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X連鎖性発汗性低下性外胚葉性異形成（XLHED）の男児におけるEDI200の安全性、薬物動態、免疫原性および薬力学/有効性を評価する第2相試験 (ECP-002)

2016年1月19日 更新者：Edimer Pharmaceuticals

X連鎖性発汗性低下性外胚葉異形成症（XLHED）の男児に投与されるEDA-A1置換タンパク質であるEDI200の安全性、薬物動態、免疫原性および薬力学/有効性を評価するための第2相非盲検用量漸増研究

この第 2 相新生児初回 EDI200 研究では、生後 2 週間以内に未治療の XLHED に罹患した男性新生児が登録されます。 すべての被験者は、XLHED に関連する Ectodysplasin (EDA) 変異の証明を含む参加基準を満たします。 ベースライン評価後、EDI200の投与は生存日2日目から14日目までに開始され、各研究対象は週に2回、合計5回の投与を受けます。 この研究では被験者を2つのコホートに登録する予定で、コホート1の被験者は3 mg/kg/用量で投与され、部分的な有効性が認められ、コホート2は10 mg/kg/用量で投与され、最も関連性のある前臨床モデルで有効性の向上が実証されました。 対象者がまだ生まれていない家族を特定するという課題を考慮すると、コホートの規模と募集期間は変動することが予想されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 2 相新生児初回 EDI200 研究では、生後 2 週間以内に未治療の XLHED に罹患した男性新生児が登録されます。 すべての被験者は、XLHED に関連する EDA 変異の記録を含む参加基準を満たします。 ベースライン評価後、EDI200の投与は生存日2日目から14日目までに開始され、各研究対象は週に2回、合計5回の投与を受けます。 この投与計画は、臨床研究デザインに最も関連すると考えられる犬の XLHED モデルで有効性を高めるために使用された投与計画を反映しています。 この研究では被験者を2つのコホートに登録する予定で、コホート1の被験者は3 mg/kg/用量で投与され、部分的な有効性が認められ、コホート2は10 mg/kg/用量で投与され、最も関連性のある前臨床モデルで有効性の向上が実証されました。 対象者がまだ生まれていない家族を特定するという課題を考慮すると、コホートの規模と募集期間は変動することが予想されます。 スポンサーは、12～18か月の期間にわたって6～10人の被験者（コホートあたり3～5人の被験者）の登録と投与を予想しています。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

6

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • ドイツ
    • Bavaria
      • Erlangen、Bavaria、ドイツ、91054
        • University Hospital Erlangen
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2日～2週間 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

研究薬投与の対象者は、登録するには以下の基準をすべて満たさなければなりません。

  1. XLHED診断が遺伝的に確認された男性。
  2. 被験者は生後48時間以上、生後14日以内でなければなりません。
  3. 対象は、治験薬の初回投与前に正期産（妊娠37週以上と定義される）に達しているものとする。
  4. XLHED に罹患した男児の治療については、両親の書面によるインフォームドコンセント (合理的に入手可能な場合) を取得する必要があります。
  5. 母親もXLHEDに罹患した男児も、この研究への被験者登録前の9ヶ月間に治験薬を投与されていないことが知られている。
  6. PI が参加禁忌とみなすような重大な医学的問題はありません。

治験薬の投与を受けている被験者の兄弟は、自然史サブ研究に登録するには、以下の基準をすべて満たしている必要があります（年齢制限はありません）。

  1. 書面によるインフォームドコンセント/同意を提供します。
  2. 治験対象の全兄弟または半兄弟で、治験対象が第2相XLHED新生児研究において少なくとも1回の治験薬の投与を受けており、まだ治験を完了していない。
  3. 研究者が参加禁忌と考えるような重大な医学的問題はありません。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす治験薬投与対象者は、本治験に登録することができません。

1. XLHEDの診断に関連すると考えられる以外の、医学的に重大な出生後合併症または先天異常。

以下の基準のいずれかを満たす治験薬の投与を受けた被験者の兄弟は、自然史サブ研究に登録することはできません。

  1. ピロカルピンまたはピロカルピン様ムスカリン作動薬に対する既知の過敏症。
  2. リドカインまたはリドカイン様薬剤に対する既知の過敏症。
  3. ペースメーカーの存在。
  4. このプロトコルの手順に従うことができない、または従う気がない被験者。
  5. 被験者は症状を抱えており、研究者の意見では、安全な研究の実施は不可能であると考えられます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：EDI200、3mg/kg
EDI200 を 3 mg/kg で週 2 回、5 回投与
薬：EDI200
EDI200 3 または 10 mg/kg
他の名前：
  • APO200
実験的：EDI200、10 mg/kg
EDI200 を 10 mg/kg で週 2 回、5 回投与
薬：EDI200
EDI200 3 または 10 mg/kg
他の名前：
  • APO200

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象の発生率と重症度
時間枠：投与後6ヶ月以内
投与後6ヶ月以内
EDI200に対する抗体反応を評価するには
時間枠：投与後6ヶ月以内
投与後6ヶ月以内
EDI200の投与期間終了までの濃度時間曲線の下の面積（AUC0-tau）
時間枠：投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5
投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5
EDI200のピーク血漿濃度（Cmax）
時間枠：投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5
投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5
EDI200の最大濃度が観測される時間（Tmax）
時間枠：投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5
投与前、投与後 15 分、3、8、24、および 48 時間後 1、および投与前、投与後 15 分、3、18、48、および 168 時間後 5

二次結果の測定

結果測定
時間枠
EDI200の薬力学/有効性（成長と発展）を評価するため
時間枠：ベースライン、2、4、6 か月後
ベースライン、2、4、6 か月後
EDI200の薬力学/有効性（歯質）を評価するため
時間枠：ベースラインおよび6か月後（延長研究）
ベースラインおよび6か月後（延長研究）
EDI200の薬力学/有効性（頭蓋顔面発達）を評価するため
時間枠：ベースラインと6か月
ベースラインと6か月
EDI200の薬力学/有効性（汗管密度）を評価するため
時間枠：ベースライン、2 か月、6 か月
ベースライン、2 か月、6 か月
EDI200の薬力学/有効性（発汗量）を評価するため
時間枠：ベースライン、2 か月、6 か月
ベースライン、2 か月、6 か月
EDI200 の薬力学/有効性 (ドライアイの兆候と症状) を評価するため
時間枠：ベースライン、2 か月、6 か月
ベースライン、2 か月、6 か月
EDI200の薬力学/有効性（体温調節）を評価するため
時間枠：ベースラインと研究 21 日目
ベースラインと研究 21 日目
EDI200の薬力学/有効性（皮膚生検組織の分子発現プロファイル）を評価するため
時間枠：ベースライン、研究 1 日目と 15 日目
ベースライン、研究 1 日目と 15 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Edimer Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Kenneth Huttner, MD, PhD、Edimer Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年4月1日

一次修了 (実際)

2015年12月1日

研究の完了 (実際)

2015年12月1日

試験登録日

最初に提出

2013年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年1月24日

最初の投稿 (見積もり)

2013年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年1月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年1月19日

最終確認日

2016年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ECP-002

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