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Studio di fase 2 per valutare sicurezza, farmacocinetica, immunogenicità e farmacodinamica/efficacia di EDI200 nei neonati maschi con displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED) (ECP-002)

19 gennaio 2016 aggiornato da: Edimer Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 in aperto, dose-escalation per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la farmacodinamica/efficacia di EDI200, una proteina sostitutiva dell'EDA-A1, somministrata a neonati maschi con displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED)

Questo studio EDI200 first-in-neonate di Fase 2 arruolerà neonati maschi affetti da XLHED naïve al trattamento nelle prime due settimane di vita. Tutti i soggetti soddisferanno i criteri di ammissione, inclusa la documentazione di una mutazione dell'ectodisplasia (EDA) associata a XLHED. Dopo le valutazioni di base, la somministrazione di EDI200 verrà iniziata tra il giorno di vita 2 e il 14, con ciascun soggetto dello studio che riceve 2 dosi/settimana per un totale di 5 dosi. Lo studio arruolerà soggetti in due coorti con soggetti nella coorte 1 dosati a 3 mg/kg/dose, associati a efficacia parziale, e coorte 2 dosati a 10 mg/kg/dose in cui è stata dimostrata una maggiore efficacia nel modello preclinico più rilevante. Data la sfida di identificare le famiglie in cui il soggetto deve ancora nascere, si prevede che la dimensione della coorte e il tempo per il reclutamento saranno variabili.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio EDI200 first-in-neonate di Fase 2 arruolerà neonati maschi affetti da XLHED naïve al trattamento nelle prime due settimane di vita. Tutti i soggetti soddisferanno i criteri di ammissione inclusa la documentazione di una mutazione EDA associata a XLHED. Dopo le valutazioni di base, la somministrazione di EDI200 verrà iniziata tra il giorno di vita 2 e il 14, con ciascun soggetto dello studio che riceve 2 dosi/settimana per un totale di 5 dosi. Questo regime di dosaggio rispecchia quello utilizzato per migliorare l'efficacia nel modello XLHED del cane, considerato il più rilevante per il disegno dello studio clinico. Lo studio arruolerà soggetti in due coorti con soggetti nella coorte 1 dosati a 3 mg/kg/dose, associati a efficacia parziale, e coorte 2 dosati a 10 mg/kg/dose in cui è stata dimostrata una maggiore efficacia nel modello preclinico più rilevante. Data la sfida di identificare le famiglie in cui il soggetto deve ancora nascere, si prevede che la dimensione della coorte e il tempo per il reclutamento saranno variabili. Lo sponsor prevede l'arruolamento e la somministrazione di 6-10 soggetti per un periodo di 12-18 mesi, 3-5 soggetti per coorte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Germania
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 giorni a 2 settimane (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti per la somministrazione del farmaco in studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere arruolati:

  1. Maschio con conferma genetica di una diagnosi di XLHED.
  2. Il soggetto deve avere almeno 48 ore di età e non più di 14 giorni.
  3. Il soggetto avrà raggiunto il termine (definito come 37 settimane di gestazione o più vecchio) prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
  4. Deve essere ottenuto il consenso informato scritto di entrambi i genitori (se ragionevolmente disponibile) per il trattamento del loro neonato maschio affetto da XLHED.
  5. Né la madre né il neonato maschio affetto da XLHED hanno ricevuto un farmaco in studio sperimentale nei 9 mesi precedenti l'arruolamento del soggetto in studio in questo studio.
  6. Nessun problema medico importante che il PI considera una controindicazione alla partecipazione.

I fratelli dei soggetti che ricevono il farmaco oggetto dello studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere arruolati nel sottostudio di storia naturale (nessun limite di età previsto):

  1. Fornire il consenso/assenso informato scritto.
  2. Un fratellastro o un fratellastro di un soggetto dello studio in cui il soggetto dello studio ha ricevuto almeno una dose del farmaco in studio nello studio neonatale XLHED di fase 2 e non ha ancora completato lo studio.
  3. Nessun problema medico importante che l'investigatore considera controindicazioni alla partecipazione.

Criteri di esclusione:

I soggetti per la somministrazione del farmaco in studio che soddisfano uno dei seguenti criteri non possono essere arruolati in questo studio:

1. Complicanze postnatali clinicamente significative o anomalie congenite al di fuori di quelle considerate associate alla diagnosi di XLHED.

I fratelli dei soggetti che ricevono il farmaco oggetto dello studio che soddisfano uno dei seguenti criteri non possono essere arruolati nel sottostudio di storia naturale:

  1. Ipersensibilità nota alla pilocarpina o agli agonisti muscarinici simili alla pilocarpina.
  2. Ipersensibilità nota alla lidocaina o ad agenti simili alla lidocaina.
  3. Presenza di pacemaker.
  4. Soggetti che non possono o non vogliono rispettare le procedure del presente protocollo.
  5. - Il soggetto ha una condizione che, a parere dello sperimentatore, non consentirebbe la conduzione sicura dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EDI200, 3 mg/kg
Cinque dosi di EDI200 somministrate a 3 mg/kg due volte alla settimana
Droga: EDI200
3 o 10 mg/kg di EDI200
Altri nomi:
  • APO200
Sperimentale: EDI200, 10mg/kg
Cinque dosi di EDI200 somministrate a 10 mg/kg due volte alla settimana
Droga: EDI200
3 o 10 mg/kg di EDI200
Altri nomi:
  • APO200

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo la somministrazione
Fino a 6 mesi dopo la somministrazione
Valutare la risposta anticorpale a EDI200
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo la somministrazione
Fino a 6 mesi dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione-tempo fino alla fine del periodo di dosaggio (AUC0-tau) di EDI200
Lasso di tempo: Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5
Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di EDI200
Lasso di tempo: Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5
Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5
Ora in cui si osserva la concentrazione massima (Tmax) di EDI200
Lasso di tempo: Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5
Pre-dose e 15 minuti e 3, 8, 24 e 48 ore post-dose 1 e pre-dose e 15 minuti e 3, 18, 48 e 168 ore post-dose 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la farmacodinamica/efficacia (crescita e sviluppo) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e 2, 4 e 6 mesi
Basale e 2, 4 e 6 mesi
Valutare la farmacodinamica/efficacia (dentatura) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e dopo sei mesi (studio di estensione)
Basale e dopo sei mesi (studio di estensione)
Valutare la farmacodinamica/efficacia (sviluppo craniofacciale) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Basale e 6 mesi
Valutare la farmacodinamica/efficacia (densità del dotto sudoripare) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e 2 e 6 mesi
Basale e 2 e 6 mesi
Valutare la farmacodinamica/efficacia (tasso di sudorazione) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e 2 e 6 mesi
Basale e 2 e 6 mesi
Valutare la farmacodinamica/efficacia (segni e sintomi dell'occhio secco) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e 2 e 6 mesi
Basale e 2 e 6 mesi
Valutare la farmacodinamica/efficacia (termoregolazione) di EDI200
Lasso di tempo: Basale e giorno di studio 21
Basale e giorno di studio 21
Per valutare la farmacodinamica/efficacia (profilo di espressione molecolare del tessuto bioptico cutaneo) di EDI200
Lasso di tempo: Basale, giorni di studio 1 e 15
Basale, giorni di studio 1 e 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2013

Primo Inserito (Stima)

25 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

20 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2016

Ultimo verificato

1 gennaio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECP-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X

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