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Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von EDI200 bei männlichen Säuglingen mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED) (ECP-002)

19. Januar 2016 aktualisiert von: Edimer Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Dosisskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von EDI200, einem EDA-A1-Ersatzprotein, das männlichen Säuglingen mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED) verabreicht wird.

In diese erste EDI200-Studie der Phase 2 bei Neugeborenen werden behandlungsnaive, von XLHED betroffene männliche Neugeborene in den ersten zwei Lebenswochen aufgenommen. Alle Probanden erfüllen die Zulassungskriterien, einschließlich der Dokumentation einer mit XLHED verbundenen Ektodysplasin (EDA)-Mutation. Nach den Baseline-Bewertungen wird mit der EDI200-Dosierung zwischen dem 2. und 14. Lebenstag begonnen, wobei jeder Proband 2 Dosen pro Woche erhält, also insgesamt 5 Dosen. An der Studie werden Probanden in zwei Kohorten teilnehmen, wobei Probanden in Kohorte 1 eine Dosis von 3 mg/kg/Dosis erhalten, was mit einer teilweisen Wirksamkeit einhergeht, und Kohorte 2 eine Dosis von 10 mg/kg/Dosis erhalten, wo im relevantesten präklinischen Modell eine erhöhte Wirksamkeit nachgewiesen wurde. Angesichts der Herausforderung, Familien zu identifizieren, in denen das Subjekt noch geboren ist, ist zu erwarten, dass die Kohortengröße und die Rekrutierungsdauer unterschiedlich sein werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diese erste EDI200-Studie der Phase 2 bei Neugeborenen werden behandlungsnaive, von XLHED betroffene männliche Neugeborene in den ersten zwei Lebenswochen aufgenommen. Alle Probanden erfüllen die Zulassungskriterien, einschließlich der Dokumentation einer mit XLHED verbundenen EDA-Mutation. Nach den Baseline-Bewertungen wird mit der EDI200-Dosierung zwischen dem 2. und 14. Lebenstag begonnen, wobei jeder Proband 2 Dosen pro Woche erhält, also insgesamt 5 Dosen. Dieses Dosierungsschema spiegelt das Dosierungsschema wider, das zur Verbesserung der Wirksamkeit im XLHED-Hundemodell verwendet wurde und als am relevantesten für das Design der klinischen Studie angesehen wird. An der Studie werden Probanden in zwei Kohorten teilnehmen, wobei Probanden in Kohorte 1 eine Dosis von 3 mg/kg/Dosis erhalten, was mit einer teilweisen Wirksamkeit einhergeht, und Kohorte 2 eine Dosis von 10 mg/kg/Dosis erhalten, wo im relevantesten präklinischen Modell eine erhöhte Wirksamkeit nachgewiesen wurde. Angesichts der Herausforderung, Familien zu identifizieren, in denen das Subjekt noch geboren ist, ist zu erwarten, dass die Kohortengröße und die Rekrutierungsdauer unterschiedlich sein werden. Der Sponsor rechnet mit der Einschreibung und Dosierung von 6–10 Probanden über einen Zeitraum von 12–18 Monaten, also 3–5 Probanden pro Kohorte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Deutschland, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Tage bis 2 Wochen (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden für die Verabreichung von Studienmedikamenten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um eingeschrieben zu werden:

  1. Mann mit genetischer Bestätigung einer XLHED-Diagnose.
  2. Der Proband muss mindestens 48 Stunden alt und darf nicht älter als 14 Tage sein.
  3. Das Subjekt muss vor Erhalt der ersten Dosis des Studienmedikaments die Frist erreicht haben (definiert als 37. Schwangerschaftswoche oder älter).
  4. Für die Behandlung ihres von XLHED betroffenen männlichen Säuglings muss die schriftliche Einverständniserklärung beider Elternteile eingeholt werden (sofern vernünftigerweise verfügbar).
  5. Weder die Mutter noch der von XLHED betroffene männliche Säugling haben bekanntermaßen in den 9 Monaten vor der Aufnahme der Studienteilnehmer in diese Studie ein Prüfmedikament erhalten.
  6. Keine schwerwiegenden medizinischen Probleme, die der PI als Kontraindikation für die Teilnahme ansieht.

Geschwister von Probanden, die das Studienmedikament erhalten, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um in die Teilstudie zur Naturgeschichte aufgenommen zu werden (keine Altersbeschränkung):

  1. Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung ab.
  2. Ein Voll- oder Halbgeschwister eines Studienteilnehmers, wobei der Studienteilnehmer in der XLHED-Neugeborenenstudie der Phase 2 mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten und die Studie noch nicht abgeschlossen hat.
  3. Keine schwerwiegenden medizinischen Probleme, die der Prüfer als Kontraindikationen für die Teilnahme ansieht.

Ausschlusskriterien:

Probanden zur Verabreichung von Studienmedikamenten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, können nicht in diese Studie aufgenommen werden:

1. Medizinisch bedeutsame postnatale Komplikationen oder angeborene Anomalien, die nicht mit der Diagnose XLHED in Zusammenhang stehen.

Geschwister von Probanden, die das Studienmedikament erhalten und eines der folgenden Kriterien erfüllen, können nicht in die Teilstudie zur Naturgeschichte aufgenommen werden:

  1. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Pilocarpin oder Pilocarpin-ähnliche Muskarinagonisten.
  2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Lidocain oder Lidocain-ähnliche Wirkstoffe.
  3. Vorhandensein eines Herzschrittmachers.
  4. Probanden, die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Verfahren dieses Protokolls einzuhalten.
  5. Der Proband hat einen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes eine sichere Durchführung der Studie nicht zulassen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EDI200, 3 mg/kg
Fünf Dosen EDI200, verabreicht mit 3 mg/kg zweimal wöchentlich
Arzneimittel: EDI200
3 oder 10 mg/kg EDI200
Andere Namen:
  • APO200
Experimental: EDI200, 10 mg/kg
Fünf Dosen EDI200 mit 10 mg/kg zweimal wöchentlich
Arzneimittel: EDI200
3 oder 10 mg/kg EDI200
Andere Namen:
  • APO200

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Dosierung
Bis zu 6 Monate nach der Dosierung
Zur Beurteilung der Antikörperreaktion auf EDI200
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Dosierung
Bis zu 6 Monate nach der Dosierung
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve bis zum Ende des Dosierungszeitraums (AUC0-tau) von EDI200
Zeitfenster: Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5
Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von EDI200
Zeitfenster: Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5
Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5
Zeitpunkt, zu dem die maximale Konzentration (Tmax) von EDI200 beobachtet wird
Zeitfenster: Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5
Vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 8, 24 und 48 Stunden nach Dosis 1 und vor der Dosis und 15 Minuten und 3, 18, 48 und 168 Stunden nach Dosis 5

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Wachstum und Entwicklung) von EDI200
Zeitfenster: Baseline und 2, 4 und 6 Monate
Baseline und 2, 4 und 6 Monate
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Gebiss) von EDI200
Zeitfenster: Baseline und nach sechs Monaten (Verlängerungsstudie)
Baseline und nach sechs Monaten (Verlängerungsstudie)
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (kraniofaziale Entwicklung) von EDI200
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Ausgangswert und 6 Monate
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Schweißkanaldichte) von EDI200
Zeitfenster: Baseline und 2 und 6 Monate
Baseline und 2 und 6 Monate
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Schweißrate) von EDI200
Zeitfenster: Baseline und 2 und 6 Monate
Baseline und 2 und 6 Monate
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Anzeichen und Symptome eines trockenen Auges) von EDI200
Zeitfenster: Baseline und 2 und 6 Monate
Baseline und 2 und 6 Monate
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (Thermoregulation) von EDI200
Zeitfenster: Ausgangs- und Studientag 21
Ausgangs- und Studientag 21
Zur Beurteilung der Pharmakodynamik/Wirksamkeit (molekulares Expressionsprofil von Hautbiopsiegewebe) von EDI200
Zeitfenster: Baseline, Studientage 1 und 15
Baseline, Studientage 1 und 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Januar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

20. Januar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECP-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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