Fase 2-studie for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk, immunogenisitet og farmakodynamikk/effekt av EDI200 hos mannlige spedbarn med X-koblet hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED) (ECP-002)
19. januar 2016 oppdatert av: Edimer Pharmaceuticals
En fase 2 åpen, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken, immunogenisiteten og farmakodynamikken/effektiviteten til EDI200, et EDA-A1-erstatningsprotein, administrert til mannlige spedbarn med X-koblet hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)
Denne fase 2 første-i-nyfødte EDI200-studien vil inkludere behandlingsnaive, XLHED-påvirkede mannlige nyfødte i de to første ukene av livet.
Alle forsøkspersoner vil møte innreisekriterier inkludert dokumentasjon av en Ectodysplasin (EDA) mutasjon assosiert med XLHED.
Etter baseline-evalueringer vil EDI200-dosering startes mellom 2. og 14. levedag, hvor hvert forsøksperson vil motta 2 doser/uke for totalt 5 doser.
Studien vil inkludere forsøkspersoner i to kohorter med forsøkspersoner i kohort 1 dosert med 3 mg/kg/dose, assosiert med delvis effekt, og kohort 2 dosert med 10 mg/kg/dose der økt effekt ble demonstrert i den mest relevante prekliniske modellen.
Gitt utfordringen med å identifisere familier der emnet ennå ikke er født, forventes det at kohortstørrelse og tid for rekruttering vil variere.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2 første-i-nyfødte EDI200-studien vil inkludere behandlingsnaive, XLHED-påvirkede mannlige nyfødte i de to første ukene av livet.
Alle forsøkspersoner vil oppfylle inngangskriterier inkludert dokumentasjon av en EDA-mutasjon assosiert med XLHED.
Etter baseline-evalueringer vil EDI200-dosering startes mellom 2. og 14. levedag, hvor hvert forsøksperson vil motta 2 doser/uke for totalt 5 doser.
Dette doseringsregimet gjenspeiler det som pleide å øke effekten i hunde-XLHED-modellen, ansett for å være mest relevant for den kliniske studiedesignen.
Studien vil inkludere forsøkspersoner i to kohorter med forsøkspersoner i kohort 1 dosert med 3 mg/kg/dose, assosiert med delvis effekt, og kohort 2 dosert med 10 mg/kg/dose der økt effekt ble demonstrert i den mest relevante prekliniske modellen.
Gitt utfordringen med å identifisere familier der emnet ennå ikke er født, forventes det at kohortstørrelse og tid for rekruttering vil variere.
Sponsoren forventer påmelding og dosering av 6-10 forsøkspersoner over en 12-18 måneders periode, 3-5 forsøkspersoner per kohort.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20157
- Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
- University Hospital Erlangen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 dager til 2 uker (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Emner for administrering av studiemedisin må oppfylle alle følgende kriterier for å bli registrert:
- Mann med genetisk bekreftelse på en XLHED-diagnose.
- Forsøkspersonen må være minst 48 timer gammel og ikke eldre enn 14 dager.
- Pasienten vil ha nådd termin (definert som 37 uker svangerskap eller eldre) før første dose studiemedisin.
- Skriftlig informert samtykke fra begge foreldrene (hvis rimelig tilgjengelig) må innhentes for behandling av deres XLHED-påvirkede mannlige spedbarn.
- Verken mor eller det XLHED-påvirkede mannlige spedbarnet som er kjent for å ha mottatt et undersøkelseslegemiddel i løpet av de 9 månedene før studiepersonen ble registrert i denne studien.
- Ingen store medisinske problemer som PI anser som en kontraindikasjon for deltakelse.
Søsken til forsøkspersoner som får studiemedisin må oppfylle alle følgende kriterier for å bli registrert i den naturhistoriske delstudien (ingen aldersgrense involvert):
- Gi skriftlig informert samtykke/samtykke.
- Et hel- eller halvsøsken til en studieperson der studiepersonen har mottatt minst én dose studiemedikament i fase 2 XLHED Neonate Study og ennå ikke har fullført studien.
- Ingen store medisinske problemer som etterforskeren anser som kontraindikasjoner for deltakelse.
Ekskluderingskriterier:
Emner for administrasjon av studiemedisin som oppfyller noen av følgende kriterier kan ikke registreres i denne studien:
1. Medisinsk signifikante postnatale komplikasjoner eller medfødte anomalier utenfor de som anses å være assosiert med diagnosen XLHED.
Søsken til forsøkspersoner som mottar studiemedikamenter som oppfyller noen av følgende kriterier, kan ikke registreres i den naturhistoriske delstudien:
- Kjent overfølsomhet overfor pilokarpin eller pilokarpinlignende muskarine agonister.
- Kjent overfølsomhet overfor lidokain eller lidokainlignende midler.
- Tilstedeværelse av pacemaker.
- Forsøkspersoner som ikke er i stand til eller ikke er villige til å overholde prosedyrene i denne protokollen.
- Forsøkspersonen har en tilstand som etter utrederens oppfatning ikke ville tillate sikker gjennomføring av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EDI200, 3mg/kg
Fem doser EDI200 gitt med 3 mg/kg to ganger ukentlig
|
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: EDI200, 10 mg/kg
Fem doser EDI200 gitt med 10 mg/kg to ganger ukentlig
|
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter dosering
|
Inntil 6 måneder etter dosering
|
|
For å vurdere antistoffresponsen på EDI200
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter dosering
|
Inntil 6 måneder etter dosering
|
|
Areal under konsentrasjonstidskurven til slutten av doseringsperioden (AUC0-tau) av EDI200
Tidsramme: Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av EDI200
Tidsramme: Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
|
Tidspunkt da maksimal konsentrasjon (Tmax) av EDI200 observeres
Tidsramme: Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
Før dose og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer etter dose 1 og før dose og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer etter dose 5
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effekten (vekst og utvikling) av EDI200
Tidsramme: Baseline og 2, 4 og 6 måneder
|
Baseline og 2, 4 og 6 måneder
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (dentisjon) til EDI200
Tidsramme: Baseline og post-seks måneder (utvidelsesstudie)
|
Baseline og post-seks måneder (utvidelsesstudie)
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effekten (kraniofasial utvikling) av EDI200
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (svettekanaltetthet) til EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
|
Baseline og 2 og 6 måneder
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effekten (svettehastighet) til EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
|
Baseline og 2 og 6 måneder
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effekten (tegn og symptomer på tørre øyne) til EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
|
Baseline og 2 og 6 måneder
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effekten (termoregulering) av EDI200
Tidsramme: Grunnlinje og studiedag 21
|
Grunnlinje og studiedag 21
|
|
For å vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (molekylær ekspresjonsprofil av hudbiopsivev) til EDI200
Tidsramme: Baseline, studiedag 1 og 15
|
Baseline, studiedag 1 og 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2013
Først lagt ut (Anslag)
25. januar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
20. januar 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. januar 2016
Sist bekreftet
1. januar 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ECP-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .