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评估 EDI200 在患有 X 连锁少汗性外胚层发育不良 (XLHED) 男性婴儿中的安全性、药代动力学、免疫原性和药效学/疗效的第 2 期研究 (ECP-002)

2016年1月19日 更新者：Edimer Pharmaceuticals

一项 2 期开放标签剂量递增研究，以评估 EDI200 的安全性、药代动力学、免疫原性和药效学/功效，EDI200 是一种 EDA-A1 替代蛋白，用于患有 X 连锁少汗性外胚层发育不良 (XLHED) 的男性婴儿

这项第 2 期新生儿 EDI200 研究将招募出生后头两周未接受治疗、受 XLHED 影响的男性新生儿。 所有受试者都将符合进入标准，包括与 XLHED 相关的外发育不良 (EDA) 突变的文件。 在基线评估之后，将在生命的第 2 天和第 14 天之间开始 EDI200 给药，每个研究对象每周接受 2 剂，总共 5 剂。 该研究将招募两个队列中的受试者，队列 1 中的受试者以 3 mg/kg/剂量给药，与部分疗效相关，队列 2 中的受试者以 10 mg/kg/剂量给药，在最相关的临床前模型中证明了增强的疗效。 鉴于确定受试者尚未出生的家庭的挑战，预计队列规模和招募时间将是可变的。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项第 2 期新生儿 EDI200 研究将招募出生后头两周未接受治疗、受 XLHED 影响的男性新生儿。 所有受试者都将符合进入标准，包括与 XLHED 相关的 EDA 突变的文件。 在基线评估之后，将在生命的第 2 天和第 14 天之间开始 EDI200 给药，每个研究对象每周接受 2 剂，总共 5 剂。 这种剂量方案反映了过去用于增强狗 XLHED 模型的疗效，被认为与临床研究设计最相关。 该研究将招募两个队列中的受试者，队列 1 中的受试者以 3 mg/kg/剂量给药，与部分疗效相关，队列 2 中的受试者以 10 mg/kg/剂量给药，在最相关的临床前模型中证明了增强的疗效。 鉴于确定受试者尚未出生的家庭的挑战，预计队列规模和招募时间将是可变的。 申办方预计在 12-18 个月内招募和给药 6-10 名受试者，每组 3-5 名受试者。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

6

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
    • Bavaria
      • Erlangen、Bavaria、德国、91054
        • University Hospital Erlangen
  • 意大利
      • Milan、意大利、20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2天 至 2周 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

研究药物管理的受试者必须满足以下所有标准才能入选：

  1. 具有 XLHED 诊断的基因确认的男性。
  2. 主题必须至少 48 小时年龄且不超过 14 天。
  3. 在接受第一剂研究药物之前，受试者将达到足月（定义为妊娠 37 周或以上）。
  4. 必须获得父母双方的书面知情同意（如果合理可用）才能治疗其受 XLHED 影响的男婴。
  5. 母亲和受 XLHED 影响的男婴均未已知在本研究的研究对象登记前 9 个月内接受过研究性研究药物。
  6. 没有 PI 认为参与禁忌症的重大医疗问题。

接受研究药物的受试者的兄弟姐妹必须满足以下所有标准才能参加自然历史子研究（不涉及年龄限制）：

  1. 提供书面知情同意/同意。
  2. 在 2 期 XLHED 新生儿研究中接受过至少一剂研究药物且尚未完成研究的研究对象的同胞或同父异母兄弟姐妹。
  3. 没有研究者认为参与禁忌症的重大医疗问题。

排除标准：

符合以下任何一项标准的研究药物给药受试者不能入选本研究：

1. 在被认为与 XLHED 诊断相关的那些之外的具有医学意义的产后并发症或先天性异常。

接受研究药物的受试者的兄弟姐妹如果符合以下任何标准，则不能参加自然历史子研究：

  1. 已知对毛果芸香碱或毛果芸香碱样毒蕈碱激动剂过敏。
  2. 已知对利多卡因或利多卡因样药物过敏。
  3. 起搏器的存在。
  4. 不能或不愿意遵守本协议程序的受试者。
  5. 受试者患有研究者认为不允许安全进行研究的病症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：EDI200, 3毫克/千克
每周两次以 3 mg/kg 的剂量给予五剂 EDI200
药品：EDI200
3 或 10 毫克/千克的 EDI200
其他名称：
  • APO200
实验性的：EDI200, 10 毫克/千克
每周两次以 10 mg/kg 的剂量给予五剂 EDI200
药品：EDI200
3 或 10 毫克/千克的 EDI200
其他名称：
  • APO200

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：给药后长达 6 个月
给药后长达 6 个月
评估抗体对 EDI200 的反应
大体时间：给药后长达 6 个月
给药后长达 6 个月
EDI200 给药期结束时浓度时间曲线下的面积 (AUC0-tau)
大体时间：给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5
给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5
EDI200 的血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5
给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5
观察到 EDI200 最大浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5
给药前和给药后 15 分钟和 3、8、24 和 48 小时 1 和给药前和给药后 15 分钟和 3、18、48 和 168 小时 5

次要结果测量

结果测量
大体时间
评估 EDI200 的药效学/功效（生长和发育）
大体时间：基线和 2、4 和 6 个月
基线和 2、4 和 6 个月
评估 EDI200 的药效学/功效（牙列）
大体时间：基线和六个月后（扩展研究）
基线和六个月后（扩展研究）
评估 EDI200 的药效学/功效（颅面发育）
大体时间：基线和 6 个月
基线和 6 个月
评估 EDI200 的药效学/功效（汗管密度）
大体时间：基线和第 2 个月和第 6 个月
基线和第 2 个月和第 6 个月
评估 EDI200 的药效学/功效（出汗率）
大体时间：基线和第 2 个月和第 6 个月
基线和第 2 个月和第 6 个月
评估 EDI200 的药效学/功效（干眼症状）
大体时间：基线和第 2 个月和第 6 个月
基线和第 2 个月和第 6 个月
评估 EDI200 的药效学/功效（体温调节）
大体时间：基线和研究第 21 天
基线和研究第 21 天
评估 EDI200 的药效学/功效（皮肤活检组织的分子表达谱）
大体时间：基线，研究第 1 天和第 15 天
基线，研究第 1 天和第 15 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Edimer Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Kenneth Huttner, MD, PhD、Edimer Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年4月1日

初级完成 (实际的)

2015年12月1日

研究完成 (实际的)

2015年12月1日

研究注册日期

首次提交

2013年1月17日

首先提交符合 QC 标准的

2013年1月24日

首次发布 (估计)

2013年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年1月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年1月19日

最后验证

2016年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ECP-002

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