen) kunnen deelnemen
  • Proefpersonen ouder dan 18 jaar en ouder(s)/wettelijke voogd(en) van proefpersonen <18 jaar moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en geïnformeerde toestemming zal worden verkregen van minderjarigen van ten minste 7 jaar oud
  • Proefpersonen moeten een gedocumenteerde diagnose van DEB hebben op basis van klinische presentatie en huidbiopsieresultaten die een afwezigheid of vermindering van C7 of verankerende fibrillen laten zien of genetische analyse die een mutatie in collageen, type VII, alfa 1 (Col7A1) aantoont; als alternatief moeten proefpersonen een klinische diagnose van DEB hebben en een gedocumenteerde diagnose van DEB (zoals hierboven) bij een familielid in de eerste graad
  • Geen experimentele systemische therapie voor DEB, inclusief maar niet beperkt tot beenmergtransplantatie, systemische immuunsuppressie of experimentele therapieën waarbij levende cellen betrokken zijn die mogelijk systemisch kunnen worden verspreid, zoals genoverdracht, stamcelinfusies of andere celtype-injecties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Geen behandeling
Proefpersonen gediagnosticeerd met Dystrofische Epidermolysis Bullosa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakteriseer de progressie van de ernst van de ziekte bij proefpersonen met DEB gedurende 6 - 12 maanden.
Tijdsspanne: Periode van een jaar
De ernst van de ziekte en de impact ervan op de kwaliteit van leven en functioneren zullen gedurende een periode van een jaar worden onderzocht op de volgende tijdstippen: bij inschrijving en 1 tot 2 weken en 6 en 12 maanden na inschrijving.
Periode van een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lotus Tissue Repair, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

15 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

21 mei 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2013

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DEB-101-12

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren