Estudio prospectivo longitudinal de la historia natural de la epidermólisis ampollosa distrófica
20 de mayo de 2013 actualizado por: Lotus Tissue Repair, Inc.
Una evaluación longitudinal prospectiva de la gravedad de la enfermedad en sujetos con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)
El objetivo de este estudio es caracterizar la extensión y la gravedad de la enfermedad en sujetos con DEB y la progresión de la enfermedad durante un período de tiempo relevante para los estudios de intervención.
Los datos de este estudio se utilizarán para informar el diseño del estudio y abordar las consideraciones estadísticas de futuros protocolos de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Descripción detallada
Esta es una evaluación prospectiva, multicéntrica, multinacional y longitudinal de la gravedad de la enfermedad en sujetos con DEB.
Los sujetos con DEB dominante o recesivo (epidermólisis ampollosa distrófica dominante (DDEB) y epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB), respectivamente) serán evaluados cuatro veces durante un período de un año: al momento de la inscripción, y a las 1 a 2 semanas y a los 6 y 12 meses después de la inscripción.
A todos los sujetos con DDEB o RDEB que cumplan con los criterios de ingreso al estudio se les ofrecerá participar en el estudio, siempre que puedan acomodarse dentro del cronograma previsto del estudio.
Además de su evaluación clínica habitual, los sujetos tendrán una evaluación cuantitativa de la afectación de la piel y se les pedirá que completen cuestionarios que miden, entre otras cosas, la gravedad de la enfermedad, la calidad de vida, el dolor, el prurito y los antecedentes médicos y familiares.
Tipo de estudio
De observación
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes serán seleccionados de sitios clínicos con clínicas interdisciplinarias para Epidermólisis Bullosa Distrófica
Descripción
Criterio de elegibilidad
- Pueden participar sujetos de cualquier edad (recién nacidos incluidos)
- Los sujetos mayores de 18 años y los padres/tutores legales de los sujetos menores de 18 años deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de participar en el estudio y se obtendrá el consentimiento informado de los menores de al menos 7 años de edad.
- Los sujetos deben tener un diagnóstico documentado de DEB basado en la presentación clínica y los resultados de la biopsia de piel que muestren una ausencia o reducción en C7 o fibrillas de anclaje o un análisis genético que muestre una mutación en el colágeno, tipo VII, alfa 1 (Col7A1); alternativamente, los sujetos deben tener un diagnóstico clínico de DEB y un diagnóstico documentado de DEB (como se indicó anteriormente) en un familiar de primer grado
- Ninguna terapia sistémica experimental para DEB que incluye, entre otros, trasplante de médula ósea, supresión inmunológica sistémica o terapias experimentales que involucran células vivas que tienen el potencial de propagación sistémica, como transferencia de genes, infusiones de células madre u otras inyecciones de tipos de células.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Sin tratamiento
Sujetos diagnosticados con Epidermólisis Bullosa Distrófica
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar la progresión de la gravedad de la enfermedad en sujetos con DEB durante 6 a 12 meses.
Periodo de tiempo: Período de un año
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La gravedad de la enfermedad y su impacto en la calidad de vida y la función se investigarán durante un período de un año en los siguientes momentos: al momento de la inscripción, y entre 1 y 2 semanas y 6 y 12 meses después de la inscripción.
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Período de un año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Hal Landy, MD, Lotus Tissue Repair, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2013
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2014
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de enero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de mayo de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2013
Última verificación
1 de febrero de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DEB-101-12
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