Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní, longitudinální přírodovědná studie u dystrofické epidermolysis Bullosa

20. května 2013 aktualizováno: Lotus Tissue Repair, Inc.

Prospektivní, longitudinální hodnocení závažnosti onemocnění u pacientů s dystrofickou epidermolysis bullosa (DEB)

Cílem této studie je charakterizovat rozsah a závažnost onemocnění u subjektů s DEB a progresi onemocnění v časovém rámci relevantním pro intervenční studie. Údaje z této studie budou použity k informování o designu studie a při řešení statistických úvah o budoucích léčebných protokolech.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, multicentrické, nadnárodní, longitudinální hodnocení závažnosti onemocnění u subjektů s DEB. Subjekty s dominantní nebo recesivní DEB (dominantní dystrofická epidermolysis bullosa (DDEB) a recesivní dystrofická epidermolysis bullosa (RDEB), v tomto pořadí) budou hodnoceny čtyřikrát v průběhu jednoho roku: po zařazení do studie a po 1 až 2 týdnech a 6 a 12 měsíce po zápisu. Všem subjektům s DDEB nebo RDEB, které splňují vstupní kritéria pro studium, bude nabídnuta účast ve studii za předpokladu, že se jim podaří vyhovět v předpokládané časové ose studia. Kromě obvyklého klinického hodnocení budou mít subjekty kvantitativní hodnocení postižení kůže a budou požádáni, aby vyplnili dotazníky, které mimo jiné měří závažnost onemocnění, QOL, bolest, pruritus a lékařskou a rodinnou anamnézu.

Typ studie

Pozorovací

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti budou vybíráni z klinických pracovišť s mezioborovými klinikami pro dystrofickou epidermolysis Bullosa

Popis

Kritéria způsobilosti

  • Zúčastnit se mohou subjekty jakéhokoli věku (včetně novorozenců).
  • Subjekty starší 18 let a rodiče/zákonní zástupci subjektů mladších 18 let musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a informovaný souhlas bude získán od nezletilých ve věku alespoň 7 let
  • Subjekty musí mít zdokumentovanou diagnózu DEB na základě klinické prezentace a buď výsledky kožní biopsie ukazující nepřítomnost nebo snížení C7 nebo kotvících fibril nebo genetickou analýzu ukazující mutaci v kolagenu, typ VII, alfa 1 (Col7A1); alternativně musí mít subjekty klinickou diagnózu DEB a zdokumentovanou diagnózu DEB (jak je uvedeno výše) u příbuzného prvního stupně
  • Žádná experimentální systémová terapie DEB včetně, ale bez omezení na, transplantace kostní dřeně, systémové potlačení imunity nebo experimentální terapie zahrnující živé buňky, které mají potenciál pro systémové šíření, jako je přenos genů, infuze kmenových buněk nebo injekce jiného typu buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Žádná léčba
Subjekty s diagnózou Dystrofická epidermolysis Bullosa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizujte progresi závažnosti onemocnění u subjektů s DEB během 6 - 12 měsíců.
Časové okno: Období jednoho roku
Závažnost onemocnění a jeho dopad na kvalitu života a funkce bude zkoumána po dobu jednoho roku v následujících časových bodech: po zařazení do studie a 1 až 2 týdny a 6 a 12 měsíců po zařazení.
Období jednoho roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lotus Tissue Repair, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2013

První zveřejněno (Odhad)

15. ledna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. května 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2013

Naposledy ověřeno

1. února 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DEB-101-12

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit