Étude prospective et longitudinale de l'histoire naturelle de l'épidermolyse bulleuse dystrophique
20 mai 2013 mis à jour par: Lotus Tissue Repair, Inc.
Une évaluation prospective et longitudinale de la gravité de la maladie chez les sujets atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD)
L'objectif de cette étude est de caractériser l'étendue et la gravité de la maladie chez les sujets atteints de DEB et la progression de la maladie sur une période pertinente pour les études interventionnelles.
Les données de cette étude seront utilisées pour éclairer la conception de l'étude et répondre aux considérations statistiques des futurs protocoles de traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une évaluation prospective, multicentrique, multinationale et longitudinale de la gravité de la maladie chez les sujets atteints de DEB.
Les sujets atteints de DEB dominant ou récessif (épidermolyse bulleuse dystrophique dominante (DDEB) et épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), respectivement) seront évalués quatre fois sur une période d'un an : lors de l'inscription, et à 1 à 2 semaines et 6 et 12 mois après l'inscription.
Tous les sujets atteints de DDEB ou RDEB qui répondent aux critères d'entrée à l'étude se verront proposer de participer à l'étude, à condition qu'ils puissent être accueillis dans le délai d'étude prévu.
En plus de leur évaluation clinique habituelle, les sujets auront une évaluation quantitative de l'atteinte cutanée et seront invités à remplir des questionnaires mesurant entre autres la gravité de la maladie, la qualité de vie, la douleur, le prurit et les antécédents médicaux et familiaux.
Type d'étude
Observationnel
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients seront sélectionnés dans des sites cliniques avec des cliniques interdisciplinaires pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique
La description
Critère d'éligibilité
- Les sujets de tout âge (nouveau-nés inclus) peuvent participer
- Les sujets de plus de 18 ans et les parents/tuteurs légaux des sujets de moins de 18 ans doivent fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à l'étude et le consentement éclairé sera obtenu des mineurs d'au moins 7 ans.
- Les sujets doivent avoir un diagnostic documenté de DEB basé sur la présentation clinique et soit des résultats de biopsie cutanée montrant une absence ou une réduction de C7 ou des fibrilles d'ancrage, soit une analyse génétique montrant une mutation du collagène, type VII, alpha 1 (Col7A1); alternativement, les sujets doivent avoir un diagnostic clinique de DEB et un diagnostic documenté de DEB (comme ci-dessus) chez un parent au premier degré
- Aucune thérapie systémique expérimentale pour le DEB, y compris, mais sans s'y limiter, la greffe de moelle osseuse, la suppression immunitaire systémique ou les thérapies expérimentales impliquant des cellules vivantes susceptibles de se propager systémiquement, telles que le transfert de gènes, les perfusions de cellules souches ou d'autres injections de type cellulaire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Aucun traitement
Sujets diagnostiqués avec une épidermolyse bulleuse dystrophique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Caractériser la progression de la gravité de la maladie chez les sujets atteints de DEB sur une période de 6 à 12 mois.
Délai: Période d'un an
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La gravité de la maladie et son impact sur la qualité de vie et la fonction seront étudiés sur une période d'un an aux moments suivants : lors de l'inscription, puis 1 à 2 semaines et 6 et 12 mois après l'inscription.
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Période d'un an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2013
Achèvement primaire (Anticipé)
1 septembre 2014
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 septembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 janvier 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 janvier 2013
Première publication (Estimation)
15 janvier 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
21 mai 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2013
Dernière vérification
1 février 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DEB-101-12
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