2. fázisú vizsgálat az EDI200 biztonságosságának, farmakokinetikájának, immunogenitásának és farmakodinamikájának/hatékonyságának értékelésére X-hez kapcsolódó hypohidrotikus ektodermális dysplasiában (XLHED) szenvedő férfi csecsemőknél (ECP-002)
2016. január 19. frissítette: Edimer Pharmaceuticals
2. fázisú nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat az X-kapcsolt hipohidrotikus ektodermális dysplasiában (XLHED) szenvedő férfi csecsemőknek adott EDI200, az EDA-A1 helyettesítő fehérje biztonságosságának, farmakokinetikájának, immunogenitásának és farmakodinámiájának/hatékonyságának értékelésére
Ez a 2. fázisú, első újszülött EDI200 vizsgálat a kezelésben még nem részesült, XLHED-fertőzött férfi újszülötteket vonja be életük első két hetében.
Minden alanynak meg kell felelnie a belépési feltételeknek, beleértve az XLHED-hez kapcsolódó Ectodysplasin (EDA) mutáció dokumentálását.
A kiindulási értékeléseket követően az EDI200 adagolást az élet 2. és 14. napja között kezdik meg, és minden vizsgálati alany heti 2 adagot kap, összesen 5 adagot.
A vizsgálatban az alanyokat két csoportba vonják be, ahol az 1. csoportba tartozó alanyok 3 mg/ttkg/dózis dózisban részesülnek részleges hatékonysággal, és a 2. kohorszban 10 mg/ttkg/dózist kaptak, ahol a fokozott hatékonyságot a legrelevánsabb preklinikai modellben igazolták.
Tekintettel az olyan családok azonosításának kihívására, ahol az alany még meg sem születik, várható, hogy a kohorsz mérete és a toborzás ideje változó lesz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a 2. fázisú, első újszülött EDI200 vizsgálat a kezelésben még nem részesült, XLHED-fertőzött férfi újszülötteket vonja be életük első két hetében.
Minden alanynak meg kell felelnie a belépési feltételeknek, beleértve az XLHED-hez kapcsolódó EDA-mutáció dokumentációját.
A kiindulási értékeléseket követően az EDI200 adagolást az élet 2. és 14. napja között kezdik meg, és minden vizsgálati alany heti 2 adagot kap, összesen 5 adagot.
Ez az adagolási rend tükrözi azt, amely korábban a kutya XLHED modellben a hatékonyságot fokozta, és amelyet a klinikai vizsgálat tervezése szempontjából leginkább relevánsnak tartottak.
A vizsgálatban az alanyokat két csoportba vonják be, ahol az 1. csoportba tartozó alanyok 3 mg/ttkg/dózis dózisban részesülnek részleges hatékonysággal, és a 2. kohorszban 10 mg/ttkg/dózist kaptak, ahol a fokozott hatékonyságot a legrelevánsabb preklinikai modellben igazolták.
Tekintettel az olyan családok azonosításának kihívására, ahol az alany még meg sem születik, várható, hogy a kohorsz mérete és a toborzás ideje változó lesz.
A szponzor 6-10 alany felvételét és adagolását tervezi 12-18 hónapos időszak alatt, kohorszonként 3-5 alany.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
6
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Németország, 91054
- University Hospital Erlangen
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20157
- Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 nap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
A vizsgálati gyógyszer beadására alkalmas alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak ahhoz, hogy bekerüljenek:
- Férfi XLHED diagnózis genetikai megerősítésével.
- Az alanynak legalább 48 órásnak és 14 napnál nem idősebbnek kell lennie.
- Az alanynak el kell érnie a korszakot (37. terhességi hetes vagy annál idősebb), mielőtt megkapná az első dózisú vizsgálati gyógyszert.
- XLHED-fertőzött fiúgyermekük kezeléséhez mindkét szülő írásos beleegyezését kell kérni (ha ésszerűen elérhető).
- Sem az anya, sem az XLHED-fertőzött férfi csecsemő nem kapott vizsgálati vizsgálati gyógyszert a vizsgálati alany ebbe a vizsgálatba való felvételét megelőző 9 hónapban.
- Nincsenek olyan jelentősebb egészségügyi problémák, amelyeket a PI a részvétel ellenjavallatának tart.
A vizsgálati gyógyszert kapó alanyok testvéreinek meg kell felelniük az alábbi kritériumok mindegyikének ahhoz, hogy részt vehessenek a természetrajzi alvizsgálatban (korhatár nélkül):
- Adjon írásos beleegyezést/hozzájárulást.
- Egy vizsgálati alany teljes vagy féltestvére, akinél a vizsgált alany legalább egy adag vizsgálati gyógyszert kapott a 2. fázisú XLHED újszülöttkori vizsgálatban, és még nem fejezte be a vizsgálatot.
- Nincsenek olyan jelentős egészségügyi problémák, amelyeket a vizsgáló ellenjavallatnak tart a részvételhez.
Kizárási kritériumok:
A vizsgálati gyógyszer beadására alkalmas alanyok, akik megfelelnek a következő kritériumok bármelyikének, nem vonhatók be ebbe a vizsgálatba:
1. Orvosilag jelentős szülés utáni szövődmények vagy veleszületett rendellenességek az XLHED diagnosztizálásával összefüggésbe hozhatókon kívül.
A vizsgálati gyógyszert kapó alanyok testvérei, akik megfelelnek a következő kritériumok bármelyikének, nem vonhatók be a természetrajzi alvizsgálatba:
- Ismert túlérzékenység pilokarpinnal vagy pilokarpin-szerű muszkarin agonistákkal szemben.
- Lidokainnal vagy lidokain-szerű szerekkel szembeni ismert túlérzékenység.
- Pacemaker jelenléte.
- Azok az alanyok, akik nem képesek vagy nem akarnak megfelelni a jelen protokoll eljárásainak.
- Az alanynak olyan feltétele van, amely a vizsgáló véleménye szerint nem teszi lehetővé a vizsgálat biztonságos lefolytatását.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EDI200, 3mg/kg
Öt adag EDI200 3 mg/ttkg adagban hetente kétszer
|
3 vagy 10 mg/kg EDI200
Más nevek:
|
|
Kísérleti: EDI200, 10 mg/kg
Öt adag EDI200 10 mg/ttkg adagban hetente kétszer
|
3 vagy 10 mg/kg EDI200
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: Az adagolás után legfeljebb 6 hónapig
|
Az adagolás után legfeljebb 6 hónapig
|
|
Az EDI200-ra adott antitestválasz értékelésére
Időkeret: Az adagolás után legfeljebb 6 hónapig
|
Az adagolás után legfeljebb 6 hónapig
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület az EDI200 adagolási periódusának végéig (AUC0-tau)
Időkeret: Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
|
Csúcs plazmakoncentráció (Cmax) EDI200
Időkeret: Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
|
Az EDI200 maximális koncentrációjának (Tmax) megfigyelésének időpontja
Időkeret: Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
Beadás előtt és 15 perccel és 3, 8, 24 és 48 órával az 1. adag után és az adagolás előtti és 15 perccel és 3, 18, 48 és 168 órával az 5. adag után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (növekedés és fejlődés) értékelése
Időkeret: Kiindulási és 2, 4 és 6 hónapos
|
Kiindulási és 2, 4 és 6 hónapos
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (fogazatának) értékelése
Időkeret: Kiindulási és hat hónap után (hosszabbító vizsgálat)
|
Kiindulási és hat hónap után (hosszabbító vizsgálat)
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (kraniofaciális fejlődésének) értékelése
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos
|
Kiindulási és 6 hónapos
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (verejtékcsatorna-sűrűségének) értékelése
Időkeret: Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (izzadási sebességének) értékelése
Időkeret: Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (száraz szem jelei és tünetei) értékelése
Időkeret: Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
Kiindulási és 2 és 6 hónapos
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (hőszabályozásának) értékelése
Időkeret: Alapállapot és tanulmányi nap 21
|
Alapállapot és tanulmányi nap 21
|
|
Az EDI200 farmakodinámiájának/hatékonyságának (a bőrbiopsziás szövet molekuláris expressziós profilja) értékelése
Időkeret: Alapállapot, 1. és 15. tanulmányi nap
|
Alapállapot, 1. és 15. tanulmányi nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. január 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 24.
Első közzététel (Becslés)
2013. január 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. január 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. január 19.
Utolsó ellenőrzés
2016. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ECP-002
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .